广东
诺和诺德公司于5月12日公布了一项针对患有生长障碍的青春期前儿童使用每周一次的Sogroya(Somapacitan)的3期试验的顶线数据，显示该药是一种对患有生长障碍的儿童有效且耐受性良好的长效生长激素，在通过第52周的身高速度测量的年生长速度方面，其疗效不劣于每日一次的生长激素诺泽（Norditropin，somatropin）。
Sogroya是一种人生长激素类似物，在美国于2020年8月首次被批准用于替代生长激素缺乏成人患者的内源性生长激素。随后于2023年4月获得批准，用于治疗因内源性生长激素分泌不足而出现生长障碍的2.5岁及以上儿童。
这项3期随机、开放标签、平行组REAL8试验(NCT05330325)评估了Sogroya与诺泽相比对2至10岁小于胎龄儿、特纳综合征、努南综合征或特发性矮小症儿童的疗效和安全性。
患有努南综合征、特纳综合征或特发性矮小症的研究受试者被随机分配接受每周一次0.24mg/kg的Sogroya，或每天一次0.050mg/kg的对照药物治疗。患有小于胎龄儿的受试者被随机分配接受Sogroya 0.24mg/kg/周、低剂量对照药物（0.035mg/kg/天）或高剂量对照药物（0.067mg/kg/天）。
研究结果显示，根据患有小于胎龄儿或努南综合征或特发性矮小症的儿童在第52周的身高速度(主要终点)，Sogroya在改善年生长率方面不劣于对照药物。
在患有小于胎龄儿的儿童中，Sogroya显示出优于低剂量对照药物的估计平均高度速度（11.0对比9.4cm/年），并且不劣于高剂量对照药物的估计平均高度速度（11.0对比11.1cm/年）。
在患有努南综合征的儿童中，与低剂量对照药物相比，Sogroya显示出较高的估计平均高度速度（10.4对比9.2cm/年），而在患有特发性矮小症的儿童中，Sogroya显示出不劣于对照药物的估计平均高度速度（10.5对比10.5cm/年）。
与对照药物相比，Sogroya的耐受性良好，没有报告任何安全问题。两个治疗组对胰岛素样生长因子1的反应相似。
“患有生长障碍的儿童除了身高比同龄人矮之外，还面临着许多健康挑战。他们通常存在代谢紊乱和发育困难，这会严重影响他们的健康和生活质量，并产生长期影响，例如增加患心血管疾病或 2 型糖尿病的风险。”法国比塞特尔巴黎萨克雷大学及医院儿科教授、REAL8主要研究员之一Agnès Linglart 教授说道。“展示的 REAL8 数据标志着为这些患者提供每周一次的有效治疗方案迈出了重要一步，该方案可以潜在地减轻治疗负担并提高依从性和治疗效果。“
据诺和诺德称，REAL8的特纳综合征子研究结果将于今年晚些时候公布。4月份，该公司针对小于胎龄儿、努南综合征和特发性矮小症适应症向欧盟和美国提交了监管申请，使用了REAL8试验和单臂REAL9（NCT05723835）试验的数据，这些试验评估了10岁及以上出生的小于胎龄儿儿童或患有特纳综合征、努南综合征或特发性矮小症的儿童使用Sogroya的情况。
参考来源：‘Novo Nordisk A/S: Once-weekly Sogroya® (somapacitan) is an efficacious and well-tolerated long-acting growth hormone in children with growth disorders: results from REAL8 phase 3 basket study presented at the joint Congress of ESPE and ESE’，新闻稿。Novo Nordisk官网；2025年5月12日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。
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