Ann Rheum Dis | 巨细胞动脉炎和风湿性多肌痛的达标治疗建议

近日，国外风湿免疫科相关专家小组制定了巨细胞动脉炎（GCA）和风湿性多肌痛（PMR）的达标治疗建议并发表于Ann Rheum Dis.杂志。这是首次针对GCR和PMR的达标治疗（treat to target，T2T）建议，旨在为各级医生在实际诊疗中提供指导1。

风湿性多肌痛（polymyalgia rheumatic，PMR）是一种以颈部、肩胛带和骨盆带肌肉疼痛、晨僵，红细胞沉降率升高，伴或不伴发热等全身反应为表现的综合征2。

巨细胞动脉炎（giant cell arteritis，GCA）是一种原因不明的几乎全身血管均可受累的系统性血管炎，主要侵犯大、中动脉，病变呈节段性、坏死性，组织病理学呈肉芽肿样炎症2。

流行病学研究发现PMR发病率为GCA的3倍，且GCA患者中有40%-60%会合并为PMR，PMR患者中约15%合并GCA。糖皮质激素（GC）是GCA和PMR的标准治疗。但高达85%的患者会出现GC相关不良反应。此外，症状性疾病复发率较高，研究显示：34-62%的GCA和PMR患者至少复发过一次。

达标治疗（T2T）的概念在风湿病中被广泛采用，但到目前为止，T2T还不是GCA和PMR认可的治疗方法，并且在这个问题上还没有一个系统的评估和共识。因此，为了解决这一缺口，成立了一个国际多学科工作组来制定GCA和PMR达标治疗的建议，目的旨在改善临床实践中的疾病管理。

共识共制定了5条总体原则和6条具体建议：

5条总体原则

原则A：GCA和PMR的临床治疗应基于这样的认识，即它们是共同炎症疾病谱中密切相关的疾病，可以同时或接连发生。

· GCA和PMR是相互关联且经常重叠的疾病。 PMR常作为GCA复发的症状出现，因此，有可能病情反复且不能逐渐减少GCs的PMR患者，其潜在的诊断GCA被“掩盖”。此外，还有证据表明在一些PMR患者中存在亚临床血管炎

原则B：GCA是一种医疗紧急情况，因为存在失明和其他缺血事件的紧急风险，因此需要立即治疗；管理通常需要多学科的合作。

· 本声明强调了GCA早期治疗的必要性，因为15%-35%的患者出现失明，尤其是患者出现头部症状时。若一只眼睛受到影响，失去第二只眼睛的风险高达50%。失明几乎只发生在GC治疗开始之前；一旦患者接受治疗，视力损害的风险就会显著降低

原则C：应向患者提供关于GCA和PMR的信息，包括疾病临床特征、患者报告结局、潜在的并发症、治疗相关的益处和风险，以及相关的合并症。

· 关于GCA和PMR的信息需要应向所有患者和护理人员提供。由于GCA和PMR通常重叠，所有患者都应该获得这两种疾病的信息，还应引导患者认识到疾病相关症状和疾病无关症状之间的区别

原则D：GCA和PMR的管理应基于患者和医生之间的共同决策。

· 绝大多数GCA和PMR患者接受初步治疗，因为症状突然出现，对生活质量和日常活动有显著影响。一旦达到缓解，“脱离糖皮质激素”和“与糖皮质激素一起生活”就成为患者持续护理的重要方面。因此，必须根据治疗出现的不良后果，特别是长期不良后果来讨论维持目标的问题

· 考虑到症状突然发作对患者日常生活影响较大，绝大多数GCA和PMR患者接受初始治疗。一旦达到缓解，“停用GC”和“使用GC”就成为患者持续护理的重要方面。因此，不同药物和给药途径的可能优缺点需要与患者进行个体化讨论

原则E：GCA和PMR的治疗应旨在通过控制症状，预防疾病相关的损害和最小化治疗相关的不良后果，最大限度地提高健康相关的生活质量，同时考虑相关的合并症。

· 维持健康相关生活质量的目标是多项T2T建议的共同目标，这一结果被认为是患者的最高价值。除了药物不良反应，还需考虑常见的共病，如骨质疏松症、糖尿病或心血管疾病，尤其是那些可能因治疗而恶化并对健康相关的生活质量产生负面影响的疾病

6条建议

建议1：GCA和PMR的治疗目标应该是缓解；缓解是指没有临床症状和全身炎症。

· 关于临床缓解的定义：最常见的情况是没有出现与GCA和/或PMR相关的临床症状，急性期反应物（尤其是血沉和CRP）正常。工作小组规定术语“没有全身炎症”可能还包括其他疾病活动标记，如影像学

建议2：GCA的治疗还应旨在防止组织缺血和血管损伤。

· 血管损伤的预防不仅应理解为预防GCA(如主动脉瘤)的损伤，还应理解为预防与长期GC治疗相关的大血管和微血管损伤

建议3：GCA和PMR的治疗选择应基于疾病的严重程度和活动性、相关合并症的存在和潜在的预后预测因素；在随访期间，应根据需要调整治疗方案。

· 美国风湿病学会/欧洲抗风湿病联盟（ACR/EULAR）对PMR管理的建议将女性、高急性期反应物和外周关节炎列为与复发风险增加有关的危险因素，具有这些特征的患者更需要强化和长期治疗

建议4：合并症可能会影响治疗目标的评估，因此在调整治疗方案前应予以考虑。

· 风湿病(如肩袖疾病、肩关节或颈椎骨关节炎、纤维肌痛)和非风湿病(如帕金森氏病)引起的疼痛和僵硬都会影响PMR对疾病活动的评估，因此要识别其他全身炎症的标志物，以便更好地了解患者的症状

建议5：一旦达到缓解，应使用最小有效剂量的药物来维持；部分患者可实现非药物缓解。

· 工作组强调，不应该催促患者过快地减少药物治疗，这会经常导致疾病复发。与此同时，也应避免过度治疗。达到药物的最小有效剂量是一个重要的目标，如果两种药物联合使用，逐渐减少GCs可能比停用DMARDs更优先

建议 6：应定期监测GCA和PMR中的疾病活动，频率为每1-4周一次，直至达到缓解，对于接受治疗的稳定缓解患者，监测间隔时间应更长（如3-6个月）；对停止治疗的患者监测应单独讨论。

· 工作组认为，应密切监测新患者和复发患者，以记录治疗反应并确定那些有难治性疾病的患者，以便讨论可能的治疗替代方案

结论

该共识是由国际多学科工作组在GCA和PMR制定的第一个T2T建议，它们为临床医生提供了在临床实践中实施GCA和PMR的T2T方法的指导。

参考文献

1.Dejaco C, et al. Treat-to-target recommendations in giant cell arteritis and polymyalgia rheumatica. Ann Rheum Dis. 2023 Feb 24:ard-2022-223429.

2. 王培,等.风湿性多肌痛和巨细胞动脉炎的诊疗规范[J].中华内科杂志, 2023, 62(3) : 256-266.

文稿撰写：Sparkling

文稿校对：Beryl

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