四川
应用自主技术，成都创新药研发再传好消息。近日，四川至善唯新生物科技有限公司（以下简称“至善唯新”）开发的ZS805注射液在四川大学华西医院完成临床I/II期首例患者给药，标志着中国首个法布雷病基因新药临床试验正式启动。
▲ZS805注射液
什么是法布雷病？红星新闻记者了解到，它是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病，男性新生儿中发病率为1/110000—1/40000，临床表现为血管角质瘤、角膜涡轮样混浊、神经痛、蛋白尿、肥厚性心肌病和卒中等，男性病情多重于女性患者。其病因由a-Gal A基因突变导致酶结构和功能异常，使得代谢底物三聚已糖神经酰胺和相关鞘糖脂在心、肾、肺、眼、脑和皮肤等多种器官的神经及血管组织细胞中堆积。
ZS805是一种rAAV基因治疗1类新药，用于治疗法布雷病。据介绍，ZS805的基因表达盒框架搭载了至善唯新自主研发的肝脏特异启动子和信号肽序列优化后的α-Gal A基因，保证了α-Gal A蛋白在肝脏细胞中特异表达并高效分泌，提高了药物的安全性与有效性。为确保更多患者能够得到有效治疗，至善唯新挑选了适合中国人群的AAV载体血清型。
据了解，经过动物模型评价，ZS805表达的α-Gal A蛋白在心、肾等疾病相关器官的分布优于国外竞品。相比当前临床使用的酶替代疗法，ZS805仅需一次治疗，长期乃至终生有效，大幅减轻了患者终生频繁用药的痛苦。
在开展正式临床试验前，ZS805已在研究者发起的临床研究（Investigator Initiated Trial，简称“IIT”）中展现了良好的安全性和有效性。入组IIT的12名法布雷病患者，正处于随访观察阶段，其中最长随访时间已超过17个月。IIT展示的初步临床研究数据显示，患者在接受单次治疗后，关键指标α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）的活性得到显著提高，致病底物水平显著降低，整体耐受性良好，安全性风险可控。
至善唯新创始人兼董事长董飚透露，ZS805预计在2027年完成临床三期试验，将在2028年4月进行药物上市申报。
▲至善唯新
至善唯新位于成都天府国际生物城，是一家专注rAAV基因药物研发与颠覆式生产的国内基因治疗领军企业，也是国内首家获批A、B两型血友病原创基因新药临床双证的创新型药企。公司拥有全球领先的新型痘-腺病毒rAAV生产平台，已布局血液、中枢神经、代谢系统等疾病领域rAAV新药管线。
红星新闻记者 王俊峰 图据成都天府国际生物城
编辑 欧鹏
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