AI制药加速传统医药研发创新

新药研发似乎有了可走的先进路径……

5月5日，药石科技（300725.sz）在路演中称，结合口袋-配体算法和最新发布的全新开源蛋白质结构预测 AlphaFold2 算法模型，公司AI药物研发团队开发了针对独特动态化学空间的AI全局优化分子生成算法平台，能极大降低了对AI算力的需求。

该平台算法有别于目前主流机器学习算法，对传统枚举为基础的虚拟化合物筛选所需的巨大算力，初步具备了针对绝大部分创新靶点的AI快速筛选并且能够持续产生全新结构分子的能力。这意味着新的成药分子的发现与筛选时间将大幅缩短。

“公司重点开发基于超大成药化学空间的人工智能药物发现技术平台，该技术为公司自主研发，目前暂未与外部公司开展合作。”药石科技总经理杨民民介绍说，具体体现是首先利用人工智能机器学习算法，开发了独有的基于分子砌块和有效化学反应的动态化学空间，从根本上突破了限制超大化合物库构建的算力、存储和管理瓶颈，已经建成的化学空间可生成分子达到万亿级以上；同时,结合内部开发的人工智能成药性筛选优化算法，进一步保证在此化学空间内生成的分子具有优越成药性。

区别于传统意义上以枚举算法为基础的绝大部分商业库，药石科技所开发的新颖正合成算法切实保证了库容分子的可合成性，从而提升了新药物分子设计的成功率。

这意味着，随着AI在药物研发中的运用，有望提高药物设计的命中率及成功概率、降低研发成本并缩短研发周期，未来渗透率有望快速提升。

新药发现时间缩短三分之一

据了解，AI技术在制药领域的应用价值主要体现在缩短试验周期、节省成本、促进新事物发现、提升试验成功概率等。根据英伟达公开资料，使用AI技术可使药物早期发现所需时间缩短1/3。

具体而言，AI制药是将自然语言处理、机器学习及大数据等人工智能技术应用到制药领域各环节，以提高、优化新药研发的效率及质量，降低临床失败概率及研发成本。

其中，药物研发及用药安全是AI技术在制药环节的主要内容。根据Research And Markets的数据，2022年全球AI制药市场规模为10.4亿美元，预计到2026年市场规模将达到29.94亿美元。

经历了算法迭代、算力提升及海量实验数据的堆砌，同时随着AIDD、AlphaFold2及CHATGPT等创新产品的出现，国内AI制药产业迎来高速发展的成长初期。

尤其是2021年，在疫情驱动、资本加持下，AI制药企业投产获取第一轮成效，中国AI制药市场规模为1.63亿元，到了2022年已增长至约2.92亿元。Research And Markets预计，2023年中国市场的规模将达到4.14亿元。

目前，人工智能技术在药物研发的各个环节中发挥着重要作用，赋能药物研发的各个尖端，包括靶点发现、老药新用、化合物筛选、分子设计及优化、临床前试验结果预测以及患者招募分组等阶段。

中泰证券研报分析指出，AI制药行业经历了算法迭代、算力提升及海量实验数据的堆砌，随着AIDD、AlphaFold2及ChatGPT等创新产品的出现，行业有望迎来高速发展的成长初期。

现阶段，国内多家知名CRO公司屡屡携手AI科技公司，加快创新转型并保持竞争优势。药物研发外包是劳动密集型行业，近年来维亚生物、成都先导、合全药业、皓元医药、美迪西、泓博医药、泰格医药等国内知名CRO与AI技术相关的科技公司间的高频合作，反映了国内CRO巨头们对AI技术在药物研发过程中降本增效的作用的认可。

此类合作可为国内CRO在愈发激烈的行业竞争中保持成本和响应速度的优势，对于以算法、算力为核心优势的科技公司而言，亦是技术验证与价值转化的绝佳机遇。

以药石科技为例，在AIDD上主要有两个方面的布局：一是新颖结构苗头化合物的发现；二是预测功能，对选择性，理化性质，和毒性等方面的预测。

“在苗头化合物发现方面，药石的AIDD具备独特的优势，原因是基于药石独特的分子砌块库建设的，产生的苗头化合物质量高，体现在易于优化性和高成药性，应用分子砌块库可以快速的探索活性-结构关系和性质-结构关系，解决关键的药化问题，得到高质量的临床前候选化合物。”杨民民介绍说，同时，药石AIDD 技术真实应用到实际项目推进中，做到技术平台和项目推进融合。

