帕金森干细胞疗法正式启动II期临床，「睿健医药」获超2亿元融资｜36氪首发

文｜胡香赟

编辑｜海若镜

36氪获悉，从事细胞治疗药物开发的「睿健医药」近期完成过亿元B+轮融资。本轮融资由丰川资本领投，荷塘创投跟投，易凯资本任独家财务顾问。募集资金将用于加速推进公司核心产品管线的中美临床试验、多款创新管线的研发和临床能力搭建。

另据了解，此前不久，睿健医药刚刚获得B轮融资。两轮B系列融资累计募资超2亿元。

睿健医药成立于2017年，聚焦于小分子化学转录调控诱导多能干细胞（iPSC）产品开发，也是36氪长期追踪的一家企业。近期，在接连完成大额募资之余，睿健医药自主研发的用于帕金森治疗的核心产品管线NouvNeu001（一款化学诱导的功能型人源多巴胺能神经元前体细胞）已经于近期启动II期临床。 借着这个契机，我们回访了睿健医药创始人、CEO魏君，聊了聊公司的业务进展，以及对干细胞赛道发展的期待。

帕金森病是一种常见的中老年中枢神经系统退行性疾病，其发病根源在于患者脑部多巴胺能神经元的大规模凋亡。但临床现有针对帕金森病的治疗手段以药物和手术为主，只能“缓解症状”，无法阻止患者病灶部位持续的神经退化，且药物治疗会随着用药时间增加而出现疗效减退或不良反应，而手术治疗则面临费用高、使用范围有限、创伤大的风险，亦无法阻止疾病的进展。

科学家们由此认为，如果能重新“移植”回消失的细胞，或许可以让帕金森患者的病情实现“逆转”，而iPSC技术正是实现这个设想的基础平台。魏君介绍，理想的治疗效果来自移植细胞能够高效发挥其综合功能，移植到脑部的细胞需要“在一个高效的时间窗里，重新连接上由帕金森病导致的上下游神经环路的缺失，同时还要具备分泌多巴胺的功能”。

在这一思路下，睿健医药在此前的I期临床研究中，重点分析了如下两点问题：首先，患者脑部由于神经细胞退行性死亡导致的病灶，是否会因为新的功能性神经细胞移植而实现修复；其次，这种病灶的修复是否会进一步导致患者的行为学及其它症状出现改善。

从NouvNeu001积累的10例入组案例结果来看，接受移植六个月后，使用MDS 统一帕金森病评定量表(MDS Unified-Parkinson Disease Rating Scale, MDS-UPDRS)对患者移植后的各项指标进行检测，患者运动功能“表现出显著的临床改善趋势”；而非运动症状，包括焦虑、 “开期”时间等指标，也达到临床上显著改善的标准。

同时，PET影像分析也证实了细胞移植后在脑部的定植及功能，结果显示，随着移植时间的增加，移植区域多巴胺转运酶活性明显增强。

尤其是低剂量组中，最长的受试者随访时间已超过60周，而患者的行为学改善效应还在稳定地持续。这或许说明“通用型细胞移植治疗帕金森病具备高度可行性，并且移植细胞可以在患者体内长期发挥作用”。

“不同于海外同类产品的临床试验，我们在这项临床试验中纳入的帕金森病受试者范围更广，覆盖中度到极重度，目的就是希望了解NouvNeu001在哪些患者中的响应更好，指导产品更好的临床应用。其中，有入组时已经是极重度状态、行动需要家人照顾的受试者，在给药后不久可以自行站立，给药6个月后行走能力已非常稳健，极大地提高了其生活质量。”魏君表示。

另据了解，为实现帕金森治疗的全病程覆盖，睿健医药还开发了主要针对50岁以下早发型帕金森患者的细胞治疗产品NouvNeu003，该产品已于2023年年底获国家药监局批准进入I期临床，现已完成全部患者入组。

2024年以来，睿健医药在推进海外临床研究上也取得一定进展。当年，NouvNeu001在美国的IND申请就已获批，并取得了FDA授予的特别豁免权，预期于今年上半年正式启动I期临床入组；另一款针对眼科疾病领域布局的产品NouvSight001，也于去年3月获得FDA的孤儿药认定，用于治疗视网膜色素变性系列适应症。

此外，谈及公司干细胞治疗产品的定价问题，魏君提到，未来产品的定价会综合参考国家医保承受能力、患者付费能力和企业成本等因素，达到各方共赢且患者可承受的目标。目前，公司在生产工艺流程上的成本优势为实现这一目标奠定了基础。

创始人及投资人观点：

睿健医药创始人、CEO魏君博士表示：非常荣幸能够在睿健医药的发展过程中不断得到新股东的大力支持，也非常感谢各位老股东对睿健医药的发展做出的贡献，还要特别感谢易凯资本和睿健医药团队的紧密合作。睿健医药一直秉承着“从患者的需求出发，解决真正的临床需求”的宗旨，以“源头创新”来为患者打造能够真正逆转病程的全新疗法。此轮融资将为睿健医药加快临床进展进一步夯实了基础，团队必将再接再厉，为广大患者带来全新的治疗体验。此外，此次融资的完成，不仅为NouvNeu001进入确证性临床阶段奠定了基础，也为睿健进一步开拓国际市场提供了助力。

丰川资本创始人相端表示：丰川资本很荣幸能够参与睿健医药本轮投资。公司凭借全球领先的小分子化学转录调控iPSC技术平台，开发新一代化学诱导通用型细胞疗法。公司管线聚焦临床未满足需求，展现出令人印象深刻的安全性和疗效潜力，商业化前景广阔。睿健医药通过扎实的技术研发以及临床推进，已经逐步成长为iPSC领域全球头部企业。期待睿健医药通过本轮融资进一步加速各个管线的产业化与商业化，为全球医疗健康领域带来革命性变化。丰川资本也将继续携手中国biotech公司，推动中国原创新药的快速发展。

荷塘创投董事总经理郭凯表示：多巴胺前体细胞移植治疗帕金森病这一成药策略拥有明确的生物学机制，并于近期获得了初步临床疗效数据支持，有望成为首个能够显著延缓疾病进展的疗法，拥有巨大的社会价值和商业价值。睿健医药核心产品NouvNeu001是全球首个进入临床阶段的iPSC来源的多巴胺前体细胞治疗产品，在临床进度、临床疗效以及生产成本等方面具备显著优势。我们对公司产品寄予厚望，将助力公司积极推进正在进行的中美临床试验，早日造福广大帕金森病患者。