携手共铸华章，中国多发性硬化疾病修正治疗五周年回首与展望

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“捷”伴前行，星耀未来！

2023年9月7～10日，一年一度的神经科学术盛会，中华医学会第二十六届全国神经病学学术会议在四川成都盛大召开。在大会期间，成功举办了中国多发性硬化疾病修正治疗五周年论坛。在此，多位知名专家齐聚一堂，围绕多发性硬化（MS）的真实世界研究、诊疗体系建设、创新药物研发等多个方面，全面探讨了神经免疫领域发展新思路。

疾病修正治疗（DMT）是多发性硬化缓解期的标准治疗。2018年，中国第一个口服DMT 药物上市，“舞动”奇迹惠及患者；五年后的现在，神经免疫领域蓬勃发展未来可期，“5耀”未来。

图 捷伴前行 5耀未来

本次论坛以“捷伴前行、5耀未来”为主题，分为“追逐·熠熠星光”“奔赴·璀璨星河”“绽放·生命光辉”三大篇章，众多专家在此回顾了领域内的发展历程，并对未来进行了展望。

会议伊始，大会主席中山大学附属第三医院胡学强教授预祝会议圆满成功并致开场辞，MS是一种严重困扰我国中青年患者的疾病，而这五年来MS的口服DMT药物经历了从“0”到“1”的过程，特立氟胺及其随后更多DMT药物的到来，让更多MS患者看到了希望与曙光，相信在多方努力下，我国MS临床研究和诊疗一定会踏进新的征程。随后会议正式拉开序幕。

图 胡学强教授致开场辞

星光闪耀，神经免疫领域发展之路处处是亮点

第一篇章由青岛大学附属医院郑雪平教授、天津医科大学总医院杨春生教授担任主持人，首先胡学强教授以“神经免疫领域5年回顾与展望”为题，探讨了中枢神经系统（CNS）脱髓鞘疾病谱的变化和治疗进展。MS是这一疾病谱中的典型疾病，胡学强教授详细介绍了对于MS发病机制认识的变迁之路。早期认为MS是一种由外周急性炎症导致的“由外而内”的疾病，因此当时通过外周发挥抗炎作用的DMT成为MS治疗的主要方案。

图 郑雪平教授、杨春生教授

随着研究进展，MS的本质被揭露，原来阴燃性病理过程才是“真正的MS”驱动因素，且CNS阴燃性炎症是导致脑萎缩和残疾进展的重要原因。至此终于明确，外周和中枢神经系统均参与MS疾病进展。接下来胡学强教授详细介绍了阴燃病灶的病理机制，指出小胶质细胞是阴燃病灶中的关键固有免疫细胞，可作为延缓MS进展的潜在治疗靶点。

针对最新机制，对MS的DMT药物治疗也有了更高要求。在目前国内多个DMT药物中，特立氟胺不仅可作用于外周，抑制T/B细胞增殖，还能在中枢减少小胶质细胞增殖，促进少突胶质细胞分化并促进髓鞘再生，通过多重作用，特立氟胺的疗效得以实现。特立氟胺也是首个进入我国的口服DMT药物，在国内外积累了丰富的治疗数据，其在减少MS患者临床复发和MRI活动度方面的疗效与安全性，在随机对照研究（RCT）和我国多中心和多个单中心真实世界研究（RWS）中均得以证明。

图 特立氟胺可延缓MS患者残疾进展和脑萎缩

进一步，胡学强教授对MS未来的治疗“明星”进行了展望。BTK抑制剂能够在外周和中枢发挥作用，直接作用于B细胞和小胶质细胞，改善慢性神经炎症和神经退行性变，其中Tolebrutinib已经通过体外实验、动物实验和II期临床研究获得阳性结果，目前III期临床试验正在进行，期待以CNS内小胶质细胞为靶点的BTK抑制剂成为未来MS治疗新选择。

在本篇章的讨论环节，由哈尔滨医科大学附属第二医院王丽华教授、北京医院张华教授主持，重庆医科大学附属第一医院秦新月教授、空军军医大学唐都医院李宏增教授、河北医科大学第二医院檀国军教授、郑州大学第一附属医院刘洪波教授担任讨论嘉宾，在宏观层面上，围绕神经免疫亚专科建设、多学科协作、DMT药物可及性、MS患者调研等问题，各抒己见，为MS诊疗体系建设建言献策。

图 共建——专题讨论

秦新月教授详细分享了神经免疫亚专科建设经验，目前重医附一已建立了神经免疫的专科门诊，形成人才梯队以建立专门的神经免疫团队，并建立了神经免疫的多学科学术团队，院外还在重庆市医学会和医师协会带头成立了神经免疫学组，开展相关学术活动。通过这些措施，医院对神经免疫的诊治、随访及全程化管理水平都有了相应提高。

李宏增教授则从医保的角度，分享了罕见病用药保障的相关经验。2018年特立氟胺获批后，通过在医院及科室内部进行大量沟通，迅速引进了特立氟胺，这一举措也直接促进了科室内青年医生在神经免疫领域的飞速成长，在此基础上建立起团队、患者数据库及系统闭环式管理，极大推动了医院在神经免疫领域的诊治、患者管理及临床研究水平，医院辐射、带动周围医院的能力进一步增强。

檀国军教授则围绕其团队发表的一篇对MS患者的疾病负担和卫生经济学调研进行了分享，2019年2月在北京发布中国第一部的中国MS患者生存质量报告，第一次全面了解国内MS患者的生活状况，总结了我国MS患者特点，同时也发现DMT药物治疗率偏低。而当时恰逢特立氟胺正式进入临床，进入医保后其可及性又进一步增加，这些无疑都给我国MS患者带来曙光。

