全球生物医药产业重现“生”机，中国成为NAS第二大国

近日，IQVIA人类数据科学研究所（IQVIA Institute for Human Data Science）发布了2024年全球生物医学产业研发的研究报告（Global Trends in R&D 2024）。报告对2023年全球研发管线布局、临床试验活动、新药上市情况、临床开发生产力等进行了全景回顾，并对2024年全球医药研发的发展趋势做出展望。 报告指出全球生物医药行业正展现出复苏和增长的积极迹象。中国在过去5年发展迅速，已经成为上市新型活性物质（NAS）第二大国。下面我们将分享该报告的精彩内容。 （本文图表除非特别说明，都引用自该报告。点击文末“阅读原文”阅读IQVIA报告原文。）

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研究资金呈回升趋势

报告显示，尽管2023年IPO数量减少，生物制药融资水平低于2020/21年的水平，但已从2022年的610亿美元反弹至2023年的720亿美元。

▲生物医药研发资金反弹

此外，2023年的并购（M&A）交易价值与数量也呈现上升趋势。并购交易价值从2022年的低点反弹至2023年的1,400亿美元。并购交易数量自2019年以来缓慢下降，2023年增加至136笔。

▲2023年生物医药市场交易活跃

2023年，共发生了318笔与中国有关的交易，其中癌症领域备受关注，占交易的 46%。共13笔并购交易，其中7笔是国内公司并购海外项目。

▲2023年以中国为重点的交易活动概览

2023年共有31项价值超过20亿美元的大型交易，其中癌症领域占了55%，而神经学与心血管代谢领域分别占了17%与8%。许多大型交易与抗体偶联药物（ADC）相关，在共12项的癌症领域交易中，ADC便占了6项。著名案例包含辉瑞（Pfizer）于去年3月 斥资430亿美元收购ADC先驱公司Seagen，以及艾伯维（AbbVie）于11月斥资101亿美元收购Im munoGen并获得其“first-in-class”ADC疗法。

▲2023年主要交易集中于癌症、神经学与心血管代谢领域

值得注意的是，2023年与人工智能（AI）、机器学习（ML）或其他高级分析技术相关的交易总额超120亿美元，是前两年的两倍， 每笔交易 价值从前三年的平均2700万美元跃升至9800万美元 。 这些交易多 聚 焦于药物发现和患者群体识别等领域。这也显示了产业界持续看好人工智能在医疗领域的应用。

▲近年人工智能+医疗相关交易活跃

许多源自AI/ML的分子管线在2023年转向临床后期开发，处于2期试验阶段的管线数量比前一年增加了约一倍。在管线开发过程中，AI/ML最常被应用于药物设计与靶标识别，占比分别为42%与33%。

▲人工智能加速新药临床开发

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临床试验数量整体下降，部分增长

随着COVID-19试验开始放缓，2023年临床试验启动总数减少15%，低于新冠前水平，然而特定领域的临床试验却呈增长趋势。

▲2014-2023年启动的各阶段临床试验总数

癌症新兴治疗模式兴起，细胞和基因疗法、ADC和多特异性抗体已上升至试验的 25%，而ADC和多特异性抗体分别占癌症领域管线的9%与5%。相比2022年，实体瘤临床试验总数在2023年增加了1%，其中与PD-1/PD-L1相关的实体瘤试验则增加了2%。

▲多特异性抗体与ADC相关临床试验数量增加

在2023年共有631项细胞与基因疗法（CGT）相关临床试验开展，其中CAR-T疗法占了39%，而包含自然杀伤（NK）、T细胞受体（TCR）与肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）的其他免疫细胞疗法则占比12%。

▲近年由产业界发起的细胞与基因疗法相关试验数量激增

基于细胞的免疫疗法（包括CAR-T）主要集中于癌症治疗，并在血液瘤方面取得了成功。基因疗法通常侧重于遗传性疾病，为患有终生疾病或衰弱性疾病的患者带来希望。最近在美国和中国进行的不同研究中，成功地恢复了基因型听力损失儿童的听力。在细胞和基因治疗模式中，超过90%的试验是由学术机构和初创公司进行的，这凸显了这些团体在科学发现和开发新型治疗方案中发挥的重要作用。

