又一“成都高新造”获FDA孤儿药资格认定

近日，成都高新区生物医药企业成都臻愈生物医药科技有限公司（以下简称“臻愈生物”）自主研发的通用型主动免疫细胞治疗产品（CR101）正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD），用于鼻咽癌（Nasopharyngeal, NPC）治疗。

据了解

CR101作为一款完全通用型的细胞治疗产品，

通过主动免疫的机理发挥抗肿瘤作用。

这是中国细胞治疗企业

首次在通用型主动免疫细胞治疗领域

获得FDA国际认证，

标志着臻愈生物在该领域处于全球第一梯队。

关于孤儿药资格认定的价值

1. 加速上市进程

孤儿药资格可使产品享受特定临床研究项目豁免、临床研究费用减免等政策支持，显著缩短从研发到上市的周期。

2. 市场独占优势

产品获批后可在美国市场享有7年独占期，为全球商业化布局奠定基础。

3. 国际认可

FDA的严格审评标准验证了产品的科学性与临床潜力，有助于后续中美双报及全球多中心临床试验。

臻愈生物CR101获得FDA孤儿药资格认定，是坚持科技创新和科技成果转化并重的成果。通用型主动免疫细胞治疗技术在四川大学华西医院和生物治疗国家重点实验室经过多年研究，通过两代科学家的科研努力和科技成果转化赋能，CR101于2023年开展了第一项针对晚期恶性肿瘤的研究者发起的临床研究（IIT）（NCT05707910），成为中国首个进入临床研究阶段的通用型主动免疫细胞疗法，有望成为首个通用型主动免疫细胞治疗产品。

CR101通过皮下注射给药，具有非常良好的安全性，IIT研究中仅观察到1-2级不良反应，无任何患者发生≥3级的副反应（AE）。CR101体现出令人振奋的临床治疗效果，纳入临床研究的患者均为多线治疗失败、全身转移且ICIs治疗后进展的晚期肿瘤患者，CR101治疗的疾病控制率（DCR）达83.3%，其中有受试者达到完全缓解（CR）的治疗效果，多例患者达到部分缓解（PR），完全缓解的患者目前已生存2年以上。

臻愈生物CR101是一款安全性良好、治疗效果优异的通用型主动免疫细胞治疗产品，其良好的耐受性将使其具有更好的剂量扩展范围，并有助于拓展至前线治疗、联合/序贯治疗等多种应用场景，从而突破鼻咽癌治疗困境。

根据GLOBOCAN 2022最新统计数据，鼻咽癌在全球肿瘤疾病中呈现显著的地域聚集性特征，全球年新发病例达120416例，死亡病例73476例，发病率虽仅列第23位，但在东亚、东南亚及非洲部分地区呈高发态势；中国是鼻咽癌负担最重的国家，2022年新发病例达51010例，死亡病例28408例，发病率、死亡率位居全国恶性肿瘤第4位。

尤其在广东、广西等南方省份，发病率较全国平均水平高出3-5倍。鼻咽癌因早期症状隐匿（如鼻塞、耳鸣、颈部淋巴结肿大），约70%患者初诊时已为局部晚期或转移性疾病。尽管放疗联合化疗是主要治疗手段，但复发/转移性患者的5年生存率仅20%-30%，中位生存期不足1年。

当前鼻咽癌治疗面临两大关键困境：一是传统化疗耐药率高（约40%患者一线治疗后6个月内进展），二是免疫检查点抑制剂仅对20%-30%患者有效。鼻咽癌晚期患者对安全高效的创新疗法需求迫切，臻愈生物的CR101将为鼻咽癌患者带来更有效的治疗选择。

“臻愈生物在新一代免疫治疗和细胞治疗领域具有深厚的科学积累和技术创新，具备在全球范围内为患者提供创新治疗方案的能力。臻愈生物将加快推进CR101的临床研究和中美临床试验申报，早日惠及鼻咽癌患者。

同时，臻愈生物也正以CR101代表的平台技术为基础，研发针对其它肿瘤靶点的通用型主动免疫细胞疗法，为更多类型的肿瘤患者提供安全、有效、可负担的创新治疗产品。”臻愈生物相关负责人表示。

作为成都市生物医药产业发展主阵地，成都高新区不断强化关键核心技术自主创新能力，聚焦产业创新策源能力持续发力，目前，“成都高新造”正持续加速跑，今年以来，多个创新药物研发传来新进展：

健进制药自主研发的氟尿嘧啶注射液（Fluorouracil Injection）新规格ANDA获美国食品与药品监督管理局批准；

康诺亚生物宣布，其自主研发的1类新药康悦达®（司普奇拜单抗注射液）新适应获批上市，用于治疗季节性过敏性鼻炎（SAR）；

微芯药业研发的抗乙肝病毒新药CS12088片临床试验申请获国家药监局批准，拟用于治疗成人慢性乙型肝炎；

接下来，成都高新区将不断加强新质生产力培育发展，瞄准药械产品研发生产等关键环节和重点领域，不断完善要素配套，助力“成都高新造”研发再提速，为加快建设世界一流高科技产业园区提供重要支撑。

消息来源：成都高新区生物产业局