FDA授予Ketarx（Racemic Ketamine）孤儿药资格，治疗Rett综合征

2023年2月3日讯/香港迈极康hkmagicure/--PharmaTher Holdings Ltd.2023年2月2日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予KETARX™（Racemic Ketamine）孤儿药称号，用于治疗Rett综合征，一种罕见的遗传性神经系统疾病。

“我们致力于释放KETARX治疗罕见疾病的潜力，将Rett综合征项目添加到我们FDA批准的四种孤儿药指定中，加强了我们在引领氯胺酮进步的地位，以满足精神健康、神经学和神经学方面未满足的医疗需求和疼痛障碍，”PharmaTher首席执行官Fabio Chianelli说。

PharmaTher目前拥有FDA授予的KETARX™（Racemic Ketamine）五种孤儿药称号，其中包括：

1、Rett综合症（Rett Syndrome）的治疗；

2、器官移植缺血再灌注损伤（Ischemia-reperfusion injury from organ transplantation）的预防；

3、癫痫持续状态（Status Epilepticus）的治疗；

4、肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis）的治疗；

5、复杂区域疼痛综合症（Complex Regional Pain Syndrome）的治疗。

Ketamine已接受Rett综合征的2期临床试验(NCT03633058)。将对这项研究未发表的结果进行评估，以支持潜在的3期临床研究，通过 505(b)(2) 监管途径获得 FDA 批准以治疗 Rett 综合征。

关于Rett综合症

目前，没有已知的治愈方法或FDA批准的治疗Rett综合征的药物。据Rett综合症基金会称，Rett综合症是一种罕见的遗传性神经系统疾病，几乎只发生在女孩身上。它会导致他们说话、走路、进食甚至呼吸的能力严重受损。

Rett综合征的显着特征包括近乎持续的重复性手部运动和丧失有目的的手部使用。Rett综合征通常在6至18个月大的儿童中被发现。Rett综合征是由X染色体上一种名为MECP2的基因发生突变引起的。在全球范围内，每10,000名新生儿中就有1人患有Rett综合征，而在男孩中则更为罕见。

氯胺酮（Ketamine）在Rett综合症中的潜力

氯胺酮具有治疗Rett综合征的潜力，已在两个不同的实验室对两种不同品系的Mecp2小鼠进行独立验证，并已完成针对Rett综合征的2期临床试验，结果尚未公布。CWRU医学院神经科学系名誉教授David M.Katz博士及其同事首先证明了氯胺酮治疗Rett综合征的治疗潜力，他们发现用亚麻醉剂量治疗杂合雌性Mecp2突变小鼠氯胺酮(8 mg/kg)可急剧逆转Fos表达和感觉运动功能的异常。

还发现长期服用氯胺酮可改善无效雄性Mecp2的症状并延长寿命突变体。

低剂量氯胺酮改善广泛症状功能的能力可能与其增加皮质网络活动的能力有关，可能是通过选择性抑制GABA能中间神经元，以及降低脑干网络中的突触兴奋性重要用于呼吸和自主神经控制。

因此，氯胺酮可能非常适合纠正以MeCP2缺陷大脑为特征的皮质和脑干活动之间的不平衡。此外，除了对回路功能的急性影响外，在其他疾病模型中的研究表明，氯胺酮还可以快速刺激树突生长、BDNF水平和关键突触蛋白的表达，至少部分是通过激活mTOR信号，这在Mecp2突变体中是有缺陷的。

这些发现表明，除了神经功能的急性恢复外，氯胺酮还有可能通过增强结构和功能连通性来促进Rett综合征的突触修复，正如先前在抑郁症和压力动物模型中所显示的那样。

文章来源：香港迈极康医疗中心 http://www.hkmagicure.com/

参考资料：PharmaTher Holdings Announces FDA Grant of Orphan Drug Designation to KETARX™ (Ketamine) for the Treatment of Rett Syndrome

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