最贵细胞疗法诞生！东北制药、香雪涨停的原因找到了

8月2日，美国食品和药物管理局（FDA）宣布批准了Adaptimmune公司的Tecelra (afamitresgene autoleucel)，这是第一个获得FDA批准的T细胞受体(TCR)基因疗法，获批用于治疗既往接受化疗的成人不可切除或转移性滑膜肉瘤。

FDA授予了Tecelra 罕见病用药、再生医学先进疗法、晚期滑膜肉瘤适应症的优先审查认定。

受益于TCR-T首个产品的成功上市，国内聚焦该领域的企业迎来“春风”。其中，进度最靠前的香雪制药在最近的五个交易日内迎来3个涨停板。

此外，8月6日，新消息传来，老树东北制药开出了新花——东北制药公告称，公司拟收购北京鼎成肽源生物技术有限公司（下称“鼎成肽源”）70%的股权，已于近日与标的企业董事长、实控人张嵘签署《股权收购框架协议》。虽然本次协议仅为股权收购的框架性协议，该事项尚需等待评估结果，是否最终收购存在不确定性。但在公告的当天，也就是8月6日，东北制药开盘涨停，报4.42元/股，最新市值63.17亿元。

鼎成肽源是一家主营细胞治疗产品开发的公司，已形成TCR-T和CAR-T细胞治疗产品完整的技术平台及产品转化体系，针对胰腺癌、结直肠癌、胃癌、肝癌和脑胶质瘤，开发了靶向KRAS突变、EGFRvIII、AFP和Claudin18.2等靶点的TCR-T、TCR蛋白药和创新型CAR-T等10余款细胞治疗产品。

其中，TCR-T细胞疗法DCTY1102注射液的新药研究申请（IND申请）已于今年5月23日获得国家药监局药品评审中心受理，有望成为全球第二款、国内第一款进入I期临床研究的靶向KRAS G12D的TCR-T细胞疗法。全球首款进入临床阶段的产品是阿斯利康旗下的NT-112。

全球首款，定价72.7万美元（近520万元）" Type="normal"@@-->

滑膜肉瘤是一种罕见的癌症，其中恶性细胞在身体软组织中发展并形成肿瘤。这种类型的癌症可以发生在身体的许多部位，最常见于四肢。癌细胞也可能扩散到身体的其他部位。

在美国，滑膜肉瘤每年影响约1000人，大多数发生在30多岁或更年轻的成年男性身上。治疗通常包括手术切除肿瘤，如果肿瘤较大，切除后复发或扩散到原发位置以外，也可能包括放疗和/或化疗。

Tecelra是一种由患者自身T细胞组成的自体T细胞免疫疗法。Tecelra的T细胞经过修饰，表达针对MAGE-A4的TCR, MAGE-A4是滑膜肉瘤癌细胞表达的一种抗原(通常触发免疫系统的物质)。

Tecelra为单次静脉注射。Adaptimmune透露，Tecelra的商业化定价为72.7万美元（近520万元）。这个价格比现有的CAR-T产品要贵得多。现阶段FDA批准的六款CAR-T定价从37.3万美元到46.5万美元不等。

FDA披露不良反应：注射后至少四周内不要驾驶" Type="normal"@@-->

据FDA官网，与Tecelra相关的最常见不良反应包括恶心、呕吐、疲劳、感染、发热、便秘、呼吸困难(呼吸急促)、腹痛、非心源性胸痛、食欲下降、心动过速(心率异常快)、背痛、低血压、腹泻和水肿(由于体内组织积液导致的肿胀)。

接受Tecelra治疗的患者可能会经历细胞因子释放综合征(CRS)，这是一种危险的侵略性免疫系统反应，包括潜在的危及生命的反应。在临床试验中，使用Tecelra后可观察到CRS。标签中包含一个黑框警告，包含有关此风险的信息。

患者也可能表现出免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)，这是一种免疫系统相关综合征，可发生在某些免疫疗法、感染、继发性恶性肿瘤或超敏反应以及淋巴细胞消耗化疗和Tecelra输注后数周内严重的细胞减少症(血细胞水平异常低)之后。接受本产品的患者应监测感染的体征和症状，并建议在接受Tecelra后至少四周内不要驾驶或从事危险职业或活动。

国内至少17家布局TCR-T，香雪制药有望冲刺中国首款" Type="normal"@@-->

全球首款TCR-T细胞疗法获批上市令行业振奋，而国内也在加速推进TCR-T细胞疗法的研发。据不完全统计，国内布局TCR-T细胞疗法的企业有17家，其中大部分都已经进入临床研究阶段。

其中，香雪制药的TAEST16001已经进入临床2期，进展较快，其首个临床适应症晚期软组织肉瘤2期临床试验的阶段性总结数据已经于今年6月在ASCO上公布，根据RECIST1.1，由独立影像评估委员会（IRC）评估的最佳缓解率为50%（4/8）。

7月22日，香雪制药的TAEST16001被纳入突破性治疗品种名单。

随着全球首款TCR-T产品获批，香雪制药在5个交易日内录得3个涨停，累计涨幅为110.95%。