湖南
家住望城12岁的男孩新新（化名）去年11月突然出现头痛、咳嗽、流鼻涕，家长以为是小感冒，没放在心上，2天后新新出现了恶心呕吐，解红色血尿，家长急忙带新新来湖南省儿童医院急诊就诊，急诊医生判断新新当前病情危重，立即安排收住重症监护室紧急治疗。
入院后经检查，新新已出现严重的急性肾损伤，血肌酐高达825.4umol/L，同时，有重度的贫血和血小板减少，血红蛋白只有48g/L，血小板也只有21×109/L，新新被诊断为“非典型溶血尿毒综合征（aHUS），后转入肾脏风湿免疫科继续接受专科治疗。
湖南省儿童医院肾脏风湿免疫科副主任医师张翼介绍，非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）属于全身性血栓性微血管病的一种，以微血管溶血性贫血、血小板减少和急性肾损伤为主要特点，是一种非常罕见的危急重症，据报道，aHUS急性期死亡率高达25%，近一半患儿3年内发展为ESRD（终末期肾病）甚至死亡。
既往aHUS的治疗往往需要经历多次血液透析和血浆置换，这些治疗手段不仅费用高，而且可能并发过敏反应、低血压、感染、血栓等不良反应。
随着医疗水平的不断发展，全球首个C5补体抑制剂-依库珠单抗2007年在美国上市，研究发现依库珠单抗治疗aHUS起效迅速，急性期患者使用依库珠单抗治疗第2周即可观察到血小板计数的显著改善，不仅大大减少了疾病的死亡率同时降低了后期终末期肾病的发生率。
《中国儿童非典型溶血尿毒综合征诊治专家共识（2023版）》建议临床诊断为aHUS的儿童将依库珠单抗作为一线治疗，早期使用。
依库珠单抗曾被吉尼斯评为“世界上最昂贵的药物”，在上市初期，使用一年的价格高达409500美元，约280万人民币，国内每瓶价格也高达5134美元。2022年11月依库珠单抗被批允许进入我国临床使用，但每支价格仍然高达19000元。
而新新一次的剂量就需要使用3支，第一个月用药为每周一次，第二月为半个月一次，需间断使用数次，治疗总费用高达数十万元，如此高昂的治疗费用让这个原本并不富裕的家庭“望而却步”。
在经历了多次血液透析、血浆置换和免疫抑制剂治疗后，新新病情才逐渐趋于稳定，但在2024年1月5日，新新的病情再次出现反复，血小板及血红蛋白不断下降，考虑再次溶血，病情再次告危。
值得庆幸的是，经2023年11月份的医保谈判后，依库珠单抗原本19000元/支的价格，调整为2510元/支，2024年1月1日正式执行，而且在医保支付报销后，每支依库珠单抗仅几百元，大幅度降低患者长期使用依库珠单抗的经济压力，也让这个本不富裕的单亲家庭重新燃起了希望。
1月5日晚，湖南省儿童医院肾脏风湿免疫科李志辉教授组织全科医生查房讨论，当即决定启动依库珠单抗治疗方案，并立即联系药学部、采购部等相关部门紧急采购一批依库珠单抗。
在大家的共同助力下，2024年1月5日20点30分，新新顺利用上了依库珠单抗。
目前，新新的血红蛋白、血小板逐渐得到了稳定，病情转危为安。
同在湖南省儿童医院肾脏风湿免疫科住院的另一位患儿芳芳，1月刚确诊为aHUS，顺利接受了依库珠单抗治疗，目前病情也在逐渐好转中。
湖南医聊特约作者：湖南省儿童医院 苏小琴
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（编辑ZS）
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