科学的眼光观世界 富有的思维察明理
最近两组科学家揭示了一种新的更精确的基因编辑技术,可能有助于我们在化学层面上进行高度定向手术,从而彻底根除基因疾病!
CRISPR-Cas9是第三代基因组定点编辑技术,其以成本低、制作简便、快捷高效的优点风靡于世界各地的实验室,成为科研、医疗等领域的有效工具。但是到目前为止,这项技术不能改变单个的碱基对,只能移除整个基因片段。
美国麻省理工学院和哈佛大学研究团队对CRISPR-Cas9进行了一项重大改进,开发出一种新的碱基编辑器,叫做腺嘌呤碱基编辑器(Adenine Base Editor ABE)。可以编辑人体细胞中单个RNA碱基,通过将腺嘌呤的原子重排为类似鸟嘌呤(G),促使AT碱基对变为GC,从而起到精确改编单个碱基对并修复的作用,以可编程的、不可逆转的、有效的和干净的方式纠正活细胞基因组中的恶性突变。当针对人类基因组DNA中的某些位点时,此转化会逆转与特定疾病相关的突变。
这听起来似乎有点不可思议。我们知道人类基因中大约有32000个位点的突变与疾病有关,这些位点突变存在于组成我们DNA的化学物质腺嘌呤(A)、胞嘧啶(C)、鸟嘌呤(G)和胸腺嘧啶(T))之间的碱基对中,而这里面大约一半的突变可以通过单次互换来解决。结合该团队设计的其他基因编辑系统BE3和BE4,可以帮助我们解决近三分之二的致病突变。
来自麻省理工的另一个独立团队则开发了一种能够编辑RNA的CRISPR蛋白质,即Cas13。不同于DNA编辑中重排碱基使基因组结构发生永久性变化,RNA编辑是一种非永久性技术,通过精确的将腺苷改变为肌苷来实现。
在细胞中,RNA作为一种信使,有助于调节我们的基因如何产生蛋白质。这种编辑RNA的新功能开辟了更多的潜在途径来恢复这种功能,并在几乎任何一种细胞中进行治疗。因为它并不会像DNA编辑那样把基因本身搞乱,不会对我们的身体功能产生持久的、重大的改变,且仍然可以创造出解决突变的方法。
当然,在这些新方法用于临床之前需对其安全性和有效性进行评估,仍需较长时间的等待。不过,毕竟治疗遗传性疾病已经向前迈出了重要的一步,期待有一天基因失明、代谢紊乱、帕金森病等疾病会得到根治…
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