一针1300万，史上最贵药物进入中国，临床试验已开始，效果有多大

一针1300万，史上最贵药物，真正进入中国了！

今年的医保谈判让70万一针的诺西那生钠注射液降到了3.3万元一针，让无数脊髓性肌萎缩症（SMA）看到了希望。

值得注意的是，诺西那生钠注射液并不是脊髓性肌萎缩症唯一的治疗药物，Zolgensma也是治疗脊髓性肌萎缩症的特效药，并且是全球首个治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法，不需要像诺西那生钠注射液一样终身注射，仅仅只需要一针就可以治愈或者缓解。

特效的背后是天价，Zolgensma国外定价212.5万美元（折合人民币约1358万元）一针，Zolgensma在中国去年10月临床试验申请获得受理，今年1年临床试验正式获批。

3月中旬，21世纪经济报道，一项随机双盲对照研究，在年龄≥2岁至<18岁、初治、能独坐但无法行走的迟发型2型SMA患者中评价鞘内（IT）注射OAV101（Zolgensma）的疗效和安全性已经开始，这标志着史上最贵药物在中国真正迈开了第一步。

一、一针1300万，不治可能活不过一年

据统计，SMA在新生儿中的发病率大约是1/10000，对于普通人群来说，大约每40~50人中就有1位是SMA致病基因的携带者，我国的SMA新生儿患者每年大约新增1200例，存量患者大约有3万人。

SMA患者会慢慢出现肢体无力的症状，该症状还会越来越严重而且难以逆转。如果没有接受治疗，患者的肌肉力量会慢慢退化，最终出现吞咽或呼吸等问题而导致感染或死亡。令人心痛的是，一半以上患有SMA的婴儿活不到一年。

让我们看看Zolgensma是如何化腐朽为神奇的，它的效果究竟怎么样？

国外最新的一项3期临床试验结果显示，具有3个SMN2基因拷贝并在出现症状前接受治疗的患儿，已经能恢复所处年龄的运动量，可以正常站立和行走，不需要通气或饲管支持，且无严重、治疗相关不良事件。

二、一针即可治愈或缓解，天价救命药究竟有多神？

目前，在全球治疗SMA的药物一共有三种：

1、诺西那生钠注射液

在2016年获批上市，在全球来说是首个SMA精准靶向药物，原始价格是第一年75万美元，然后每年37.5万美元。不过，诺西那生钠注射液在2021年进入了我国的医保目录，从原先的70万一针，价格降到3.3万元一针，患者最终大约需要自付1万元一针。患者在前63天需要注射4针，以后每4个月注射1针，需要终身用药。

2、Risdiplam口服溶液

这个是全球第一个可以口服治疗SMA的药物，按照每天口服一次的频率，需要终身用药，每年患者大约需支付34万美元，Risdiplam口服溶液在2021年6月在我国批准上市，可用来治疗2月龄及以上的所有类型的SMA患者。

3、Zolgensma

Zolgensma在国外的定价为212.5万美元，折算为人民币约为1358万元。不过，患者只需要注射一次Zolgensma即可，因为Zolgensma属于基因疗法，一次注射就能让身体生成一种SMA患者缺乏的蛋白质，解决SMA的遗传根源，简单来说，就是注射一针就能长期缓解甚至治愈SMA。

不过，Zolgensma最终能否在我国成功上市还是一个未知数，因为招募本土参试者到3期临床试验结束的过程中，仍然存在很多的不确定因素，就算成功上市，医保也很难承担天价。

三、救命药，为什么总是天价？

面对天价的救命药，很多人会感慨为何这些药物的价格会如此昂贵？

药品法学专家、南开大学法学院副院长宋华琳提到，由于罕见病患者的人数少，药品用量非常少，再加上药物的研发成本非常高，所以导致治疗罕见病的药物价格一般都比较昂贵。

那么，一款新药物的研发成本究竟有多高呢？根据国外研究机构的数据发现，一款新药的研发成本大约为10~20亿美元，研发时间一般是10~15年，在研发过程中需要经历多个阶段，比如临床试验阶段就需要5~7年的时间，一旦研发失败，几乎就付诸东流了。

四、参加免费的临床试验，有风险吗？

面对1300多万的新药，可能会有不少人想抓住临床试验的机会，因为临床试验用药都是免费的，如果自愿参加临床试验，会面临哪些风险呢？

1、不一定就能用上新药

参加免费的临床试验并不等于一定能用上新药，也有很大概率被分到对照组，对照组使用的是规范治疗方案。

2、新药对自己不一定100%有效

临床试验中的新药并不一定是100%有效的，有可能无法达到患者的预期。

3、可能会出现不可预测的不良反应

临床试验中的药物可能会使患者出现无法预测的不良反应，如果患者无法耐受，可能需要面临退出临床试验的结果。

如果Zolgensma能够顺利进入中国，对于SMA患者来说能够多一种选择，但是Zolgensma也有局限性，价格高昂，对于患者的家庭来说并非是容易的选择。也希望国家能早日帮助更多罕见病患者能用得起药，加大对罕见病药物的研发。