阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)治疗方法哪些？获批、在研新药汇总

阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种会导致红细胞提前分解的罕见的血液疾病。这会导致血红素尿或液中出现血红蛋白。血红蛋白是一种存在于红细胞中的蛋白质。

另外，PNH患者的血小板也比正常人更容易凝结，这会导致可能危及生命的血栓。PNH患者还存在骨髓功能障碍，可导致血细胞水平低下。

这种罕见疾病能治愈吗？治疗方法有哪些？香港济民药业结合国内外医药信息对此做出了整理。

PNH能自愈吗？

据2021年发表于《血液肿瘤杂志》的一篇文章中称，在极少数情况下，PNH血细胞会消失并且症状会自行消退。这被称为自发缓解。但研究人员表示并不知道为什么会这样。

PNH有治愈方法吗？

答案是有的。目前，骨髓移植是治愈PHN的唯一方法。但是，骨髓移植有很高的副作用风险，因此只有当患有严重的PNH且对其他治疗应答不佳时，医生才会建议进行该手术。

除此以外，PNH的其他治疗方法可用于减轻症状和降低并发症的风险。

PNH还有哪些其他治疗方法？

PHN的治疗方法取决于病情的严重程度。有些PNH患者多年来症状稳定、轻微。如果病情恶化，可导致严重症状，并可能导致危及生命的并发症。

如果患者没有什么PNH症状，医生可能会建议服用叶酸和铁等营养补充剂，以支持红细胞生成。

对于严重的PNH，需要进行药物治疗。该病此前全球都没有经过批准的治疗方案，直至Soliris(eculizumab)于2007年获得批准，成为治疗该疾病的首个疗法。2018年，该药物的升级版ULTOMIRIS(ravulizumab-cwvz)获得批准。

目前，这两种阿斯利康的输液药物是国外治疗该病的标准疗法：Soliris，每两周给药一次；ULTOMIRIS，每四个星期给药一次。

两种药物都是单克隆抗体补体抑制剂。它们与补体成分5(C5)结合，补体成分5(C5)是补体系统中的一种酶，有助于分解细胞。当药物与C5结合时，它会阻止酶分解血细胞。

此外，还有一种可用于PNH的药物。其是于2021年获得FDA批准的Apellis制药的一种每周注射两次的肽类药物EMPAVELI(pegcetacoplan)，可阻断一种名为C3的补体蛋白。

罗氏公司的C5抑制剂Crovalimab。虽然目前还未公布其全球3期研究结果具体细节，但罗氏表示该药物实现了疾病控制，并不逊色于Soliris。该药物的关注点在于给药频率更低，只需每月皮下注射一次。

与PNH治疗领域的其他公司相比，诺华公司旨在提供更方便的给药——每日两次片剂iptacopan。在2022年12月举行的美国血液学学会(ASH)年会上，诺华提交的数据显示，其小分子iptacopan在一项面对面的临床试验中击败了阿斯利康PNH的两种药物。这家制药巨头正准备今年在PNH中申请监管批准。

此外，阿斯利康也正在开发用于治疗这种罕见疾病的片剂。Vemircopan和danicopan都是口服小分子药物，旨在阻断补体系统酶因子D。在ASH会议期间，阿斯利康公布了中期2期结果，显示每天两次的vemircopan可以控制疾病对红细胞的破坏。

以上就是PNH相关治疗方法及在研药物概况，目前大多数PNH患者需要持续治疗才能控制病情。希望更多的药物能获得批准，为患者提供更多治疗选择。

参考来源：Gurnari, C., Pagliuca, S., Kewan, T等人。‘Is nature truly healing itself? Spontaneous remissions in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria’；《Blood Cancer J》；11, 187 (2021)。https://doi.org/10.1038/s41408-021-00582-5

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。