贺建奎基因编辑；陈列平PD-L1突破；高温抑制梨花青苷；ATTR治疗新突破 | 5月07日生物科技日报

Cell重磅：贺建奎基因编辑的抗艾滋病CCR5Δ32缺失的前世今生

2025年5月5日，哥本哈根大学在Cell期刊发表研究，通过分析古代和现代基因组，追踪CCR5Δ32缺失突变的演化轨迹。这项研究揭示了该突变起源于6700多年前西伯利亚草原游牧族群，并经历自然选择。研究指出，在艾滋病治疗中使用基因编辑技术需谨慎，其可能引发严重临床副作用。此外，该基因组合与其他疾病相关联，提示科学界应关注基因编辑带来的复杂影响。

陈列平最新Nature：我用PD-L1为癌症免疫治疗按下“加速键”

5月5日，陈列平教授在Nature Medicine杂志发表文章，讲述了其团队发现PD-L1分子对癌症免疫治疗的重要性。然而，尽管这一发现具有深远的临床意义，却曾遭遇质疑，影响了转化进程。2000年早期的一项行业合作因质疑声在两年内终止。此后，经过多次努力和与Medarex的合作，该研究终于取得突破，推动了PD-1/PD-L1抑制剂的发展，改变了现代癌症治疗格局。

浙江大学白松龄团队揭示高温抑制梨花青苷合成的新机制

浙江大学的研究团队在近期发表的一项研究中揭示了高温如何抑制梨花青苷合成的新机制。该研究发现，热激转录因子PpHsfB2a在高温下显著上调，并抑制光信号通路中的关键转录因子PpHY5L，从而阻碍花青苷的积累。同时，高温通过抑制E3泛素连接酶PpATL52的表达，减少了PpHsfB2a的降解，进一步影响了梨果皮的着色。这一机制为提高红梨在高温条件下的品质提供了新思路。

ATTR治疗迎来革命性突破！锐正基因ART001创中美双批纪录

2025年5月6日，锐正基因宣布ART001在人体临床研究中展现出优异的有效性和安全性。72周随访结果显示，高剂量组受试者外周TTR蛋白下降率稳定在90%以上，无严重不良事件发生。然而，尽管临床试验顺利进行，市场预测的快速增长带来的竞争压力仍是值得关注的问题。全球ATTR药物销售额预计将从2024年的70亿美元增长至2030年的百亿美元规模，行业内的技术革新挑战不容忽视。