CAR-T治疗15名患者症状均得到改善或消失，包括红斑狼疮、肌炎及硬化症

红斑狼疮是一类慢性、反复发作的自身免疫疾病的总称，在所有红斑狼疮类型中，系统性红斑狼疮（SLE）最为常见，约占所有患者的 70% 左右，同时也是红斑狼疮中最严重的类型。据美国狼疮基金会的统计数据显示，截至目前美国已有超 150 万人患有 SLE，而在全球范围至少有超 500 万名患者。

作为一种革命性的免疫疗法，CAR-T 细胞疗法在血液肿瘤方面疗效显著，而如今越来越多的临床研究已经证实 CAR-T 在治疗包括狼疮在内的一些自身免疫疾病方面也具有潜力。

早在 2021 年，来自德国埃尔朗根-纽伦堡大学的研究人员启动了第一项围绕 CAR-T 疗法治疗自身免疫疾病患者的研究 —— 用 CAR-T 治疗一名患有难治性系统性红斑狼疮的 20 岁女性患者，她的病情 很快得到缓解且没有明显副作用。

这是全球首个 CAR-T 治疗系统性红斑狼疮患者的试验，虽然只有一名患者，但也足以引起医学界的广泛关注。

“作为第一位接受 CAR-T 治疗的狼疮患者，她在当时已经没有其他疗法可以选择。我们也并不清楚用 CAR-T 治疗狼疮的疗效究竟如何，从现在的情况来看，患者的病情得到了缓解，现在已经回归到正常的生活中。”德国埃尔朗根-纽伦堡大学 博士表示。

时隔一年之后，当研究团队宣布了 CAR-T 治疗 5 名 （4 名女性和 1 名男性，平均年龄 22 岁）难治性系统性红斑狼疮患者全部病情得到缓解时，这项研究在整个细胞治疗领域掀起了更大的波澜。

据了解，这项研究成果已于去年发表在 Nature Medicine 上，结果显示 CAR-T 疗法消除了 5 名系统性红斑狼疮患者与该疾病相关的自身抗体，患者症状得到了有效缓解且在 长达 18 个月内没有复发 ，另外疗法并没有对患者产生任何严重的感染或毒副作用。

（来源：Nature Medicine）

近日，据一项最新研究结果显示，接受 CAR-T 治疗的 15 名 自身免疫疾病（包括狼疮和肌炎等）患者的症状都得到了显著改善甚至完全消失。

“我们围绕狼疮患者的治疗，这一数字从最初 1 名，到 5 名，再增加到目前的 8 名，如今他们基本都已经痊愈；除了狼疮，还用 CAR-T 治疗患有其他自身免疫性疾病的患者，包括特发性炎症性肌炎和系统性硬化症，结果显示，所有 3 名肌炎患者在治疗三个月后也都得到了缓解，而 4 名硬化症患者中 3 名接受治疗超过三个月的患者的症状得到显著缓解。” 在第 65 届美国血液学年会（ASH）上报告称。

“虽然患者必须接受化疗才能为工程细胞腾出空间，但在 CAR-T 治疗后，所有 15 名患者都能够 停止服用旨在控制疾病的免疫抑制药物。 ”他表示。

值得注意的是，所有 15 名患者都对 CAR-T 治疗 有反应且没有复发 ，然而目前批准的 CAR-T 疗法的血液肿瘤适应症中，超过一半的患者可能会复发或没有反应。

▲图｜德国埃尔朗根-纽伦堡大学 Fabian Müller 博士（来源：FAU）

“接受 CAR-T 治疗的自身免疫疾病患者的免疫细胞表现似乎与癌症患者不同，因此还需要开展更多研究来深入探索这种疗法的作用机制。” 指出。

德国研究人员使用 CAR-T 治自身免疫疾病的研究激发了生物制药行业的兴趣，目前全球已有多家生物医药公司开始布局自身免疫细胞疗法。比如，、均已经开发狼疮适应症的 CAR-T 疗法。“我们最近也获得了美国 FDA 对多发性硬化症研究的批准。”百时美施贵宝公司首席医疗官 表示。

事实上，其他还有包括 、、、 等生物医药公司也在探索这种可能性。

▲图｜部分已上市 CAR-T 疗法简介（来源：公开资料，生辉整理）

在 看来，针对癌症开发的其他疗法，如双特异性抗体和“现成型”的 CAR-T 疗法，也有可能用于治疗自身免疫疾病。“虽然使用供体细胞而不是患者自身细胞的“现成型”CAR-T 疗法或同种异体 CAR-T 疗法在癌症适应症方面陷入困境，但它们在治疗自身免疫疾病方面还是很有潜力的。以前，自身免疫疾病并没有纳入 CAR-T 疗法的治疗范围，而现如今这种情况正在转变。”他说道。

参考资料：

1.

2.https://endpts.com/autoimmune-patients-in-car-t-study-see-striking-improvements-across-lupus-and-other-diseases/

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