全国人大代表汪其德建议：将治疗罕见病庞贝病的药物纳入医保目录

原标题：

全国人大代表汪其德建议：（引题）

将治疗罕见病庞贝病的药物纳入医保目录（主题）

巴中日报讯（巴中日报全媒体记者郑栋梁）医疗健康是事关群众切身利益的大事，也是社会各界高度关注的民生热点话题。全国人大代表、南江县五郎黄羊养殖专业合作社理事长汪其德在调研时发现，庞贝病作为一种罕见病，其治疗药物暂未纳入医保目录，给患者带来了较重的医疗负担。对此，在十四届全国人大二次会议期间，他建议，将治疗罕见病庞贝病的药物纳入医保，切实提升医疗保障能力。

3月9日，汪其德接受记者电话采访时说，庞贝病是一种遗传性溶酶体贮积症，通常以常染色体隐性方式遗传。庞贝病是一种为数不多的有药可治的罕见病，但由于治疗费用较高，让不少患者望而却步。

庞贝病治疗费用有多高？“注射用阿糖苷酶α是专门用于治疗庞贝病的药物，也是目前唯一获批的能够挽救庞贝病生命的酶替代治疗药物。”汪其德介绍，庞贝病患者需终身用药治疗，一个成人患者每月花费10万元左右，一年费用达100多万元。由于目前注射用阿糖苷酶α未进入国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年），无法通过医保报销，因此该病治疗费用超出了绝大多数家庭的承受能力。

汪其德在调研中发现，以巴中为例，现有庞贝病患者2例（通江1例、巴州区1例）。如巴州区患者孙某，12岁确诊为庞贝病，2022年使用注射用阿糖苷酶α花费200多万元（1月2次，每次费用12万元），家庭无力承担治病所需的巨额费用，2023年已停止用药。对此，汪其德建议，将治疗庞贝病的注射用阿糖苷酶α纳入医保目录，切实减轻庞贝病患者及其家庭负担。

来源：巴中日报