中国首款干细胞药物，价格定了

近日，中国首款获批上市的干细胞药物艾米迈托赛注射液在北京大学人民医院开出首张处方，用于单倍体移植患者治疗。该药物单次治疗费用为19800元，以8次为一个完整疗程计算，总费用约15.8万元。

横向对比国际市场，美国FDA批准的间充质干细胞药物Ryoncil单剂定价高达19.4万美元（约139万元），是艾米迈托赛注射液单剂费用的70倍。

首个获批上市

铂生卓越生物科技（北京）有限公司研发的干细胞疗法艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生），于2025年1月2日获国家药监局通过优先审评审批程序附条件批准上市，适应症为治疗14岁以上以消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD），成为我国首个获批上市的间充质干细胞治疗药物。

当前，间充质干细胞（MSCs）与诱导多能干细胞（iPSCs）是临床与科研领域的两大焦点。其中，MSCs因具备来源广泛、免疫原性低、多向分化能力及强大免疫调节功能等特点，成为海内外干细胞疗法的研究核心。这类细胞几乎可从所有器官组织中获取，包括骨髓、脂肪、脐带、胎盘、羊水及胎儿组织等，能分化为特定谱系的功能细胞。

据统计，全球范围内已有超过1300项MSCs相关临床试验，覆盖骨科疾病、心血管疾病、免疫性疾病等多个治疗领域。

2011年，韩国Pharmicell公司研发的Cellgram获批上市，成为全球首个干细胞药物，用于治疗心肌梗死。

2024年12月18日，美国FDA批准首款MSC疗法Ryoncil上市，用于治疗2个月以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。该疗法曾获FDA孤儿药、快速通道及优先审评资格认定。

Ryoncil源自同种异体骨髓生成的间充质基质细胞，在一项多中心单臂研究中，54名接受异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后患SR-aGVHD的儿童患者参与研究，每周两次静脉输注Ryoncil，持续四周。数据显示，治疗开始28天后，16名患者（30%）达到完全缓解，22名患者（41%）达到部分缓解。

突破“天价”壁垒

作为艾米迈托赛注射液的同类产品，Ryoncil于2024年12月获FDA批准用于类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）。其单次治疗费用19.4万美元（约139万元人民币），一个疗程需8次，总费用达155.2万美元（约1114万元人民币）。这一价格虽低于Kymriah（47.万美元/针），但仍属全球最贵细胞疗法之一。

高昂的研发投入，以及原代细胞培养的高质控成本和跨洲冷链运输的巨额开支，是Ryoncil高定价的根本原因。

韩国和日本作为干细胞治疗先行国家，已上市多款产品，但价格仍处于高位。韩国Cartistem（退行性关节炎）每剂1.9万-2.1万美元，日本治疗aGVHD的骨髓间充质干细胞Temcell为7700美元/袋，标准疗程4周8袋，总费用12.3万-18.5万美元。均远超中国同类产品。

2025年3月，海南博鳌乐城干细胞大会在首次公布三项干细胞治疗官方定价：

膝骨关节炎：脂肪间充质干细胞单次注射3.6万元，成本集中于细胞制备与质检，规模化后价格或进一步下降；

COPD：气道基底层干细胞治疗单次15万元，较肺移植（超60万元）风险与费用显著降低；

心力衰竭：脐带来源间充质干细胞需每周输注1次、共3次，总费用18万元。

2025年4月26日公布的第二批细胞与基因治疗技术项目中，针对骨髓移植后抗宿主病的间充质干细胞治疗技术定价8万元/次。与之形成鲜明对比的是，艾米迈托赛注射液以19800元/6000万单位的定价，将同适应症治疗成本降至博鳌技术服务价格的25%。

作为国家药监局批准的干细胞药物，艾米迈托赛注射液在国际国内定价体系中展现出显著的普惠性优势。

艾米迈托赛采用脐带间充质干细胞，而脐带间充质干细胞不仅易于获取，适合大规模生产。

其次，在艾米迈托赛注射液的工艺开发、生产过程中，应用了清华大学生物医学工程学院基于3D微载体的干细胞规模化培养技术，通过自动化、连续性、密闭式的三维细胞制备工艺管线，单批次即可完成百亿甚至千亿量级的细胞生产制备。对比传统的细胞培养生产方式，解决了人工成本高、生产空间需求大、细胞产品批次生产数量有限的问题。

尽管睿铂生的定价较国际同类产品已显著降低，但15.8万元的完整疗程费用仍超出许多中国家庭的经济承受能力。由于干细胞疗法适应症多为罕见病，患者基数较小，医保谈判面临较大阻力。鉴于国内CAR-T疗法尚未纳入医保目录的现状，可探索“商保先行+分期支付”等创新模式，提升患者可及性。

加速迈进

在政策层面，CDE频频推出细胞治疗的相关政策，全面加速干细胞技术的临床转化进程。

2024年初，CDE发布《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则》，针对干细胞治疗移植物抗宿主病（GVHD）的临床试验设计、疗效评价等提供具体技术建议，旨在推动干细胞药物上市工作。

2024年2月，新修订的《产业结构调整指导目录》将细胞治疗药物、细胞培养列入鼓励类产业目录，

2024年5月，北京药监局核发了全国首张干细胞《药物生产许可证》。

2025年6月10日，CDE发布《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》，首次明确我国“先进治疗药品（ATMPs）”分为细胞治疗药品（CTMPs）、基因治疗药品（GTMPs）及其他类，为干细胞药物的注册申报与市场准入建立清晰的分类框架。

政策红利直接带动产业资本活跃。根据公开数据，2024年国内细胞治疗行业共发生53起融资事件，50家企业合计融资超35亿元。

除已上市的艾米迈托赛外，国内超20款干细胞药物处于临床试验阶段，适应症覆盖GVHD、骨关节炎、心力衰竭等。

中源协和的VUM02注射液（人脐带源间充质干细胞注射液）已获8个适应症的临床试验批准，临床进度最快的已进入III期临床。

YFQLXB-UC01注射液是齐鲁细胞自主研发的一款冻存细胞制剂，其主要有效成分为脐带间充质干细胞。目前，已启动失代偿期肝硬化和中、重度急性呼吸窘迫综合征等4项临床试验批准。

思比曼生物的异体人源脂肪间充质干细胞注射液（AlloJoin）于2025年4月启动膝骨关节炎的关键性III期临床。

结语

艾米迈托赛15.8万元的疗程定价，成为中国干细胞产业商业化的标志性突破，充分展现了“中国智造”的成本控制优势与创新实力。未来，可通过技术创新降本、推动医保及商业保险政策覆盖等路径，助力细胞产业可持续发展。随着干细胞治疗可及性的提升，这场以15.8万元为起点的产业探索，正逐步为更多患者开启精准治疗的新可能。

参考资料：

1、各公司官网

2、华福证券

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