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文章来源：医麦客
近年来，越来越多的生物技术公司开始探索外泌体在中枢神经系统（CNS）疾病中的成药潜力。前段时间，韩国生物技术公司 S&E Biotech 自主研发的治疗中风的 microRNA 外泌体药物 SNE-101引起了行业的广泛关注。据报道，该疗法于近日正式获得韩国食品药品安全部（MFDS）批准，启动 1b 期临床试验，这也是韩国首个进入临床阶段的外泌体疗法。
SNE-101 来源于脐带间充质干细胞，并装载了具有增强神经再生的治疗性 microRNA，已在非人类灵长类动物模型中验证了其治疗效果与长期安全性。1b 期临床试验将评估该外泌体疗法在人体静脉给药的安全性、剂量限制性毒性和初步疗效，为后续更大规模的临床试验奠定基础。
随着生物工程技术的发展，工程化改造的外泌体逐渐成为 CNS 疾病治疗的核心策略，其优势主要体现在：
① 靶向递送
─通过表面修饰或基因工程手段，可实现精准脑部递送；
② 智能载药
采用电穿孔/疏水修饰提升 siRNA/miRNA 装载率，并支持治疗-诊断一体化；
③ 生物适配
源自 MSCs 等自体细胞的外泌体具有天然生物相容性，结合仿生膜修饰可显著延长体内循环时间。
这些突破性特性使得工程化外泌体成为攻克血脑屏障的理想递送平台。
最新研究显示，通过工程化改造的外泌体能够突破血脑屏障，精准递送药物至病变脑区。
在阿尔茨海默病治疗中，装载 BACE1 siRNA 的外泌体成功敲除致病蛋白；针对帕金森病，α-Syn siRNA 外泌体显著减少异常蛋白聚集。
这项技术已拓展至中风、脊髓损伤和多发性硬化症等多种神经疾病领域，在 clinicaltrials.gov 上可查询到多项基于外泌体技术的临床研究：（见下表）
这些利用人体内天然的「纳米快递员」的治疗方法，不仅解决了药物入脑难题，更为多种神经系统疾病的精准治疗开辟了新途径！
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