上海
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突破血脑屏障，AAV9基因疗法公布积极数据
近日，BridgeBio公布了其AAV9基因疗法BBP-812用于治疗海绵状脑白质营养不良症(Canavan病)的早期临床数据。BBP-812是一种针对Canavan病的AAV9基因疗法，该疗法能够将天冬氨酸酰化酶（ASPA）基因递送到全身并进入大脑，有可能从基因源头上治疗Canavan疾病。
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