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“和死没啥两样”,1300万一针罕见病续命药落地,等于北京一套房

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“你女儿最多活到四岁,回家好好照顾吧”
,年仅1岁的浙江女孩珍妮被确诊患上SMA(脊髓性肌萎缩症),这种罕见病患者多为多婴幼儿,被这种罕见病击中的人生,大多数难以活到成年,如今只需一针药便能长期缓解甚至治愈,这样的“救命药”——Zolgensma(OAV101注射液)将落地中国,1348万人民币一针,是史上最贵的药。

近日,Zolgensma(OAV101注射液)此前提交的关于临床试验的申请,已得到国家药监局药品审评中心默示许可,这种药物主要针对SMA(脊髓性肌萎缩症)这种罕见病。这意味着这种药物或将很快落地国内。

SMA这种罕见病或许很多人都不了解,其病症与“渐冻人”类似。患病后,运动神经细胞会遭到破坏,肌肉无法正常发挥作用。随着病情发展,各种运动功能会逐渐丧失,不能行走不能独坐、抬头甚至于无法吞咽和呼吸。不同的是,“渐冻人”发病多为成年后,而SMA发病多为婴幼儿,多数难以活到成年。


更为窘破的是,目前全球批准的治疗药物仅有三款,且这三款药品全都是天价。Zolgensma(OAV101注射液)这种基因治疗药物就是其中之一。OAV101注射液只需接受一次静脉注射给药,这种药物便会在细胞中长期表达SMN蛋白,以此来实现并且的长期缓解甚至治愈,这也是这款药品优越性。

这款药物虽然从医学上来说是重大的突破,但其1348万的价格也是创历史新高引发争议。对此药商也表示很委屈,其总裁David Lennon曾解释,药物的定价是经过研究的,实际上这款药如果想维持住成本,定价应该在400万至500万美元,现在定价212.5万美元(1348万人名币),实际上已经是打五-折了


目前Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批。值得关注的是,2020年日本已经将其纳入医保,患者个人只要负担30%费用,2021年3月英国也已经将其纳入国家医疗服务体系。这款药物目前来看,或在不久的将来也能在我国落地。

虽然这款药品是否能进我国医保目前并无确切消息,但我国在今年初成功将另外一种治疗SMA这种罕见病的药品——诺西那生钠注射液,纳入医保。诺西那生钠注射液原本价格是每针70万,医保谈判降到3万多元一针,在这次谈判中,张劲妮作为国家医保局谈判代表说到,“不应该放弃每一个小群体”。从无药可医到高昂药物研发成果,再到进入医保减轻负担,科技和社会的发展正逐渐为这些小群体们带来希望。


事实上,因科技进步而受益的远不止罕见病群体,困扰全人类的衰老难题目前也已在全世界科学家的努力下取得前所未有的突破。哈佛大学终身教授辛克莱,作为世界延缓衰老研究领军人物,他在实验中通过给暮年鼠补充β-烟先安单核苷酸(“艾木茵”核心物质),寿命延长了三分之一,β-烟先安单核苷酸可以帮助修复受损细胞,同时激活线粒体,为细胞提供足够的能量,让细胞恢复青春。

辛克莱教授为了进一步证实他的科研成果,大胆给全家人服用,他的父亲、妻子以及他自己,甚至包括他养的狗,都服用“艾木茵”核心类物质。结果超出预期,辛克莱本人接受了生理年龄指标检测,50多岁的他生理年龄只有31.4岁,他80多岁的父亲甚至参加极限挑战节目,和年轻人一决高下。辛克莱教授也因这一突破,被评为全球最具影响力的百人之一。


在辛克莱教授研究的基础上,麻省理工大学、四川大学、东京大学、清北等高校进一步跟进试验,证实“艾木茵”补剂核心物质能够改善衰老指标,“艾木茵”补剂也因此走红在京东销量翻倍500%,在去年双十一位居销量榜榜首。

科技的发展为社会带来希望,一针药改变患者一生,让连呼吸都困难脊髓性肌萎缩症患者都可恢复健康。未来或有更多科技的突破,为患者带来希望。

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