中大医院专家团队在瑞典举办的耳聋基因治疗专题研讨会上精彩亮相

4月27日至29日，位于瑞典首都斯德哥尔摩的诺贝尔生理学或医学奖评奖地Nobel Forum，瑞典卡罗林斯卡学院（Karolinska Institutet）、卡罗林斯卡大学医院（Karolinska University Hospital）隆重举办“耳聋基因治疗和内耳疾病研究进展论坛Gene Therapy For Sensorineural Hearing Loss and Advanced Research in Inner Ear Disorders at Nobel Forum”。东南大学生命健康高等研究院执行院长、东南大学附属中大医院耳鼻咽喉头颈外科柴人杰教授担任大会共同主席，东南大学附属中大医院耳鼻咽喉头颈外科主任陆玲、中大医院谈方志副研究员、北京理工大学齐洁玉研究员等耳聋基因治疗团队核心成员受邀做大会主旨发言，并于随后几日访问瑞典卡罗林斯卡大学医院耳鼻咽喉头颈外科，进行深度交流，共同探讨未来发展方向。

作为诺贝尔生理或医学奖的唯一评选机构，卡罗林斯卡医学院依托深厚的学术积淀，构建起全球医学创新的核心枢纽。Nobel Forum是诺贝尔生理或医学奖评奖地，每年十月的第一个星期一，诺贝尔评奖委员会就在Nobel Forum宣布新一年的诺贝尔生理或医学奖得主。

卡罗林斯医学院前院长、诺贝尔生理或医学奖评审委员会主席、瑞典皇家科学院院士Hans Wigzell亲临大会，他说：“诺贝尔先生并没有留给我们详细的指示，但他写下：唯有新发现，别无其他，可以被授予医学类的奖项。听觉某种程度上比视觉更重要，耳聋基因治疗是人类听觉医学史上一个新的里程碑。”

开幕致辞（从左到右依次为：Hans Wigzell，Henrik Smeds和Maoli Duan）

本次大会盛况空前，来自全球各地的顶级耳科学基础研究和临床研究专家们从世界各地出发，共聚瑞典Nobel Forum，以耳聋基因治疗和内耳疾病研究的最新技术和进展为主题展开了热烈的交流和讨论。大会议程紧凑，内容丰满，来自瑞典的Karolinska大学医院的Maoli Duan教授、日本东京大学的Kimitaka Kaga教授、以色列特拉维夫大学的Karen B. Avraham教授、东南大学附属中大医院的柴人杰教授、北京理工大学的齐洁玉研究员、德国哥廷根大学医学中心的Tobias Moser教授、美国加利福尼亚大学埃文分校的Fan-Gang Zeng教授、东南大学附属中大医院的陆玲主任、东南大学附属中大医院谈方志副研究员、上海交通大学附属新华医院的杨军教授、美国Ting Therapeutics的Jian Zuo教授、浙江大学的管敏鑫教授、瑞典Karolinska大学的Emma Andersson教授、瑞典LinkÖping大学的Anders Fridberger教授、南京大学医学院附属鼓楼医院的高下教授和钱晓云教授、法国巴斯德研究所的Saaid Safieddine教授、山东耳鼻喉科医院的李娜教授、瑞典LinkÖping大学的Pierre Hakizimana博士、瑞典Karolinska大学医院的Samir EL Andaloussi教授、瑞典Karolinska大学的Maria Morello Miravet博士等几十余位国际耳聋防治研究领域的顶尖专家、知名教授、青年学者共襄盛举，共同探索耳聋基因治疗和内耳疾病研究的发展蓝图。

在第一天上午的会议中，Maoli Duan教授以“我们从听神经病发现到底学到了什么”抛砖引玉，过渡到听神经病的康复及治疗，讲座精彩绝伦。Dr. Duan在报告中指出，Karolinska University Hospital耳鼻咽喉头颈外科团队对我们关于遗传性耳聋基因治疗的工作给予了高度评价，认为东南大学附属中大医院团队发表的文章是“全球首个耳聋基因治疗临床研究”结果，具有重要的里程碑意义。

随后日本东京大学Dr Kaga教授聚焦于听神经病康复及电子耳蜗手术长期随访，Dr Avaraham详细阐述了感音性耳聋的治疗新机会及面临的挑战，柴人杰教授分享了耳聋基因治疗从基础到临床的全链条转化体系的构建，紧接着齐洁玉研究员对最常见的GJB2基因治疗进行了详细阐述。在下午的会议中，Dr Moser从OTOFORLIN的结构讲到功能、再到功能障碍、最后到损伤修复，曾凡钢院士讲述了感音神经性耳聋从人工耳蜗植入到基因治疗之路的变化，陆玲教授则从跨物种内耳药物递送新方法开发，探讨了临床医生在临床转化之路中的重要作用，谈方志研究员则聚焦于基因治疗底层技术AAV载体开发与优化，杨军教授分享了梅尼埃病的治疗新方法，左坚教授分享了新型小分子药物在保护和治疗耳聋中的作用，管敏鑫教授系统阐释线粒体耳聋的分子机制与临床转化突破，Emma Andersson教授分享了可用于小鼠胚胎内耳注射的新方法及其在内耳发育和基因调控研究中的应用，钱晓云教授分享了依赖于新型生物材料的内耳药物递送的新方法如何易化内耳给药途径，Saaid Safieddine从新的视角探讨了OTOF基因治疗后神经可塑性的变化等等。

柴人杰教授做大会报告

陆玲主任作大会报告

谈方志副研究员作大会报告

齐洁玉博士作大会报告

本次大会特设了“Safety, ototoxicity and benefit of gene therapy and triple semicanal plugging”为题的Penal Discussion，本次大会主席Maoli Duan教授与卡罗林斯卡大学医院耳鼻咽喉头颈外科、听力学和耳神经学主任Henrik Smeds共同主持了讨论，讨论嘉宾为Tobias Moser，陆玲，Tatjan Tomanovic，Saaid Safieddine，柴人杰，杨军，谈方志（下图从左到右）等，围绕AAV载体的未来发展方向、AAV-OTOF基因治疗的毒性、二次/三次基因治疗药物注射与体内中和抗体的相互平衡关系及对药效的影响，内耳给药手术技术包括内镜和显微镜技术的应用与发展性等分享了自己宝贵的经验，为内耳基因治疗的进一步发展提供了极具价值的理论和技术借鉴。主持人Maoli Duan与Henrik Smeds教授在讨论总结中指出，东南大学附属中大医院的耳聋基因治疗团队工作扎实，注重细节，研究结果领跑全球。

与会嘉宾进行Penal Discussion

会后，与会人员参观了Karolinska University Hospital的新院区，深入学习了顶尖医院的建设情况，尤其是耳鼻咽喉头颈外科的临床建设先进之处，并与该院的高级临床医师进行了深入讨论。

会后参观Karolinska大学医院并与该院医生合影留念

作为当今医学领域的前沿科技，基因治疗推动了内耳疾病治疗新方法的医学进步、提升了人类听力健康水平。本次论坛不仅是内耳基因治疗领域的高水平学术交流平台，也是一场国际内耳基因治疗研究领域、相关学科的基础和临床工作者展示成果、促进转化的盛会。未来，将继续推动加深国际合作，推动底层技术发展和治疗系统创新，助力耳聋基因治疗高质量发展，共同探索基因治疗时代的无限可能，为全球耳聋患者听力恢复贡献力量。（编辑王倩 校对刘敏 编审程守勤）