上海
▎药明康德内容团队编辑
3月1日，星眸生物（StarryGene）宣布其自主研发的基因治疗1类创新药XMVA09注射液新药临床试验（IND）申请已获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）批准，拟开发用于湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）。根据星眸生物新闻稿，XMVA09是一款兼具实现双特异性靶点与玻璃体腔内注射衣壳的基因治疗药物。
截图来源：CDE官网
星眸生物成立于2019年，是一家基于前沿基因编辑技术开发与眼科疾病基因治疗产品研发的高新技术公司，聚焦眼科基因治疗药物开发，以年龄相关性黄斑变性等常见眼科疾病为主要切入点。 wAMD是一种常见的眼底疾病，其主要特征是视网膜黄斑区的血管异常增生和渗漏，导致视力急剧下降。 该疾病是老年人致盲的主要原因之一，给患者的生活质量带来了极大的影响。
据星眸生物新闻稿介绍，相比于传统抗体治疗药物1至3个月的注射周期，XMVA09作为基因治疗药物可产生持续的治疗作用，有望实现一次注射便终身有效。XMVA09采用全新的AAV衣壳，通过玻璃体腔内注射即可感染到紧贴脉络膜病灶的视网膜色素上皮层（RPE）细胞，为后续临床应用提供了更便捷的途径。此外，该药物采用双抗设计，同时靶向血管内皮生长因子（VEGF）和血管生成素-2（ANG-2）双靶点，提高了药物的治疗效果，增加了对于VEGF不敏感患者的覆盖范围。
XMVA09此前在研究者发起的临床研究（IIT）中表现出了良好的临床效果。入组的6例wAMD受试者，在给药前均未接受抗VEGF前瞻性负荷治疗的情况下，依然表现出较好的治疗效果。其中观察期最长的第一例患者用药后，已进行近一年的临床追踪观察，患者有明显的最佳矫正视力（BCVA）增加；临床获益最优的一例受试者（高剂量组）在最近一次随访中，BCVA字母数较基线提高了17个字母。IIT阶段性结果显示，XMVA09注射液安全性可靠，耐受性良好，并初步达到了考察疗效的研究预期。
星眸生物创始人、首席执行官（CEO）才源博士表示，非常高兴XMVA09注射液IND获批的好消息。这是星眸生物团队多年来不懈努力的成果，也是星眸生物对于治疗眼科疾病的承诺的体现。
星眸生物首席医学官苗博龙博士表示，XMVA09注射液在中国科学技术大学附属第一医院进行的IIT研究已经取得了令人鼓舞的阶段性成果。针对本次IND获批，1期临床研究开展的前置性筹备工作也已基本就绪，相信很快就可以全面启动。
参考资料：
[1] 首个兼具双特异性靶点与玻璃体腔内注射衣壳的wAMD基因治疗药物“XMVA09注射液”成功获批IND！ . Retrieved Mar 1, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/FY6M5M06rOLLxTs73Ebuzg
本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。
免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
特别声明：以上内容(如有图片或视频亦包括在内)为自媒体平台“网易号”用户上传并发布，本平台仅提供信息存储服务。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.
