本周国内新药里程碑汇总：诺华重磅核药申报上市

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（收集周期：11.11-11.15，国内部分为首次申请临床、首次申请上市的创新药）

国内创新药IND汇总

1、科弈药业：注射用KY-0301

作用机制：靶向EGFR/c-Met双抗

适应症：实体瘤

11月12日，科弈药业的注射用KY-0301的临床试验申请（IND）获CDE受理。KY-0301是一款靶向EGFR/c-Met双抗，基于公司独有的纳米双抗ADC技术平台“TPEBEN”研发。该药物同时针对MET和EGFR这两个重要的肿瘤相关靶点，有效抑制肿瘤细胞的生长和扩散，目前正处于中美安评阶段，预计将于2025年初进入临床。与同类药物相比，KY-0301采用了更小分子量的纳米抗体，并在亲和力设计上进行了优化，以提升药物的安全性和疗效。临床前研究显示，KY-0301具有卓越的抗肿瘤活性和良好的安全性。

2、阿斯利康：AZD0022

作用机制：KRAS G12D抑制剂

适应症：实体瘤

11月13日，阿斯利康的AZD0022的IND获CDE受理。AZD0022是一款KRAS G12D抑制剂，2023年11月，阿斯利康与祐森健恒生物达成全球独家授权协议，获得UA022的研究、开发和商业化的全球独家授权许可，推测AZD0022可能是UA022。临床前研究显示，UA022显示出强大的抗癌活性，具有良好的安全性，且展示出良好的口服生物利用度。

3、百济神州：BG-60366片

作用机制：EGFR 降解剂

适应症：肿瘤

11月14日，百济神州的BG-60366片的IND获CDE受理。BG-60366是一款新型EGFR嵌合式降解激活化合物（CDAC），可广泛覆盖多种EGFR突变，破坏EGFR支架功能，产生持久的信号抑制作用。临床前研究显示，该产品对奥希替尼敏感和耐药的EGFR突变有效性较高，不影响野生型EGFR，蛋白质组选择性良好，每日口服给药表现出较强的有效性。

4、锦篮基因：GC310腺相关病毒注射液

作用机制：——

适应症：肝豆状核变性

11月14日，锦篮基因的GC310腺相关病毒注射液的IND获CDE受理。GC310是锦篮基因开发的一款携带ATP7B截短体基因表达框的AAV基因药物，拟用于肝豆状核变性。临床前研究显示，GC310能够有效地降低肝豆状模型小鼠血清中的转氨酶水平、降低血液中和尿液中的铜离子含量，显著改善肝豆状核变性症状。

5、海王医药：NEP018片

作用机制：——

适应症：胃肠肿瘤

11月14日，海王医药的NEP018片的IND获CDE受理。NEP018是一款胃肠肿瘤的创新药，对vEGFR、c-MET、NTRK等高致癌性靶点具有抑制作用。在肿瘤动物模型中，NEP018对胃肠恶性肿瘤具有显著的抑制作用，并 且具有优良的治疗窗，显示了潜在临床治疗价值。

6、人福医药：HWH340片

作用机制：PRAP抑制剂

适应症：肿瘤

11月15日，人福医药的HWH340片的IND获CDE受理。HWH340是一款PRAP抑制剂，通过阻止DNA修复工作，使得DNA存在损伤的癌细胞无法进行复制，诱导凋亡。与国外已上市及处于临床3期的同靶点药物相比，HWH340在水溶性、代谢、组织分布及生物利用度等方面具有明显的优势，靶点选择性高、抗肿瘤疗效显着、安全窗口宽，是单药或联合治疗同源重组障碍的恶性肿瘤的良好选择。

国内创新药NDA汇总

1、诺华：镥[177Lu] 特昔维匹肽注射液

作用机制：靶向PSMA多肽偶联核素

适应症：前列腺癌

11月13日，诺华的镥[177Lu] 特昔维匹肽注射液的新药上市申请获CDE受理。镥[177Lu] 特昔维匹肽即是PSMA靶向放射性配体疗法Pluvicto（曾用名177Lu-PSMA-617），此前已于2022年3月获美国FDA批准治疗前列腺癌患者。该药物将靶向化合物（配体）与治疗性放射性同位素（放射性粒子）相结合的精准癌症治疗。进入血流后，Pluvicto 与靶细胞结合，包括表达 PSMA（一种跨膜蛋白）的前列腺癌细胞. 一旦结合，放射性同位素的能量发射会破坏靶细胞和附近的细胞，从而破坏其复制和/或触发细胞死亡的能力。3期VISION研究显示，与单独使用标准治疗(SOC) 相比，接受 Pluvicto 加 SOC 治疗的参与者死亡风险降低了 38%，并且影像学疾病进展或死亡 (rPFS) 风险显着降低。

2、诺华：放射性药物镓[68Ga]戈泽肽注射液配制用药盒

作用机制：——

适应症：前列腺癌

11月13日，诺华的放射性药物镓[68Ga]戈泽肽注射液配制用药盒的新药上市申请获CDE受理。该产品经68Ga放射性标记，成为放射性诊断试剂，帮助医生通过正电子发射断层扫描（PET）在成年前列腺癌患者体内准确识别PSMA阳性病灶，在前列腺癌的诊断中发挥着关键作用。

3、北海康成：注射用维拉苷酶β

作用机制：酶替代疗法

适应症：戈谢病

11月13日，北海康成的注射用维拉苷酶β的新药上市申请获CDE受理。维拉苷酶β（CAN103）通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶，是中国首个针对戈谢病开发的酶替代疗法（ERT）， 拟用于治疗成人和儿童I型和III型戈谢病。关键性临床试验数据显示，采用CAN103在60U/kg剂量组（P<0.0001）和较低的30U/kg剂量组（P<0.001）均达到了其主要疗效终点，即治疗9个月后受试者脾脏体积较基线的平均缩小百分比。戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症之一，是由葡萄糖脑苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，包括围产期致死型、I型（非神经病变型）、II型（急性神经病变型）和III型（慢性神经病变型），其中I型和III型戈谢病患者多能活到成年。

全球新药III期临床汇总

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