动物实验中，新基因疗法竟逆转心力衰竭！

心力衰竭在历史上一直是不可逆转的，但一项新研究的结果表明，这种情况有朝一日可能会改变。

在犹他大学，科学家们采用了一种新的基因疗法，该疗法在一项大型动物研究中被证实能够逆转心力衰竭的影响。

在这项研究中，患有心力衰竭的猪被发现其心脏桥接整合器 1（cBIN1）的水平较低，这是一种关键的心脏蛋白质。

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根据大学的一份新闻稿，科学家们将一种无害的病毒注入猪的血液中，将 cBIN1 基因带入它们的心脏细胞。

这些猪在研究的六个月期间存活了下来，而如果没有基因治疗，它们预计会死于心力衰竭。

在研究人员所说的“心脏功能前所未有的恢复”状况中，静脉注射似乎是通过增加心脏的泵血量来改善心脏功能的，这“极大地提高了生存率”。

经过治疗，这些猪的心脏看起来“扩张程度变小，变薄程度减轻”，“外观更接近未衰竭的心脏”。

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研究人员表示，此前治疗心力衰竭的尝试仅让心脏功能提升 5%至 10%，但新研究中采用的基因疗法却让心脏功能改善了 30%。

这项由美国国立卫生研究院资助的研究于周二发表在《npj 再生医学》杂志上。

犹他大学药理学和毒理学副教授 TingTing Hong 医学博士在新闻稿中说道：“尽管动物的心脏仍承受着导致心力衰竭的压力，不过在接受治疗的动物身上，我们看到心脏功能得以恢复，心脏也稳定下来或者缩小了。”

“我们把这称作逆向重塑。它正在变回正常心脏该有的模样。”

“一种有可能治愈心力衰竭的新疗法正在到来，”Hong 在一份声明中告知福克斯新闻数字频道。

Hong 补充道，研究人员惊奇地发现，基因疗法在大动物身上以这么低的剂量效果竟然这么好。

犹他大学诺拉·埃克尔斯·哈里森心血管研究与培训研究所所长、医学博士兼哲学博士罗宾·肖（Robin Shaw）称，这项“前所未有的”研究为心力衰竭治疗开创了“新范式”。

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他通过电子邮件向福克斯新闻数字频道表示：“鉴于我们的治疗效果，心力衰竭这种复杂的多器官综合征可以简化为可治疗的心肌衰竭疾病。”

“基因治疗的毒性随剂量增加而增加，所以我们的低剂量表明我们的基因治疗方法对患者来说将是安全的。”

肖表示，虽然基因治疗在历史上一直用于罕见疾病，但研究结果表明，它也可能是“后天疾病”的有效方法。

研究人员承认，这项研究确实存在一些局限性。

研究人员洪指出：“为了使该疗法进入下一步（获得 FDA 批准），仍需要进行剂量递增和毒理学研究。”

目前尚不确定基因治疗对于那些已对携带该疗法的病毒产生自然免疫力的人是否有效。

洪表示，目前毒理学研究正在推进，该团队计划于 2025 年秋季开启人体临床试验。

贾斯迪普·达拉瓦里博士，是介入心脏病专家，也是位于俄亥俄州的 Ingenovis 健康公司旗下 VitalSolution 的地区首席医疗官。他未参与此项研究，不过分享了自己对研究结果的看法。

他向福克斯新闻数字频道表示：“动物阶段的研究向来有趣，不过要知晓这种方法在人类身上是否能产生同样的效果，将其应用于人类测试对象是很有必要的。”

“也就是说，在诸如囊性纤维化和肌肉萎缩症等不同疾病中，有许多基因改造正在开展类似的干预——即注射健康基因，期望找到治愈办法，”他接着说道。

“基因治疗、精准医学和个性化医疗保健乃未来发展方向，我期待能获取更多这方面的资讯。”

纽约市西奈山富斯特心脏医院的高级心力衰竭和移植心脏病专家约翰娜·孔特雷拉斯博士指出，传统的药理学干预能够助力减轻心脏压力和“全身充血”的状况，但“在多数情况下，它们无法解决衰竭心肌的致病重塑难题。”

同样未参与此项研究的孔特雷拉斯向福克斯新闻数字频道说道：“基因治疗已成为一种新的模式，能够干扰或改变若干种蛋白质的表达，所以它能够改变心力衰竭中存在的心肌病理重塑情况。

孔特雷拉斯再次强调，得开展人体试验，来判定这种疗法在动物模型之外是否有效，以及确认任何“下游效应”。

“我期待能了解更多，最终弄清楚这是否有朝一日能应用于心力衰竭患者。”