首个！罕见眼科疾病新疗法获FDA批准

3月6日，Neurotech Pharmaceuticals宣布FDA已批准Encelto（revakingene taroretcel-lwey）用于治疗2型黄斑毛细血管扩张症（MacTel）。该药是首个且唯一获得FDA批准的MacTel治疗药物。

2型黄斑毛细血管扩张症（MacTel）是一种相对罕见的成人视网膜神经退行性疾病，会导致视力逐渐且不可逆地丧失，显著影响患者的生活质量。Encelto通过持续向视网膜输送治疗剂量的睫状神经营养因子（CNTF），来减缓疾病进展。在视网膜疾病的几个模型系统中，CNTF已被证明对光感受器和视网膜神经节细胞具有神经保护作用。

该药采用封装细胞疗法（ECT）技术，这种技术通过提供一种免疫隔离的微环境（根据目标适应症和细胞类型优化细胞存活及药物递送持续性），可能降低与重复眼内注射给药及相关风险，规避基因疗法所需的视网膜下注射限制，并突破传统同种异体细胞移植的局限性。与其他形式的眼内给药相比，ECT能够控制在较长时间内以恒定速率输送到眼睛的药物剂量，以治疗慢性退行性眼病。

此次批准基于两项III期临床研究，研究结果表明植入Encelto后，在24个月内，MacTel患者的黄斑光感受器丢失速度得到显著减缓。

Neurotech Pharmaceuticals首席执行官Richard Small表示：“今天是MacTel患者、视网膜学界以及Neurotech Pharmaceuticals的一个非凡里程碑。我谨向参与临床研究的患者、临床研究者及其团队，以及整个研发团队表示感谢，感谢他们的付出使这一切成为现实。”

预计Encelto将于2025年6月开始在美国供患者使用。

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