又是帕金森病！士泽生物帕金森病通用细胞疗法获FDA临床试验批准，并被FDA授予新药特殊豁免权

引言

2025 年 1 月，作为拜耳集团旗下细胞治疗全资子公司，BlueRock Therapeutics LP 宣布，由于注册临床 I 期试验结果积极，美国 FDA 正式批准帕金森病细胞疗法直接进入确证临床 III 期试验。

前后不过10天，美国FDA连续发布两项重要监管决定：首先放行士泽生物医药（苏州）有限公司研发的通用型iPS衍生多巴胺神经前体细胞疗法的临床试验申请（IND），准许其针对帕金森病（全球发病率仅次于阿尔茨海默病的神经退行性疾病）启动注册临床研究；

随后，FDA又配套授予该疗法新药特殊豁免权，为其帕金森病适应症的临床试验提供加速支持。

同样是治疗帕金森病，美国此前仅有一家本土企业BlueRock Therapeutics开发的同类iPS衍生细胞疗法进入过注册临床试验阶段。

01

士泽生物两大成就

此前，士泽生物已完成“中国首例” iPS 衍生细胞治疗帕金森病、及“全球首例” iPS 衍生细胞治疗渐冻症。

关于治疗帕金森病，其临床级自体iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液经颅内立体定位注射微创手术方式移植治疗帕金森病于上海市东方医院（同济大学附属东方医院）在两小时以内完成。

在首例受试者接受临床级iPS衍生细胞移植治疗后，未出现任何手术相关并发症或围术期不良事件，所有检测指标均显示正常。

患者已顺利出院，安全度过观察期并进入长期随访阶段。这一成果标志着中国在iPS衍生细胞治疗领域迈出关键一步。

相较于美国此前完成的全球首例实验室级别自体iPS衍生细胞移植治疗帕金森病案例，士泽生物自主研发的国产临床级iPS衍生细胞疗法在治疗成本上展现出显著优势，仅为美国同类疗法的1/30，这一突破性降本使得个性化治疗帕金森病对中国乃至全球患者而言更加经济可及，奠定了明确的市场竞争优势。

更早一点，2024年11月，士泽生物与上海市东方医院等机构合作，成功完成"临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞治疗渐冻症"的全球首例患者入组。

这即为中国首个也是目前唯一获批开展的iPSC衍生细胞药物治疗渐冻症的临床研究，同时也是全球首次采用腰穿注射方式进行异体通用型临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞移植治疗渐冻症的创新尝试。

02

获特殊豁免权的背后

现在，获得特殊豁免权意味着士泽生物可以在临床试验中使用尚未完全获批的药物或治疗方法。

这不仅大大缩短了药物的研发周期，还为患者提供了更早接受创新治疗的机会。对于士泽生物本身而言，特殊豁免权的授予代表了FDA对其技术平台和临床前研究结果的认可。

通过简化审批流程，士泽生物可以节省大量的时间和资源，从而降低研发成本。这对于一家创新型生物技术公司来说至关重要，因为它可以将更多的资金投入到后续的研发和临床试验中。

获得FDA的特殊豁免权也提升了士泽生物在国际上的声誉，士泽生物自创立之初就明确了国际化发展的战略目标。获得FDA的特殊豁免权便是其实现这一目标的重要一步，它为士泽生物在全球范围内开展临床试验和市场推广提供了便利。

这有助于士泽生物在国际市场上与其他竞争对手展开竞争，进一步扩大其市场份额。

End

写在文末

士泽生物创始人、CEO & CSO李翔博士曾表示过：

士泽生物临床级 iPS 衍生多巴胺能神经前体细胞注射液的命名为“XellSmart-411注射液”（“XS-411注射液”），其灵感来源于每年的4月11日，那是国际帕金森病日，是为了时刻提醒士泽生物团队不忘初心，方得始终。

于此愿景之下，我们祝愿士泽生物最终能够得到一个自己所期待的结果！