宝山区企业药物牧场5月17日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准DF-003的研究性新药(IND)申请,将用于ROSAH综合征患者的临床测试。该试验将评估DF-003在该罕见病患者中的安全性、药代动力学和疗效。
作为一款全球首创(First-in-class)新药的ALPK1激酶抑制剂,DF-003具有口服、强效、高选择性特点,可抑制ALPK1和突变ALPK1活性,这些变异体的高活突变会导致 ROSAH综合征。在ROSAH小鼠疾病模型的临床前研究中,DF-003展示出显著活性。今年1月,DF-003获得了FDA儿科罕见治疗认定(RPDD),并在健康受试者中完成了1期临床评估,其优异的安全性和药代动力学数据支持在ROSAH患者试验中每日一次口服的给药方案。
美国杜克大学全球眼科主任Lloyd Williams博士评价道:“我们很高兴DF-003能够提供一种有前途的新疗法,有望改善ROSAH综合征患者的眼部和全身症状。”
药物牧场首席执行官Henri Lichenstein博士评价道:“公司在DF-003项目上的快速推进令人激动,我们的使命是为 ROSAH患者开发一种安全的靶向疗法。与此同时,已有的临床前数据支持DF-003用于治疗心肾疾病,我们也为DF-003在这类患者群体中的前景感到兴奋。”
关于ROSAH综合征
ROSAH(视网膜营养不良、视神经水肿、脾肿大、无汗症和头痛)综合征是一种罕见的常染色体显性遗传性自身炎症性疾病,根据受影响患者表现出的特征性症状命名。该疾病是由ALPK1的遗传功能高活突变引起,最常见的症状是视力进行性下降,通常在20岁之前开始,眼科检查通常显示视盘抬高、葡萄膜炎和视网膜神经变性。大多数ROSAH患者还表现出炎症特征,例如非感染性低热、关节痛、头痛和炎性细胞因子水平持续升高,包括肿瘤坏死因子α(TNFα)、白细胞介素6(IL-6)和IL-1β。
注意!S20外环泰和路高架(江杨北路-外环隧道)5月18日0时开始大修施工!
“怪”好看的!用爆火的“黏土特效”解锁上海邮轮港国际帆船赛
5月18日起,宝山这条公交线路将单向新增站点
通讯员:任华
编辑:宋鸽
*转载请注明来自上海宝山官方微信
特别声明:以上内容(如有图片或视频亦包括在内)为自媒体平台“网易号”用户上传并发布,本平台仅提供信息存储服务。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.