▲癌症疗法的开发带动CGT在其他治疗领域的增长

近年来，减肥药物的试验活动势头强劲，2023年肥胖临床试验比2022年增加68%，与5年前相比几乎翻倍。肥胖产品管线主要集中在GIP/GLP胰高血糖素受体激动剂，占正在开发药物的35%。

▲减重相关临床试验数量于近年激增

过去三十年来，肥胖症的发病率一直在稳步上升，到2025年可能会影响10亿成年人。 在124种减肥药物管线中，有8 种已上 市 ， 其余大部分（55%）处于1期临床试验阶段。 在所有肥胖药物中，其中50%是通过皮下注射，46%属于口服疗法，将有望为患者 带来更大的服药便利性。

▲减重疗法管线一览

神经病学在过去五年中取得了显着的增长，在全球范围内进行了500多项试验，其中包括治疗神经退行性疾病、神经肌肉和精神疾病的产品。大部分正在进行的研究都集中在阿尔茨海默病和帕金森病上，有117项研究，全球分别有82项临床试验。

▲2019-2023年神经病学I-III期活跃试验

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研发效率提升，更多创新药获批

2023年，全球共有69种新型活性物质（NAS）上市，较上年增加了6种，代表着 NAS上市回归到了COVID-19之前的趋 势。过去五年，全球共推出了362种NAS。值得注意的是，各国之间的差距越来越大，例如美国推出了267种NAS，欧盟约4种，英国182种，而中国192种，成为第二大国家。

▲2004-2023年全球和各国家/地区推出NAS数量2023年新上市的药物当中，超过40%为“first-in-class”疗法，显示产业在创新药物开发上不断持续往前。此外，在所获批的药物当中，约50%为生物制品，高于5年前的35%。

▲近年有许多创新药物获批

与近年趋势一致，2023年获批的“first-in-class”药物当中，主要集中于癌症领域（30%），其次为神经学领域（17%），这些“first-in-class”疗法多来自早期科研成果的转化。

▲许多获批新药来自早期科研成果转化

值得一提的是，2023年的新药当中，有56%源自于新兴生物医药公司。

▲多数获批新药来自新兴公司

2023年的临床开发生产力也不断提高，已从2020年12.8的低点反弹至17.4。这主要 是由于 2期与3期临床试验的效率获 得 提升， 以及 管线成功率增加所推动。

▲近年研发效率与成功率上升

与其他领域相比，代谢与内分泌领域管线的临床研发成功率更高。

▲代谢与内分泌的研发效率较其他领域来得高

2023年，不同疾病领域的综合成功率趋势各不相同，其中癌症和罕见病领域显着增加。

▲不同疾病领域的研发阶段和综合成功率

2023年生物医药行业在资金、临床试验和新药研发方面都表现出复苏的迹象。2024年，整个行业有望取得更大突破，让更多患者用到创新且有效的新药。

参考资料：

[1]. IQVIA：Global Trends in R&D 2024

关于乐土

乐土科技创始团队于2016年初回归祖国，在北京和深圳创立乐土精准医疗科技。2021年入选“新华社民族品牌工程”，2022年落地上海并向海外拓展，致力于成为世界级生物医药龙头企业。由诺贝尔奖得主、"DNA之父"詹姆斯·沃森博士任科学总顾问，投资引进和自主研发并举，打造一个集精准检测（基因检测分子诊断）、精准医药（生物药研发智造）、精准医疗（医疗及医养服务）于一体的生物医药产业生态，不断追求“健康乐土，健康中国”的使命。乐土在国际一流团队带领下，在中国率先使用超大规模生物反应器，通过技术创新和规模化商业生产，极大降低生物药的成本，做老百姓用得起的好药。目前乐土正在深圳、上海和海外建设领先的生物药开发智造基地，目标是到2025年拥有七十万升产能，成为亚洲最大的生物药开发和生产商。乐土在中国深圳、北京、上海、成都等城市设有子公司或医学检验所，在美国和欧洲设有投资和商务拓展部门。