01
CD38靶点简介
CD38是一种45KDa大小的 II型跨膜糖蛋白, 其编码基因位于4号染色体(4p15.32)上。
蛋白结构由三个结构域:一个21个氨基酸的胞内结构域(N端)、一个α-螺旋跨膜结构域和一个256个氨基酸的胞外结构域(C端)。
CD38在健康各种组织中的表达,主要存在于骨髓、淋巴结、胸腺、脾脏和扁桃体中,也存在于非造血组织中,如前列腺和精囊中的男性组织。
在病理状态下,尤其是在血液相关肿瘤中,CD38的表达异常,且和细胞增殖以及疾病进展相关,因此可以作为治疗疾病的药物靶点。
晶体结构分析显示,功能性CD38分子是二聚体,中心部分是其催化位点。
另外,CD38分子倾向于与其他质膜蛋白质结合,形成大型超分子复合物, 相关分子包括CD19/CD81复合物、趋化因子受体CXCR4和粘附分子,如CD49d。
CD38的胞外结构域是一种双功能酶,它用烟酰胺腺嘌呤二核苷酸 (NAD)作底物产生环状ADP核糖(cADPR),这有助于Ca2+的动员。在中性或碱性条件下,它也可以水解cADPR以产生ADP-核糖。
CD38还可作为受体,与非底物配体作用,包括CD31和透明质酸,从而调节细胞间和基质接触。
通过和天然配体CD31的结合触发胞内信号通路,这些信号会增加肿瘤B细胞的趋化性和增殖。
02
CD38抗体药物
目前已经有两种抗CD38单克隆抗体药物获批上市,分别是强生的Daratumumab和赛诺菲的Isatuximab。
Daratumumab(商品名:Darzalex)是强生从Genmab买的药物,是第一款上市的CD38单抗。其结构是全人源IgG1-κ单抗,靶向CD38的两条β折叠(氨基酸233-246和267-280)。
Isatuximab(商品名:Sarclisa)是赛诺菲从ImmunoGen买的药物。其结构是一种IgG-κ嵌合抗体。
作为抗体药物,抗CD38单抗体的作用机制包括:诱导补体依赖性细胞毒性(CDC),形成补体膜攻击复合物,导致靶细胞裂解;诱导巨噬细胞介导的抗体依赖性细胞吞噬作用(ADCP);诱导由NK细胞和细胞毒T细胞介导的抗体依赖性细胞毒性(ADCC)。
另外,靶向CD38还可以直接导致细胞凋亡,同时可以调节CD38分子的细胞外外酶活性,抑制疾病进展。
03
下一代CD38抗体
丹麦的GenMab在抗CD38抗体(与Dara的结合表位不同)的Fc结构域中引入了特异性突变(E430G)。
E430G 突变的引入增加了在细胞表面和抗原结合后,抗体分子间Fc-Fc的相互作用,导致在与细胞表面CD38结合后,形成(或改善)六聚体。
这种方法增加了抗体激活补体CDC的能力,并且对其他血液系统恶性肿瘤也有效。这个项目是强生和Genmab合作开发,但今年3月份强生退出,所以项目已经暂停。
赛诺菲的分子SAR442257,是一种三特异性抗体,其中CD38靶向肿瘤细胞,CD3和CD28靶向T细胞,同时提供T细胞的双重激活信号,以优化T细胞效应器功能,并确保持续增殖。
这个设计的突出特征是选择CD28介导的信号来防止T细胞在激活后的凋亡。
有意思的是,CD28不仅在T细胞表达,还由骨髓瘤细胞表达。所以三特异性SAR442257通过双重靶向骨髓瘤细胞上CD38和CD28,及T细胞上的CD3和CD28发挥作用。
与双特异性抗体相比,显示出更好的 MM 杀伤效果。
印度的Ichnos Glenmark也开发了一种三抗(ISB2001),将CD3接合器侧翼共靶向CD38和BCMA。
真没想到三哥还有这个能力!
ISB2001抗体是一种重组三特异性复合物:一个臂包含与CD38结合的抗体,而第二个臂包含对CD3和BCMA结合抗体。
写在最后:除上述研究外,还有大量的靶向CD38的药物形式处于临床或者临床前研究。药物形式包括,小分子、ADC、核药、CAR-T、TCE等。
CD38靶点的特殊性在于其机制的多样以及表达的广谱性。对其机理的研究发现,CD38分子在自身免疫疾病、实体瘤、以及衰老相关领域均起到非常重要的作用。
临床已经验证,商业也已成功(Dara)。如果能叠加上药物设计科学的不断进步,临床开发的适应症创新。相信这个靶点在未来,肯定有管线掀起更大的风浪!(胖猫很看好)
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