干细胞疗法：临床突破与资本热浪

导读：4月1日，国家卫生健康委员会发布《国家重点研发计划2025年度项目申报指南》，重磅推出五大重点专项。其中“干细胞研究与器官修复”专项引发社会广泛关注，标志着我国正式将干细胞治疗纳入国家战略层面。近年来，干细胞疗法在治疗多种疾病方面展现出巨大潜力，从神经系统疾病到心血管疾病，再到糖尿病等领域，都取得了令人瞩目的进展。全球范围内干细胞疗法的临床试验数量持续增加。干细胞疗法作为创新疗法热门领域之一，近年来持续获得海内外产业及资本的关注。

01 干细胞疗法

干细胞疗法是一种利用干细胞特性来治疗疾病或修复受损组织的医疗技术，它利用干细胞的自我更新和多向分化潜能，通过将干细胞移植或诱导分化为特定细胞类型，来修复受损组织、替代细胞或调节机体功能，从而治疗多种疾病。截至2024年12月，全球范围内已经批准或完成了116项干细胞疗法临床试验，覆盖了帕金森病、糖尿病、癫痫、心脏病以及癌症等多种重大疾病。

干细胞有很多不同的分类方法，按发育阶段划分，可分为胚胎干细胞（ESCs）、成体干细胞（ASCs）、诱导多能干细胞（iPSCs）三大类；按分化潜能划分可分为全能干细胞、多能干细胞以及单能干细胞，其中多能干细胞又可以划分为间充质干细胞（MSCs）和造血干细胞。

干细胞疗法作为创新疗法热门领域之一，近年来获得了海内外广大的关注度，监管层面上美国FDA对干细胞疗法采取严格但逐步开放的监管，要求干细胞疗法必须通过严格的临床试验和审批程序，颁布了诸如《干细胞研究促进法案2005》、《干细胞研究促进法案2007》以及2016年实施的“再生医学先进疗法加速审批通道（RMAT）”等政策为干细胞产品的安全性和稳定性提供政策保障。欧盟通过各项研究和创新计划为干细胞研究提供资金支持，如“地平线2020”研究和创新计划等。韩国作为全球首个批准干细胞疗法上市的国家，政府层面上将再生医学列为“未来的增长引擎”。

我国对于干细胞疗法的发展同样给予了极大的政策支持，政策层面上陆续出台推动干细胞领域有序发展的支持性政策，如《“十四五”生物经济规划》中将干细胞与再生医学列为前沿领域，支持开展临床研究和转化应用；《“健康中国2030”规划纲要》中提到要强调发展干细胞技术，推动重大疾病的治疗突破； “干细胞研究与器官修复”被列入2024年发布的《关于发布国家重点研发计划“常见多发病防治研究”等重点专项2024年度项目申报指南的通知》。我国政策层面上持续支持干细胞疗法的创新发展。

干细胞疗法作为再生医学的核心领域，近年来市场规模快速增长，均呈现显著扩张趋势。从市场空间的角度来看，据Healthcare Insights的数据显示，2023年全球干细胞疗法市场规模达到3.8亿美元，预计至2030年市场规模将达到17.3亿美元。

02 国内外临床应用进展

目前临床和研究中发展最火热的干细胞类型主要包括间充质干细胞（MSCs）和诱导多能干细胞（iPSCs）。其中，间充质干细胞（MSCs）是干细胞研究的重要分支，几乎来源于所有的器官组织，如骨髓、脂肪组织、脐带、胎盘、羊水和胎儿组织等，可以分化为特定谱系内一组特定的专门细胞类型，具有来源广泛、免疫原性低、多向分化能力以及强大的免疫调节功能特点，是目前海内外在干细胞疗法领域中的研究热点。目前在全球范围内已有超过1300项MSCs相关的临床试验，应用领域涵盖骨科疾病、心血管疾病以及免疫性疾病等。

间充质干细胞在海外地区已经经过了多年的发展，此前韩国Pharmicell公司研发的Cellgram已于2011年获批上市，是全球首个获批的干细胞药物，用于治疗心肌梗死。2024年12月18日，美国FDA批准了首款MSC疗法Ryoncil的上市申请，这是一款用于治疗2个月以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物宿主病（SR-aGVHD）的异体骨髓来源的间充质干细胞疗法，Ryoncil的批准得到了FDA孤儿药、快速通道和优先审评指定。作为首个获FDA批准上市的间充质干细胞疗法，将为MSC等干细胞疗法的市场热度注入全新的活力和希望。

从我国的进展来看，针对MSCs的研究进展在持续进行中。相关数据显示截至2024年年底，CDE共受理间充质干细胞IND申请127项，其中83项获得默示许可，涉及自身免疫性疾病、呼吸系统、消化系统、骨关节疾病、神经系统等多种疾病。2025年1月2日，国内首款干细胞药物获批上市，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序附条件批准铂生卓越生物科技（北京）有限公司研发的人脐带间充质干细胞新药艾米迈托赛注射液上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD），2025年我国干细胞治疗实现了从0到1的突破。

