10月3款创新药有望获FDA批准

▎药明康德内容团队编辑

根据PDUFA的预期目标日期，预计10月，美国FDA将对3款创新药物或疫苗的批准做出监管决定，本文将对这些疗法或疫苗进行相关介绍。

▲10月美国FDA可能批准的新药（药明康德内容团队制图，点击可见大图）

药物名称：Etrasimod

适应症：溃疡性结肠炎（UC）

公司名称：辉瑞

溃疡性结肠炎是由大肠炎症引起的慢性、全身性、炎症性疾病，它引发腹痛、便血、严重的排便紧迫感、体重减轻和疲乏。症状的严重程度和疾病复发的不确定性给患者造成了沉重的负担，并经常导致残疾。

Etrasimod是一款新一代的口服S1P受体调节剂，由Arena Pharmaceuticals开发，辉瑞于2021年12月完成了对Arena Pharmaceuticals的 。云顶新耀公司拥有etrasimod在大中华区的 。Etrasimod能够与S1P受体1、4、和5特异性结合，可能具有更好的疗效/安全性特征。它正在被研究用于一系列免疫炎症性疾病，包括溃疡性结肠炎、克罗恩病、特应性皮炎、嗜酸性食管炎和斑秃。2022年3月，辉瑞宣布，etrasimod治疗中重度溃疡性结肠炎的 获得积极顶线结果。这两项试验均达到其主要终点，并且在所有关键次要终点上均显示出显著的改善。

药物名称：MenABCWY

适应症：脑膜炎球菌病

公司名称：辉瑞

脑膜炎球菌病（meningococcal disease）指的是任何由脑膜炎奈瑟菌（ Neisseria meningitidis） 感染所造成的疾病。此病菌可能感染人体脑部与脊椎内膜并引起肿胀，或者进入血液循环中繁殖并造成血管壁的破坏。青少年与年轻成人有较高风险受到感染，感染后可能导致严重症状并造成患者于24小时内死亡，而幸存者则可能产生严重的长期残疾。其中的5种血清型（A、B、C、W、Y）导致全世界96%侵袭性脑膜炎球菌病例。

辉瑞的在研五价脑膜炎球菌候选疫苗（MenABCWY）是辉瑞Trumenba（B型脑膜炎球菌疫苗）与Nimenrix（脑膜炎球菌A、C、W-135与Y偶联疫苗）两种疫苗的结合。

去年9月公布的3期临床试验数据显示，接受2剂MenABCWY五价疫苗与接受对照组疫苗（2剂Trumenba+1剂Menveo）的参与者相比，在所有5个血清型中的免疫反应皆呈非劣效性。与单剂Menveo疫苗相比，单剂MenABCWY疫苗在对A、C、W、Y血清型的免疫反应上亦呈现非劣效性。此外，在未曾接种过脑膜炎球菌疫苗的个体中，接受1或2剂MenABCWY疫苗并产生≥4倍抗A、C、W、Y血清型免疫反应的参与者比例，高于那些接受1剂Menveo疫苗的参与者。而接受2剂MenABCWY疫苗并产生≥4倍抗B型血清型免疫反应的参与者比例，亦高于接受2剂Trumenba疫苗的参与者。

药物名称：Vamorolone

适应症：杜氏肌营养不良症（DMD）

公司名称：Santhera Pharmaceuticals， ReveraGen BioPharma，Catalyst Pharmaceuticals

DMD是一种罕见的X-染色体连锁遗传疾病，由于在X染色体上编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因出现突变而导致，是最常见的儿童神经肌肉疾病之一。DMD特征为在出生时或出生后短时间内出现炎症反应，进而导致肌肉纤维化，以及临床上肌肉的萎缩与退化。随着疾病的进展，患者丧失步行与进食能力，并需要呼吸辅助以及产生心肌疾病。DMD患者的预期寿命通常不超过40岁。皮质类固醇（corticosteroids）是DMD儿童与成人患者的标准治疗药物，然而这些激素虽然可以延缓疾病进展，但却具许多副作用。

Vamorolone虽然结合的受体与皮质类固醇相同，但能够具选择性地激活类固醇的某些信号通路，因此在引发抗炎症效果的同时，具潜力避免传统类固醇所带来的安全性顾虑与副作用，进而可能取代现有疗法。

Vamorolone的新药申请主要基于来自VISION-DMD关键临床2b期试验的积极结果，其中包含： 与安慰剂和强的 松（prednisone，0.75 mg/kg/day）相比，vamorolone（2、6 mg/kg/day）治疗24周的疗效与安全性。此外，申请材料还包括3项开放标签临床试验。

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参考资料：

[1] Pfizer Announces FDA and EMA Acceptance of Etrasimod Regulatory Submissions for Ulcerative Colitis. Retrieved September 28, 2023, from https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer-announces-fda-and-ema-acceptance-etrasimod

[2] U.S. FDA Accepts for Review the Biologics License Application for Pfizer’s Investigational Pentavalent Meningococcal Vaccine Candidate (MenABCWY) in Adolescents. Retrieved September 28, 2023, from https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/us-fda-accepts-review-biologics-license-application-pfizers

[3] Catalyst Pharmaceuticals to License North American Rights to Vamorolone for Duchenne Muscular Dystrophy from Santhera Pharmaceuticals. Retrieved September 28, 2023, from https://ir.catalystpharma.com/news-releases/news-release-details/catalyst-pharmaceuticals-license-north-american-rights

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