每月给药一次单抗在美获批，用于预防遗传性血管性水肿发作

生物制药公司CSL于6月16日宣布，其新药ANDEMBRY已获得美国FDA的批准，这是首款针对因子XIIa的预防性遗传性血管性水肿(HAE)治疗药物，所有患者从一开始就只需每月给药一次。该药物此前已在多国获得上市许可，包括澳大利亚、英国、欧盟、日本、瑞士和阿拉伯联合酋长国，并计划本月底在美国上市。

在美国，ANDEMBRY(通用名为garadacimab-gxii)适用于预防成人和12岁及以上儿科患者的HAE发作。

HAE是一种罕见且可能危及生命的遗传性疾病，是由C1INH缺陷或功能障碍引起的，C1INH是血液中一种有助于控制炎症的蛋白质。功能正常的C1INH不足会导致体液在组织中积聚，从而引起严重的肿胀，称为血管性水肿。这种罕见遗传病会导致身体各个部位反复出现不可预测的肿胀。

ANDEMBRY是一种完全由CSL发现和研发的旨在抑制激活因子XII的单克隆抗体，激活因子XII是一种启动级联事件导致不可预测的HAE肿胀发作的蛋白质。CSL在新闻稿中指出，这是唯一一种从一开始就为所有患者提供每月一次给药的治疗方法，患者通过不含柠檬酸盐的自我注射器在15秒或更短时间内完成皮下自我注射。

在评估ANDEMBRY预防HAE发作疗效的一项为期6个月的安慰剂对照研究(VANGUARD[NCT04656418])中，39名患者接受了ANDEMBRY治疗（皮下注射400mg初始负荷剂量后每月200mg维持剂量），25名患者接受安慰剂治疗。该试验的结果支持了FDA的批准。

该药物达到了试验主要终点，即6个月期间的每月HAE发作率(每月研究者确认的HAE发作次数)的最小二乘均值低于安慰剂组。与安慰剂相比，HAE发作次数中位数减少99%以上，最小二乘平均值减少89.2%。

此外，在需要按需治疗的HAE每月发作率以及中度或重度HAE每月发作率的关键次要终点方面：与安慰剂组相比，ANDEMBRY组需要按需治疗的HAE每月发作率降低了91.2%、中度或重度HAE每月发作率降低了93.6%。

其他次要终点评估了从首次给药至6个月治疗期结束，与治疗前2个月相比，每月HAE发作率降低≥50%、≥70%、≥90%和100%（无发作）的患者比例。ANDEMBRY组患者中，每月HAE发作率降低≥50%、≥70%、≥90%和100%的患者比例分别为95%、92%、74%和62%，而安慰剂组患者中，上述比例分别为33%、17%、8%和0%。

该药物在试验中显示出良好的安全性，发生率>7%的最常见不良反应是鼻咽炎和腹痛。

参考来源：‘U.S. Food and Drug Administration Approves CSL's ANDEMBRY® (garadacimab-gxii), the Only Prophylactic Hereditary Angioedema (HAE) Treatment Targeting Factor XIIa with Once-Monthly Dosing for All Patients From the Start’，新闻稿。Global biotechnology leader CSL；2025年6月16日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。