刘洪波教授则谈到，从疗效与安全性而言，特立氟胺都是非常适合我国MS患者的DMT药物，河南首例使用特立氟胺的MS患者自2018年使用至今已有5年，目前疗效仍然可观，反映了特立氟胺的疗效的稳定与安全性。特立氟胺可以说开启了我国MS规范化治疗的时代，起到了“领头羊”的示范作用，推动我国MS的治疗目标跨上了更高的台阶。

璀璨星河，与研究者一起奔赴多发性硬化的未来

会议第二篇章精彩继续，有空军军医大学西京医院杜芳教授、首都医科大学附属北京天坛医院田德财教授主持。

图 杜芳教授、田德财教授

首都医科大学附属北京安贞医院刘广志教授、广西医科大学附属第一医院唐玉兰教授主持了随后的讨论环节，华中科技大学同济医学院附属同济医院卜碧涛教授、中南大学湘雅医院杨欢教授、中国人民解放军总医院黄德晖教授、四川大学华西医院周红雨教授从临床研究者的角度出发，辨析了中国MS患者群体的临床特点，并详细解读了特立氟胺的多项随机临床试验与真实世界研究，对儿科MS患者的诊治管理进行指导，并对未来更多MS的DMT药物进行了不一而足的介绍。

图 同行——专题讨论

卜碧涛教授表示，随着对发病机制的深入认识以及诊疗水平的不断提高，目前MS的治疗目标不断迭代，不仅需要控制症状、降低年复发率，还需同时关注延缓残疾进展、改善认知功能、延缓脑萎缩等长期目标。而不同种族和地区的MS患者具有不同特点，因此需要基于真实世界研究更好地指导精准用药，使患者实现更大的临床获益。

杨欢教授则介绍了中南大学湘雅医院开展及联合开展的特立氟胺单中心及多中心真实世界研究，这些研究数据相辅相成，结果相互补充论证，充分证实了特立氟胺在中国人群中的疗效和安全性，为特立氟胺在真实世界的临床应用提供更为完整的循证证据，这为特立氟胺在中国人群中的临床使用提供了强有力的参考。

黄德晖教授分享了针对儿童MS患者的TERIKIDS研究情况，这项多中心研究中有27例儿童患者来自中国。结果显示，持续接受特立氟胺治疗可显著减少新发或扩大的T2病灶或T1增强病灶数目，特立氟胺可能为这一特殊群体带来治疗新选择。同时黄德晖教授还谈到了他对MS最新发病机制以及治疗靶点的见解，BTKi在外周和中枢都具有较强的作用机制，期待其3期数据的发布，共同助力NEDA-4、NEDA-5甚至NEDA-6治疗目标的实现。

作为主持参与了国内多个特立氟胺真实世界研究的专家，周红雨教授谈到，在这5年间，赛诺菲推动了特立氟胺成为第一个引进我国的口服DMT药物，这也是首个进入医保的、首个在我国开展国际化、大规模临床对照研究的DMT药物，并且其目前正在研发更多不同作用机制的DMT。虽然目前儿童等特殊患者群体还存在更多的治疗需求，但相信在我国神经免疫学组众多专家的携手推动下，我国MS患者将得到更大的帮助。

医患携手同行，绽放生命光辉

本次论坛最后的“绽放·生命光辉”篇章，该篇章由中南大学湘雅医院李静教授、广州市第一人民医院汪鸿浩教授主持，这一篇章进一步升华，深刻体现了医学的人文关怀意义。

图 李静教授、汪鸿浩教授

首先，上海交通大学医学院附属瑞金医院陈晟教授和中国医科大学附属第一医院吴哲教授邀请两名患者代表，宇航和Amy作为患者代表分别在线上与现场分享了自从发病以来的心路历程，宇航表示自从接受特立氟胺治疗后，MS发作频率有效降低，并且未发生明显副作用，这使他们能够更快恢复到正常生活与工作之中，两位患者还对一路走来遇到的所有专家、医生表示感谢，也鼓励更多MS病友，保持积极乐观的心态，相信医生，并坚持服药、复诊，学会与疾病共存，一定能够早日回归正常的生活。

图 陈晟教授、吴哲教授

Amy结束分享后，她的主治医师周红雨教授来到台上，对Amy表示鼓励，也指出Amy的经历能够鼓舞更多MS患者正确地对待疾病，最后患者与周红雨教授拥抱，并向在场的专家们一一献花表示感谢，现场气氛让观众们为之动容

图 在场专家与Amy（患者代表）

接下来，重庆医科大学附属第一医院冯金洲教授、中南大学湘雅医院曾秋明教授分享了既往诊疗过程中遇到的经典MS病例，两位教授表示，MS并没有想象中可怕，只要患者能够规范接受长期治疗，症状就能够得到有效控制。

图 吴哲主持，冯金洲教授、曾秋明教授分享患者故事

最后，本次会议全体参与人员一同见证了中国疾病修正治疗五周年庆典仪式，随着一盏又一盏星球灯亮起，多位专家与患者代表一同唱响“夜空中最亮的星”，涓涓细流共同汇成璀璨星河。

图 中国疾病修正治疗五周年庆典仪式

图 专家们与患者共同唱响“夜空中最亮的星”

会议最后，大会主席胡学强教授总结道，五年前，特立氟胺五年耕耘，在过去的五年里，多发性硬化领域的医疗界人士从未停下探索、优化的脚步，厚积薄发，当前中国神经免疫多发性硬化领域正处于蓬勃发展之中。五载时光皆序章，此刻，他们又站在了新的起点上，为光明璀璨的未来做好了十足准备！

图 捷伴前行 5耀未来

[审批编号：MAT-CN-2324659，版本号：2.0，批准日期：2023年9月]

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