“移”路守护，“保”驾护航！芦可替尼慢性移植物抗宿主病适应症纳入医保，为更多慢排患者带来治疗福祉

导言

2024年6月，Janus激酶（JAK）抑制剂芦可替尼获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者，进一步拓宽芦可替尼受益人群。近日，该适应症正式列入国家医保目录，有望提高药物可及性，降低更多中国cGVHD患者负担。

专家寄语

张曦教授

陆军军医大学新桥医院

cGVHD是异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后常见并发症之一，严重影响患者的生存率和生活质量，亟需有效治疗方案以改善患者预后。今年6月，芦可替尼获批治疗激素难治性cGVHD（SR-cGVHD）患者，成为国内首个且目前唯一同时获批急性GVHD（aGVHD）和cGVHD的靶向药物，为GVHD全程管理发展注入新动力。近日，该适应症被纳入国家医保目录，有望提高治疗药物可及性和患者治疗依从性、改善患者生存和生活质量。期待随着芦可替尼的广泛应用，能够为更多患者带来治疗福祉，助力患者重获美好生活！

机遇与挑战并存

cGVHD治疗仍存未尽之需

造血干细胞移植（HSCT）是治疗多种血液系统恶性肿瘤的有效手段。近年来，中国HSCT领域蓬勃发展，中国造血干细胞移植登记学组报告显示，2022-2023年间，中国移植中心共报告39918例HSCT，其中，allo-HSCT占比69%1，表明allo-HSCT已成为中国HSCT的主要形式。但不容忽视的是，cGVHD仍是患者移植后严重并发症及晚期非复发死亡主要原因，30%-70%患者会发生cGVHD2,3。cGVHD治疗尚存未尽之需：糖皮质激素作为cGVHD一线治疗标准方案疗效有限，约半数患者可进展为SR-cGVHD4，增加非复发死亡率5，而目前尚无标准的优选二线治疗方案；此外，cGVHD治疗周期较长，接受外周血干细胞移植的患者cGVHD中位治疗时间约3.5年6，使得cGVHD患者的器官功能和生活质量大幅下降7。因此，探索快速、高效治疗药物以助力患者实现更优生存。

共识与新药赋能

中国共识权威引领，芦可替尼提供cGVHD治疗新选择

随着新型靶向药物的出现及临床研究的不断推进，cGVHD在诊断、预防、治疗等方面取得了巨大进步，在此背景下，《慢性移植物抗宿主病诊断与治疗中国专家共识（2024年版）》重磅更新，并对cGVHD治疗策略进行优化规范，其中，针对cGVHD二线治疗，共识将芦可替尼作为一种主要的治疗选择，同时指出应根据患者靶器官实际受累情况，选择针对性治疗方法：对于皮肤受累、皮肤硬化型及肝脏受累患者推荐芦可替尼作为第一顺位选择，对于肺受累患者推荐选择阿巴西普、芦可替尼等药物治疗2。

作为选择性JAK1/2小分子抑制剂，芦可替尼可通过抑制JAK-STAT信号通路相关细胞和炎症因子，从而作用于cGVHD早期炎症、慢性炎症和器官纤维化的整个阶段8-11，全程抑制cGVHD发展。随机、开放标签、多中心III期REACH3研究显示，与接受最佳可及疗法（BAT，包括体外光分离置换疗法、小剂量甲氨蝶呤、霉酚酸酯、依维莫司/西罗莫司、英夫利昔单抗、利妥昔单抗、喷司他丁、伊马替尼和伊布替尼）治疗的SR-cGVHD患者相比，接受芦可替尼治疗的患者24周总体缓解率（ORR）更高，且任意时间的最佳总体缓解（BOR）更优（图1）12。同时，中国大型系统评价和荟萃分析还显示，接受芦可替尼治疗的SR-cGVHD患者常见受累器官均有良好获益，其中，皮肤、胃肠道和肝脏ORR分别可达84%、71%、70%13，证实芦可替尼在cGVHD患者中的获益。

