荣昌生物的重症肌无力新药获欧盟孤儿药资格认定

界面新闻记者 | 唐卓雅
界面新闻编辑 | 许悦

6月17日晚间，荣昌生物发布公告，其产品泰它西普获得欧盟委员会（EC）授予的孤儿药资格认定，用于治疗重症肌无力。“孤儿药”指治疗罕见病的药物，因为病患人数少，研发成本高，只有极少的企业将资源投放于此，而被称为“孤儿药”。

荣昌生物认为，基于欧盟委员会授予的孤儿药资格认定，泰它西普在欧盟将享有包括研发方案科学建议、部分费用减免、上市申请费用优惠，以及获批后十年的市场独占期等一系列政策支持，将有力推动泰它西普重症肌无力适应症在欧盟开发进程。

荣昌生物公众号披露了泰它西普截至2025年一季度末的进展。在国内临床研究方面，除已经上市的重症肌无力适应症外，泰它西普的IgA肾病适应症、干燥综合征适应症均预计在今年三季度提交新药上市申请。在海外临床研究方面，重症肌无力适应症的海外Ⅲ期临床正在入组病人，争取今年年底或明年年初完成患者入组。

6月18日，荣昌生物工作人员回应界面新闻记者称，除财报公布信息外，泰它西普暂无其他进展。

6月18日开盘，荣昌生物A股、港股股价均微涨。截至收盘，荣昌生物A股报63.07元/股，涨2.27%，市值为355.47亿元。

泰它西普是一款BAFF/APRIL双靶点生物制剂，可同时抑制两个细胞因子的过度表达，来阻止B细胞的异常分化和成熟，从而治疗B细胞介导的多种免疫性疾病。

近日，泰它西普的热度上升又让荣昌生物回到大众视野。泰它西普是荣昌生物目前上市的两款产品之一，另一款产品为维迪西妥单抗。2021年3月，泰它西普获得国家药监局附条件上市批准，成为全球首款治疗系统性红斑狼疮的双靶点生物制剂。两年之后，该产品的获批由附条件批准转为完全批准。

此后，2024年7月和2025年5月，泰它西普又分别获批类风湿关节炎（RA）适应症和成人全身型重症肌无力（gMG）适应症。值得注意的是，泰它西普也是全球首个上市的治疗重症肌无力的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药。

重症肌无力是一种由自身抗体介导、获得性神经肌肉接头传递障碍的罕见自身免疫性疾病。据国际重症肌无力基金会及研究数据显示，全球重症肌无力患病率约为每10万人15-25例，在欧盟符合罕见病（患病率低于万分之五）定义。

尽管现有治疗（如胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换及靶向生物制剂）可在一定程度上控制重症肌无力的症状，但仍有部分患者疗效不佳、无法耐受长期治疗副作用或疾病反复发作，重症肌无力领域仍存在重大未满足的临床需求。

开源证券2025年3月研报显示，全球范围内，重症肌无力患者超70万人，中国约有20万存量患者。但是能够该领域的创新药数量不算多。目前，除泰它西普外，国内获批的重症肌无力创新药主要有3款，且均为进口引入产品，分别是2023年6月获批的C5抑制剂依库珠单抗（阿斯利康）、2023年7月获批的FcRn拮抗剂艾加莫德（再鼎医药），以及今年3月获批的罗泽利昔珠单抗（优时比）。

该研报称，艾加莫德作为全球首个获批上市的FcRn单抗，自2021年12月上市以来，全球销售额快速增长。从国内销售额来看，据再鼎医药公告，艾加莫德2024全年销售额约9360万美元，单2024第四季度实现3000万美元。

而泰它西普上市时间晚于前述几款药物，已没有先发优势。不过，泰它西普用于治疗全身型重症肌无力的Ⅲ期研究结果显示，在已完成全身型重症肌无力Ⅲ期临床研究的药物中，泰它西普的MG-ADL（重症肌无力日常生活量表，主要用于评估MG患者的症状对日常生活质量的影响，从而反映疾病的严重程度）应答率数据最高。

今年5月，荣昌生物还宣布配股消息，配售所得款总计约8.06亿港元、净额约7.96亿港元，将用来拓展旗下产品泰它西普的适应症等。