甘肃
近日，FDA 在一封完整回复信中拒绝了Rocket Pharmaceuticals的用于治疗罕见遗传性免疫缺陷的基因疗法 Kresladi（marnetegragene autotemcel）。FDA 要求其提供有关化学、制造和控制的其他额外信息，即详细说明最终药品质量和一致性的数据。
此前，FDA 就以需要更多时间审查生产过程为由，将 PDUFA 日期从原定的 3 月份推迟到 6 月份。
Kresladi 是一种基于慢病毒载体的基因疗法，用于治疗严重白细胞粘附缺陷 I 型（LAD-I）这种疾病是由于整合素 β2（CD18）分子亚单位基因（ITGB2）突变 ，导致 CD18 蛋白出现缺陷，使血管无法抵抗感染，并可能导致患者从出生开始出现严重的细菌和真菌感染。目前唯一可能的治愈方法是异基因造血干细胞移植(HSCT)。
基于 I/II 期数据，Kresladi 的生物制品许可申请 (BLA)于去年 10 月获得 FDA 批准。数据显示，在未接受异基因造血干细胞移植 (HSCT) 的情况下，9 名严重 LAD-I 患者在输注后 12 个月和整个随访期内（18 至 42 个月）的总生存率为 100%。
另外，与治疗前相比，数据显示需要住院治疗或静脉注射抗菌药物的严重感染发生率大幅下降，并有证据表明 LAD-I 相关皮肤和牙周病变得到解决，伤口修复能力得到恢复。
尽管完整的回复信未披露，但据与 Rocket 交谈过的华尔街分析师透露，此次拒绝只是一次减速，并不是完全否定该公司的基因疗法 Kresladi。
该公司基于慢病毒载体的血液学产品组合还包括针对范可尼贫血症（FA）的 RP-L102，以及治疗丙酮酸激酶缺乏症（PKD）的 RP-L301。
其中，Rocket 于今年 4 月份宣布欧洲药品管理局接受 RP-L102 用于治疗范可尼贫血的营销授权申请 (MAA)。其批准基于之前披露的全球 RP-L102 1/2 期临床试验的积极数据。RP-L102 显示出持续的基因校正、全面的表型校正和血液学稳定；安全性非常好，并且治疗在没有任何细胞毒性调节的情况下进行，耐受性良好；没有与 RP-L102 相关的骨髓发育不良、克隆优势或插入诱变的迹象。
据悉，RP-L102 的生物制品许可申请 (BLA）原定于 2024 年上半年提交给 FDA，但目前未看到任何消息。
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