图表 1：间充质干细胞和诱导多能干细胞对比

数据来源：公开资料整理、来觅数据

诱导多能干细胞（iPSCs）是一种通过基因重编程技术将已分化的成体细胞（如皮肤成纤维细胞、血细胞等）重新诱导为具有多能性的干细胞，能够分化为神经细胞、心肌细胞、肝细胞、胰岛细胞等，有望实现复杂组织和器官的再生。制备iPSCs不需要使用卵细胞或者胚胎，可以直接利用容易获得的人体细胞制备，所以在伦理、技术和临床应用上更具优势。

由于iPSCs具有无限增值的特性，类似于癌细胞，目前业界对于iPSCs的潜在致瘤风险仍在持续监控中， 2025年1月2日《Cell》子刊《Cell Stem Cell》发表的一篇期刊中提到对27年来1200名接受了干细胞治疗，涉24种不同适应症的患者在移植了包括胚胎干细胞（hESC）和诱导多能干细胞（hiPSC）衍生产品后的长期随访结果显示，未存在普遍性的肿瘤形成或不可逆的副作用。但业界对于iPSC来源的干细胞疗法仍然持谨慎态度，此前据央视网访谈，干细胞技术可分为低风险、中风险和高风险，在日本如果是从自身获取的脂肪和抽取的血液，在体外进行扩增且不做任何其他处理后会输，医生可以决定使用。如果是异体的，比如脐带间充质干细胞、脐带血造血干细胞，或者自身细胞取出后进行了一些处理，属于中风险，使用情况由医院层面进行管理。而高风险情况是在体外进行编辑，无论是自身细胞还是异体细胞，如皮肤细胞做成诱导多能干细胞，这种情况必须经过厚生省审批。

目前海内外尚无来源于诱导多能干细胞（iPSCs）的干细胞疗法成功获批上市，但业界对于该领域的布局一直在火热进行中。自山中伸弥因凭借诱导多能干细胞的研究获得2012年诺贝尔生理学或医学奖以来，日本正全力拥抱此创新疗法，日本的各大研究机构在心力衰竭、脊髓损伤、角膜移植以及罕见病等领域展开了多项布局。2018年日本政府就批准了京都大学使用诱导多能干细胞治疗帕金森的临床试验，这是全球首例使用诱导多能干细胞治疗帕金森的临床试验。随着研发技术的日益成熟，iPSC技术正逐步从实验室迈向临床阶段，据相关数据显示，截至2024年11月底，根据“ClinicalTrial.gov”数据库的检索结果，有关iPSC的临床试验有187项（按注册号）。

从我国在诱导多能干细胞（iPSCs）领域的布局来看，针对该创新疗法的布局同样在持续推进。2024年我国干细胞新药研发进程加速。据相关数据显示，截至2024年底，中国共记录了146个干细胞新药的临床试验申请，2024年共有28项干细胞新药临床试验获批，其中包含2项诱导多能干细胞产品，22项MSC产品，其中上海跃赛生物自主研发的针对帕金森的iPSC来源细胞要五产品UX-DA001注射液是中国第一款针对帕金森病获批临床的干细胞新药。

03 资本动态

随着细胞治疗领域药物的发展，我国近年来持续颁布多项支持性政策促进该产业发展，从2024年2月新修订的《产业结构调整指导目录》将细胞治疗药物、细胞培养列入鼓励类产业目录，5月北京药监局核发的全国首张干细胞《药物生产许可证》，再到2025年4月1日国家卫健委发布涉及“干细胞研究与器官修复”等5个重点专项《2025干细胞指南》，政策层面对于细胞治疗领域的重视和支持程度达到了新的高度，持续不断推出的鼓励性政策为细胞治疗药物的研发、市场推广提供了强有力的政策支撑。

在空前的政策支持和各疾病研究领域陆续传出的卓越治疗潜力消息下，海内外各大药厂及资本对干细胞疗法进行了持续性的加注，干细胞疗法不再是停留在实验研究阶段的新概念性产品，已经逐步向商业化应用迈进。从一级市场的动态来看，据来觅PEVC数据显示，2025年至今国内干细胞治疗领域已发生12起融资案例，涉及融资规模达6.3亿人民币，多数融资案例集中在早中期。感兴趣的读者，可以登录Rime PEVC平台获取干细胞治疗赛道全量融资案例、被投项目及深度数据分析。

图表 2：2025年以来中国干细胞治疗领域投融情况

数据来源：来觅数据

注：测算轮次表示该轮次由未公开事件的疑似轮次计算而来，目前尚未有公开资讯提及，由RimeData来觅数据独家基于该企业的历史融资轮次及工商股东数据衍生推算疑似轮次，可能会根据企业后续资讯报道而调整轮次。

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