晚期癌症患者缓解率提高3倍的双抗疗法；RNA编辑新锐完成1.55亿美元融资……

▎药明康德内容团队编辑

总缓解率提高3倍！双特异性抗体疗法达到2/3期临床主要终点

Compass Therapeutics今日宣布了2/3期临床试验COMPANION-002的积极结果。该研究评估了tovecimig（原名CTX-009）联合紫杉醇在晚期胆道癌（BTC）患者中的疗效。主要终点为总缓解率（ORR）。

数据显示，在二线治疗的BTC患者中，tovecimig联合紫杉醇组的ORR为17.1%（19/111，其中1例完全缓解），而紫杉醇单药组ORR为5.3%（3/57）。联合治疗组较单药组ORR提高11.8%，达到统计学显著性（p=0.031）。

Tovecimig是一种在研双特异性抗体，旨在同时阻断DLL4和VEGF-A信号通路。它的临床前及早期临床数据表明，双通路阻断在多种实体瘤中均展现出强大的抗肿瘤活性，包括结直肠癌、胃癌、胆管癌、胰腺癌和非小细胞肺癌。此外，在经过大量既往治疗且对获批抗VEGF疗法耐药的癌症患者中，tovecimig单药治疗已观察到部分患者获得缓解。

1.55亿美元助力潜在“best-in-class”RNA编辑疗法进入临床

AIRNA今日宣布完成超额认购的1.55亿美元B轮融资。该公司将利用本轮融资获得的资金推动其针对α1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的首个RNA编辑候选药物AIR-001进入1/2期临床试验，并开发针对心血管代谢及其他疾病的一系列创新RNA编辑药物。

AIRNA的独有平台利用天然机制以安全灵活的药物高效编辑目标RNA。精准的RNA编辑旨在通过修复有害基因变异或引入有益变异来实现对严重或慢性疾病的功能性治愈。新闻稿指出，该公司的主打项目有望成为治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症的潜在“best-in-class”疗法。

德国默克获得和誉医药小分子疗法匹米替尼全球开发权益

和誉医药今日宣布，德国默克（Merck KGaA）已根据双方于2023年12月签订的授权协议，行使在研药物匹米替尼（pimicotinib）的全球商业化选择权，行权费用为8500万美元。此外，德国默克可选择在若干条件下共同开发匹米替尼的其它适应症。和誉医药可获得高达6.055亿美元的款项，包括首付款，以及开发和商业化里程碑付款。

匹米替尼是一款全新的口服、高选择性、高活性CSF-1R小分子抑制剂。该产品曾获美国FDA授予突破性疗法认定和快速通道资格，用于治疗不可手术切除的腱鞘巨细胞瘤。和誉医药近日宣布，评估匹米替尼治疗腱鞘巨细胞瘤的3期MANEUVER研究在第25周客观缓解率方面取得了统计学意义上的显著改善，达到54.0%，而安慰剂为3.2%。

降低卵巢癌疾病进展风险30%，创新小分子即将递交上市申请

Corcept Therapeutics日前宣布，其关键性3期临床试验ROSELLA达到主要终点，在研疗法relacorilant联合紫杉醇，治疗对铂类化疗耐药的卵巢癌患者可改善无进展生存期（PFS）。基于这一积极结果，该公司计划向美国和欧盟的监管机构递交上市申请。

在ROSELLA试验中，与单用紫杉醇的患者相比，接受relacorilant组合疗法的患者其疾病进展风险降低30%（HR=0.70；p=0.008）。联合治疗组的PFS为6.5个月，而紫杉醇单药组为5.5个月。在总生存期（OS）的中期评估中，联合治疗组患者的中位OS显著延长，为16.0个月，而紫杉醇单药组为11.5个月（HR=0.69；p=0.012）。此外，relacorilant耐受性良好，未观察到新的安全信号。

Relacorilant是一种口服选择性糖皮质激素受体（GR）拮抗剂，通过与GR结合而非体内其他激素受体结合来调节皮质醇活性。它已获得欧盟委员会（EC）授予的孤儿药资格，用于治疗卵巢癌。

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参考资料：

[1] Tovecimig (CTX-009) Meets Primary Endpoint in the Ongoing Randomized Phase 2/3 Study in Patients with Biliary Tract Cancer. Retrieved April 1, 2025, from https://investors.compasstherapeutics.com/news-releases/news-release-details/tovecimig-ctx-009-meets-primary-endpoint-ongoing-randomized

[2] AIRNA Raises Oversubscribed $155 Million Series B Financing to Fund Phase 1/2 Clinical Trial for Alpha-1 Antitrypsin Deficiency and Future Pipeline. Retrieved April 1, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20250401473885/en/AIRNA-Raises-Oversubscribed-%24155-Million-Series-B-Financing-to-Fund-Phase-12-Clinical-Trial-for-Alpha-1-Antitrypsin-Deficiency-and-Future-Pipeline

[3] Merck exercised the option for the global rights of Abbisko Therapeutics’ pimicotinib. Retrieved April 1, 2025, from https://www.abbisko.com/newsDetail/203.html

[4] Primary Endpoint Met in Corcept’s Pivotal Phase 3 ROSELLA Trial of Relacorilant in Patients with Platinum-Resistant Ovarian Cancer. Retrieved April 1, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20250331748780/en/Primary-Endpoint-Met-in-Corcepts-Pivotal-Phase-3-ROSELLA-Trial-of-Relacorilant-in-Patients-with-Platinum-Resistant-Ovarian-Cancer

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