中国首款治疗高尿酸血症siRNA创新药IND申请获CDE受理

2025年4月15日，佑嘉生物与丽珠医药联合开发的新型siRNA药物YJH-012，其临床试验申请（IND）已获国家药品监督管理局受理。YJH-012针对痛风伴高尿酸血症，区别于传统药物抑制酶活性以阻断尿酸合成，实现了从基因层面源头长效抑制尿酸生成的机制突破，有望为临床提供更长效、更安全、更彻底的解决方案。（IND受理号：CXHL2500386）。

该siRNA药物由佑嘉生物主导序列设计、递送系统开发及候选化合物筛选，完成临床前开发后，由丽珠医药进行IND申报、临床开发、生产及商业化。此次受理是双方强强联合、平台协同和高效推进的阶段性成果。该项目标志着佑嘉生物从前沿核酸药物发现平台向临床阶段的重要跃升，同时也是丽珠医药在RNAi领域布局的关键里程碑。

YJH-012计划在获批后启动I期临床研究，采用每3个月或6个月一次的腹部皮下注射给药方案，评估其在人体内的安全性和有效性。未来还将探索该药物在痛风预防以及与其他降尿酸药物联合治疗的潜力，为患者提供更优选择。

关于siRNA技术

小干扰RNA（siRNA）是一种前沿的基因沉默技术，通过高度特异性地降解目标信使RNA（mRNA），从源头上“关闭”致病基因的表达，从而达到治疗疾病的目的。相比传统药物，siRNA药物具有靶点选择性强、药效持久、开发潜力大等优势，在多种遗传性疾病、慢性病及感染性疾病等领域展现出巨大的应用前景。

关于佑嘉生物

佑嘉（杭州）生物医药科技有限公司是一家处于临床前阶段的生物技术公司，由海归博士后和资深产业专家于2019年联合创建。公司坐落于杭州市萧山经济技术开发区，拥有近 1500㎡研发实验室，专注于利用前沿的RNAi技术开发革新性疗法，以解决未满足的医疗需求。公司已建立SEQUAD核酸药物全流程开发平台，拥有自主知识产权的核酸序列设计、化学修饰、肝脏及肝外组织的靶向递送技术，致力于打造可持续的创新RNAi药物管线，能快速推进核酸药物开发和核酸技术产品产业化。

佑嘉生物是萧山区5213人才项目，并获批杭州市级研发中心，以及浙江省专精特新中小企业。

关于丽珠医药

丽珠医药集团股份有限公司（000513.SZ，01513.HK）创建于1985年，注册资本为9.28亿元，是集医药研发、生产、销售为一体的综合医药集团公司，现有员工近9000人。丽珠致力于原料药、小分子药物、大分子药以及诊断试剂的研发、生产及销售，其重点治疗领域涵盖心脑血管、代谢、辅助生殖、消化道、抗感染、精神/神经等多个领域。

*封面来源：123rf

专题推荐

声明：动脉新医药所刊载内容之知识产权为动脉新医药及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。文中如果涉及企业信息和数据，均由受访者向分析师提供并确认。