图1.接受芦可替尼及BAT治疗的SR-cGVHD患者治疗结局（A：第24周ORR；B：BOR）

医保政策助力

医保纳入提高芦可替尼临床可及性，助力更多患者改善预后

2024年，共计162种药品进入国家医保谈判竞价环节，其中，芦可替尼cGVHD适应症纳入本次医保更新目录。该适应症的纳入对于cGVHD领域无疑是利好消息：对于患者而言，医保覆盖可减轻治疗经济负担、满足患者用药需求，促使更多患者能够及时获得治疗，延长生存并改善生活质量；对于领域发展而言，国家医保政策的更新可促进医疗资源合理分配、提高医疗服务的公平性和可及性、推动实现健康中国2030战略目标。

期待随着医保政策的逐步落实，更多cGVHD患者可从芦可替尼治疗中受益，提高治疗效果和生活质量，同时，也希望芦可替尼进一步开展研究探索，为更广泛患者带来健康与希望，共同迈向健康中国2030的美好未来。

专家简介

张曦 教授

• 主任医师、教授，博士（后）导师；长江学者特聘教授

• 陆军军医大学新桥医院血液病医学中心主任

• 中国人民解放军血液病中心主任

• 中华医学会血液学分会常务委员、造血干细胞应用学组副组长

• 中国抗癌协会血液肿瘤专委会副主任委员

• 中国医师协会血液科医师分会常务委员

• 中国血液病专科联盟副理事长

• 中国病理生理学会实验血液学专委会常务委员

• Blood & Genomics杂志主编

• 主持国家、省部级课题46项；SCI论文143篇，主编专著3部，副主编3部；第一完成人获国家科技进步二等奖1项、中华医学科技一等奖1项、重庆市科技进步一等奖3项、二等奖1项，执笔行业指南12项，参编50项；获国家发明专利68项

• 获中国肿瘤青年科学家奖、陆军优秀科技人员标兵、重庆市首席专家工作室和重庆市创新群体领衔专家、重庆市首席医学专家、重庆市科技创新领军人才、天府学者特聘专家、全军拔尖人才、首批陆军科技英才；The Lancet，JCO，Blood，JHO，Leukemia，The Lancet Haematology，Science Bulletin，CMJ，Nat Cell Biol 等杂志编委和审稿专家

王筱淇 博士

• 医学博士，陆军军医大学新桥医院血液病医学中心 副主任医师

• 重庆市医师协会血液科医师分会委员，Blood&Genomics Associate Editor

• 从事造血干细胞移植并发症的相关机制研究，在J Clin Invest.（2020、2023）、J Hematol Oncol. 、Haematologica、Leukemia、 Acta Biomater. 等杂志发表学术论文10余篇，影响因子＞10分 6篇，参编专著1部，主持国家自然科学基金、省部级及校级课题3项，作为课题骨干参与国家级省部级重点项目4项，执笔共识1部，参编行业指南3项，陆军军医大学“红医苗圃”，国防科技三等功，“四有”优秀文职人员，重庆市科技进步一等奖完成人之一。

参考文献：

1.Xu LP,et al.Bone Marrow Transplant.2024 Sep 25.

2.中华医学会血液学分会干细胞应用学组.中华血液学杂志.2024;45(8):713-726.

3.Miklos D,et al.Blood.2017;130(21):2243-2250.

4.Wu H, et al.JAMA Netw Open. 2021 Jan 4;4(1):e2034750.

5.Axt L, et al.Bone Marrow Transplant.2019;54:1805-14.

6.徐开林.中华血液学杂志.2018;(2):89-93.

7.王筱淇,等.临床血液学杂志.2024;37(9):597-601.

8.Schroeder MA,et al.Dis Model Mech.2011;4(3):318-333.

9.Zeiser R,et al.N Engl J Med.2017;377(26):2565-2579.

10.Schroeder MA,et al.Biol Blood Marrow。Transplant.2018;24(6):1125-1134.

11.张会,等.临床内科杂志.2021;38 (7):499-501.

12.Zeiser R, et al. N Engl J Med. 2021;385:228-238.

13.Xu Yang,et al.Blood (2022)140(Supplement 1):12888–12889.

审批码JAK0034683-79788，有效期为2024-11-26至2025-11-25，资料过期，视同作废