上海
“红斑狼疮”是一种自身免疫性疾病，有着“不死的癌症”之称，它真的无法破解吗？新民晚报记者今天从上海交通大学医学院附属仁济医院获悉，风湿科用新疗法打破这个“魔咒”。27岁的女孩小于（化名）因红斑狼疮困扰多年，常规治疗均无效果。两年前，她在仁济医院风湿科专家团队的帮助下，通过CAR-T细胞疗法，将“坏”细胞“一键清零”。近期，小于经过104周的随访，实现无药临床缓解！
6年前，21岁的小于被难治性系统性红斑狼疮（SLE）缠上，噩梦就此开始。常规治疗失败后，小于全身的免疫系统错误地攻击自身正常的细胞和组织——她不仅面临长期反复发作带来的外貌损害，如典型的蝴蝶形红斑等，还可能出现肾脏、血液、神经等多器官损伤。
数据显示，中国SLE人群发病率约为30-70/10万人，平均发病年龄为30.7岁，其中超过80%为女性。
“SLE的发病原因尚不完全清楚，遗传、环境和激素等因素都可能增加患病风险。”据仁济医院风湿科主任叶霜介绍，系统性红斑狼疮是一种累及多系统多器官的自身免疫性疾病，传统治疗手段仅对部分患者疗效有限。
有没有别的办法能给小于生的希望？
近年来，CAR-T细胞疗法因其深度清除B细胞的能力，有可能实现自身抗体转阴、免疫重建，为SLE治疗开辟了新路径。据悉，国内外多家知名的中心在同步开展CAR-T治疗SLE的临床试验。
2023年，在仁济医院临床研究中心的大力支持下，风湿科主任叶霜、主任医师扶琼团队启动CD19/BCMA双靶自体CAR-T细胞（GC012F注射液）治疗难治性SLE的早期临床探索，旨在为SLE达成深度缓解的细胞治疗手段提供坚实的临床证据。
患者小于作为首例入组者，在接受GC012F注射液单次回输后，她的临床症状迅速改善，并在两个月内实现尿蛋白转阴，半年后所有异常自身抗体完全清除。
近期，小于进行了第104周随访，身体情况非常好，小于也成为仁济医院首位采用自体双靶CAR-T细胞治疗后获得无药缓解，并持续稳定满两年的SLE患者。
目前，小于不仅重获健康，更成功创业，开启了全新人生。
据叶霜透露，CAR-T细胞疗法通过在患者T细胞中引入特定的受体，将患者的T细胞改造为“特种部队”，使其能够特异性地识别并清除异常活跃的B细胞，达到降低自体抗体水平、长时间缓解病情的效果，是治疗重症SLE的另一种新尝试。该项研究的自体CAR-T细胞（GC012F注射液），采用CD19/BCMA双靶点设计，可同步清除异常B细胞及浆细胞，从源头阻断致病性自身抗体的产生。
截至发稿，该研究已入组10例难治性SLE患者，临床获益显著，目前所有患者均完成了至少1年的临床随访。
据了解，作为上海市风湿病临床医学研究中心的牵头单位，仁济医院风湿科正进一步探索多种自体/异体CAR-T、CAR-NK等细胞疗法在SLE、特发性炎性肌病、系统性硬化症等自身免疫疾病中的应用，相关I/II期注册临床研究正在进行中。
原标题：《CAR-T疗法改写红斑狼疮命运，27岁女子实现两年无药临床缓解！》
栏目编辑：郜阳 题图来源：仁济医院供图
来源：作者：新民晚报 左妍
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