广东
2月18日，万邦德（002082.SZ）发布公告披露，其自主研发的甲钴胺治疗肌萎缩侧索硬化（ALS，渐冻症）获美国FDA孤儿药资格认定。这是继石杉碱甲系列产品获得FDA三项孤儿药及罕见儿科疾病认定后，公司在神经系统疾病治疗领域的又一重要突破，标志着其创新药研发能力获得国际权威认可，全球化战略布局进入加速期。
聚焦渐冻症治疗“硬骨头”
此次获得孤儿药资格认定的药品聚焦的ALS，是一种因运动神经元受损而引起的神经系统疾病，常见症状包括肌肉无力、肌肉萎缩、肌束颤动、运动功能丧失、言语及吞咽困难、呼吸功能障碍、情绪及认知改变等，是一种致命疾病，确诊后平均生存期为2至5年，大多数患者在确诊后2到3年内因呼吸衰竭而死亡。
作为罕见病领域的“硬骨头”，渐冻症存在巨大的未满足临床需求。公告指出，美国每10万人中有4.4例患病，全球范围则达到4.42例。然而，目前尚无已知的治疗方法可以阻止或逆转ALS的发展，现有治疗以延缓病程、改善生存质量为主，包括药物治疗、对症支持治疗和康复治疗。其中对症支持治疗通过各类辅助器械维持患者日常生活，而康复治疗则通过物理治疗、言语治疗和心理支持帮助提高患者的生活质量。
而在药物治疗领域，利鲁唑（Riluzole）和依达拉奉（Edaravone）是目前仅有的两种，在我国已上市的经FDA批准用于ALS治疗的药物，前者通过抑制谷氨酸释放延缓疾病进展，后者则通过抗氧化应激减缓功能衰退。即便如此，据Stratistics MRC预测，2024年全球ALS治疗药物市场规模也已达到8.6亿美元，2030年将达到23.1亿美元，复合年增长率为12.6%。
希望来自此次公告所指向的甲钴胺。公告指出，甲钴胺具备双重神经保护机制，并显现出在治疗神经退行性疾病中的潜在价值。临床证据显示ALS患者脑脊液中同型半胱氨酸水平显著升高。而甲钴胺可通过代谢调控减少同型半胱氨酸蓄积，同时也可直接保护神经元免受谷氨酸毒性，并在动物模型中促进神经再生与修复，如改善坐骨神经损伤和糖尿病神经病变中的传导功能。
不仅限于动物实验，甲钴胺冻干粉针剂已由国际头部药企卫材公司完成了临床试验并于2024年9月在日本获批用于渐冻症的治疗。据悉，目前美国尚无甲钴胺药品上市。因此，公司此次认证不仅验证了其科学价值，更有望打开全球最大医药市场的准入通道。
孤儿药认证撬动临床与商业双重价值
值得一提的是，从商业逻辑看，孤儿药认证带来的7年市场独占权、税收抵免等政策红利，预计可帮助公司降低不少研发成本，同时带来潜在的可观商业回报。公告也指出，公司将有机会在产品研发、注册及商业化等方面享受美国的政策支持，包括临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费（2025年FDA的费率为大约3000万元人民币）、产品获批后将享受7年的市场独占权等。
据悉，美国FDA对孤儿药的定义为用于治疗、预防或诊断在美国影响不到20万人的罕见疾病的药物，药企研发动力较弱，因此美国于1983年通过法案，通过政策助力药企孤儿药的研发、推广与销售。时至今日，每年FDA新批准的药物和生物制剂中，孤儿药已占很大一部分比例，2004年至2019年间这一比例已到达约三分之一。
获得孤儿药认证并完成后续一系列药物研究，最终上市并实现商业化，既是行业对一家药企研发实力的“国际认可”，更是企业勇于承担社会责任的最好例证。对万邦德而言，若甲钴胺后续研发及产业化进程顺利，无疑也将是公司在创新研发及国际化层面“迈步”、造福全球患者的最好例证。
不仅局限于公司层面，万邦德甲钴胺获FDA孤儿药认定，也标志着中国药企在神经系统疾病领域的研发实力获得国际认可。从机制创新到商业布局，这一突破既是对企业技术积累的检验，也是全球化战略的关键落子。随着石杉碱甲、甲钴胺、多肽新药等品种的持续推进，公司有望在罕见病治疗领域构建差异化优势。
而毫无疑问，创新药国际化是长周期系统工程，临床验证、市场准入等挑战仍待公司持续攻克。如何将技术优势转化为可持续的商业回报，将成为下一阶段的核心命题。
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