AI制药的商业模式主要分为三种，即AI SaaS软件服务、AI+CRO及AI+Biotech。据药智局及蛋壳研究院统计，2022年国内AI制药公司中，31%的公司选择兼容其中两种商业模式，只有8%选择仅AI SaaS的商业模式。

导致这一现象的主要原因是AI SaaS业务的收入规模过低。据了解，目前AI SaaS市场份额最高的薛定谔（80%左右），2022年上半年软件业务收入约为0.63亿美元。

有业内人士透露，一般企业软件授权费一年能达到几百万美元就已相当可观，相对于药物研发获得的动辄千万甚至上亿美元的收益，可以说是不值一提。

基于AI技术在临床前研究领域的巨大应用潜力，不少企业选择了AI+CRO模式。目前，药明康德、药石科技、皓元医药等均选择了此模式。

AI制药时代来临？

事实上，AI在药物研发中的运用，已历经了十年的发展，并在全球制药业中形成了共识。

全球首家将AI设计药物推进到临床阶段的公司是英国的Exscientia，该公司成立于2012年。2017年，赛诺菲与Exscientia达成2.5亿欧元的高额合作，AI制药的价值开始逐渐被市场认可。

数据显示，2016-2020年，海外大型药企和AI制药公司合作案例由28起一路增长至133起；期间在2018年，全球AI制药领域的投资额达到高峰，较2014年增长了15倍。

2020年初，Exscientia报告了第一个进入临床试验的AI设计的候选药物，同年11月30日，谷歌旗下人工智能技术公司DeepMind所创建的人工智能系统Alphafold将蛋白质结构预测的精度提高到了原子水平，基本解决了困扰科学家数十年之久的“蛋白质折叠问题”。

这一系列进步意味着海外AI制药实现了从0到1的飞跃，成为近年来AI制药的高光时刻，也推动中国AI制药产业迎来快速发展。

2019年，英矽智能宣布，利用自主开发的人工智能(AI)系统构思和设计的新药物分子结构，已合成并在小鼠中成功测试了一种主要候选药物。该系统设计分子的时间仅需21天，设计、合成和验证的总时间约为46天，成本仅为15万美元，相比之下传统方法需要耗时8年多，耗资数千万美元。

不过整体来看，由于起步相对较晚，国内AI制药产业在研发管线、订单规模以及融资规模等各方面，都还处于追赶阶段。

研发管线上，目前全球已有80多个进入临床的AI制药研发管线，，90%以上以欧美企业为主；订单规模来看，Exscientia等国外AI制药公司近几年已先后与MNC签订了诸多订单，订单规模动辄数十亿美元，首付款规模从数千万美元到上亿美元不等，国内企业尚无法企及。

融资规模上，国内AI制药行业的融资高峰出现在2020-2021年。2020年，国内AI制药龙头之一的晶泰科技获得3.188亿美元C轮融资，创下当时业内融资额的全球最高纪录。这一年，国内AI制药领域投融资规模暴增7倍至31亿元人民币。

2021年，20余家国内AI制药企业斩获近百亿元融资，其中燧坤智能完成超亿元人民币A轮融资，未知君完成近1亿美元B轮系列融资，英矽智能完成2.55亿美元C轮融资等。

资本青睐下的AI制药，所研发出的新药最终还是需要通过上市销售来验证，但到目前为止尚未有AI技术辅助研发的药物实现上市。

据统计，81个进入临床阶段的AI药物中，多数也处于临床早期，仅有极个别药物进入临床II期研发阶段。

包括全球首个由AI设计的分子DSP-1181在内，已有多款AI辅助研发药物被曝因临床表现不佳而终止研究，一时间质疑频出，甚至有观点认为“AI药物解决方案实际交付能力不足”，这给AI制药行业蒙上了一层阴影。

赛迪顾问预计，到2023-2025年，将会有一批AI研发的药物进入素有“死亡之谷”之称临床二期，到2026-2027年才会出现首个上市的AI制药产品。

显然，一旦AI技术辅助研发的药物完成临床试验获批上市，将是AI制药领域的里程碑式突破，加速传统药企向AI制药转型。

（声明：文章基于公开数据分析，尚不构成任何投资建议。）