北京
中国医学团队在《自然》发表世界首例基因编辑猪-人肝移植突破性成果
——异种器官移植迈出关键一步，为终末期肝病患者带来新希望
【科学前沿讯】 国际顶级期刊《自然》（Nature）近日在线发表了来自中国空军军医大学西京医院窦科峰院士、王琳教授、董海龙教授团队的里程碑式研究——全球首例基因编辑猪-人异种肝移植临床试验数据。
该研究成功将经过6基因编辑的猪肝脏移植至一名脑死亡受试者体内，并实现功能性存活10天，标志着异种器官移植技术向临床转化迈出关键一步。
突破性进展：猪肝在人体内“正常工作”
2024年3月，西京医院团队完成了这项世界首例异种肝移植手术。
研究采用“异位辅助移植”方案，即在保留患者原有肝脏的同时，将基因编辑猪肝脏植入体内，并通过体外引流分析其功能。
结果显示：术后2小时，移植猪肝开始分泌金黄色胆汁，并持续增加；
猪源性白蛋白在受体内被检测到，证实肝脏具备合成功能；
- 关键肝功能指标（如ALT）保持正常，尽管AST短暂升高，但团队排除了移植物功能障碍的可能性；
- 术后10天的组织学分析显示，移植肝仅存在轻微炎症浸润，未发现免疫排斥或纤维化，且肝细胞增殖活跃，提示再生潜力。
“这是人类首次证明基因编辑猪肝脏能在人体内存活并发挥生理功能。”论文通讯作者窦科峰院士表示，“尽管观察期较短，但这一结果为终末期肝病患者的替代治疗提供了全新方向。”
技术核心：中国自主研发的6基因编辑猪
研究采用的供体猪由我国生物企业基于Bama微型猪品系自主研发，通过CRISPR-Cas9技术完成6处基因改造：
1. 敲除3个引发超急性排斥的糖分子基因（GGTA1、B4GALNT2、CMAH）；
2. 转入3个人源保护基因（补体调节蛋白CD46/CD55、血栓调节蛋白THBD），以抑制免疫攻击和凝血异常。
该设计显著降低了异种移植的排斥风险，且未检测到猪内源性逆转录病毒（PERV）激活。
临床意义：破解器官短缺的世界难题
全球每年仅约10%的器官移植需求能得到满足，而猪器官因大小与人类相近，被视为最有潜力的替代来源。西京团队此次成果是继2023年美国首例猪心移植后的又一重大突破，且在肝脏领域实现全球领跑。
- 2024年5月，安徽医科大学团队完成首例猪-人肝移植治疗肝癌患者；
- 2025年1月，西京团队进一步宣布实现猪肝对人肝的完全替代性移植（原位移植），患者术后指标稳定。
“异种移植的终极目标是让猪器官长期、安全地替代人类器官。”王琳教授指出，“尽管仍需解决长期免疫耐受等问题，但这项研究为后续临床试验奠定了科学基础。”
展望未来：从实验台到病床的挑战
研究团队坦言，当前观察期较短，且受试者为脑死亡患者，下一步需在活体患者中验证长期安全性。此外，免疫抑制方案优化、凝血功能调节等仍是关键挑战。
值得期待的是，西京团队2025年1月完成的全肝原位移植案例已初步显示良好效果，详细数据公布后或将为临床转化提供更直接证据。国际异种移植协会评价称：“中国团队的工作正在重新定义器官移植的未来。”
【结语】 从基因编辑到手术创新，中国科学家在异种移植领域的系列突破，不仅彰显了“医工结合”的科研实力，更让数百万等待肝移植的患者看到了生的曙光。正如《自然》配发的评论所言：“这或许是人类对抗器官衰竭的新起点。”
（本文部分术语说明：ALT：丙氨酸氨基转移酶；AST：天冬氨酸氨基转移酶；γ-GGT：γ-谷氨酰转肽酶）
- 西京医院异种器官移植临床研究项目（官网）
- 《自然》论文原文：*Genetically engineered pig liver for clinical xenotransplantation*
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