大河报·豫视频记者 郑超
今年1月1日，新医保政策启动后，河南SMA患儿依依（化名）成为省内首个注射诺西那生钠的幸运儿。
这款曾经的“天价药”，经报销后每针约1万6千元，给不少患儿家庭带来了重生的希望。
然而，一场突如其来的疫情，延缓了许多家庭的打针计划，在河南，只有三家医院具备注射条件，均在省会郑州。
有患儿家长提出，能否加快推进诺西那生钠在地市医院的落地？
【“天价药”报销后每针1万6千元，首年花费由200万降为10万】
今年元旦期间，家住南阳的范先生，正透过一篇篇新闻报道，了解诺西那生钠注射液纳入医保后的情况。
诺西那生钠注射液，起初近70万一针，被公众称为“天价药”。随着诺西那生钠注射液降价并纳入医保，既往确诊的SMA患儿家庭喜极而泣，并纷纷渴望在新医保政策启动后，第一时间用药治疗。
2022年1月1日，新医保政策正式启动，河南省儿童医院郑东院区神经内科率先为依依进行诺西那生钠治疗。这也是该药纳入医保落地实行后，在河南注射治疗的第一针。
依依9个月大时，被确诊为SMA，全家都陷入绝望，因为“天价药”费用高昂无力支付，家长只能为女儿进行保守治疗。
如今，好消息落地，每针经报销后花费约1万6千元，首年全年花费由200多万降为10万元左右，后续每年治疗费用为5万元左右。
依依终于打上了第一针，迎来了她的第二次生命，打针时，依依始终乖乖地看着动画片，不哭不闹，懂事的样子让众人动容。
看到这些视频，范先生不由得心头一暖，他有些激动：“这几天，我也要赶紧带女儿去打针。”
没想到，从1月2日起，郑州再次迎战疫情，范先生打针的计划不得不搁置下来。这一耽搁，就等了快20天。
“我女儿还要做一个详细的基因检测报告，先在当地做一下，再加上最近郑州有降雪，我们打算年后再去郑州。”范先生说，郑州由于疫情等情况，打针比较被动，“但1月20日郑州已经出现本土病例清零的好消息，相信很快就能控制住。”
【河南仅有三家医院可用药，是否能加快向地市推广？】
SMA，是脊髓性肌萎缩症的简称，这是一种常染色体隐性遗传病，由SMN1基因缺失或突变引起，不能产生足够的运动神经元存活（SMN）蛋白，导致脊髓前角及延髓运动神经元变性。
河南省儿童医院神经内科学科主任王媛介绍，患者主要表现为进行性肌无力和肌萎缩，进而出现吞咽、呼吸功能的丧失，如没有完善的呼吸支持，很可能危及生命，是导致婴儿死亡的最常见遗传疾病。
经过国家医保局“灵魂砍价”，治疗SMA的诺西那生钠成功纳入医保。具体到河南，只有三家医院具备注射条件，分别是河南中医药大学一附院、河南省儿童医院、郑州大学第三附属医院（河南省妇幼保健院）。
诺西那生钠的给药方式相对复杂，大致来说，用药的第一年需要6针，之后每四个月打1针，需要终身用药。
范先生算了算，给女儿打针的话，第一年的打针治疗费用经过报销后，大概也要10多万，尽管经济压力很大，但他表示非常知足：“我和很多病友群的家长们，共同见证了诺西那生钠从70万到55万再到纳入医保的过程，国家这么大力度的支持，给了我们这些罕见病患儿家庭希望。”
在山东，除了省会城市济南，已经有其他地级市可以开展打针就药工作。许多患儿家长提出建议，河南除了郑州，是否能加快向地市推广诺西那生钠？
“如果能在地市打针、在家门口用药，就能减轻疫情带来的被动局面，如果南阳可以打针，我肯定早就给女儿打上了。”范先生说，同时还能省去路费、住宿费、请假误工等成本。
不过，这一愿望，需要病友组织、医保局、药企代表、地市级医院等多方人士的沟通，河南SMA患儿家长期待着，未来能有实质性进展。
【新的希望：“史上最贵药”落地中国，一次注射实现长期缓解】
近日，中国国家药监局药品审评中心公示，诺华旗下治疗脊髓性肌萎缩的AAV基因治疗药物Zolgensma（OAV101注射液）在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。
身患罕见病SMA的患者，只需接受一次Zolgensma静脉注射给药，就能在细胞中长期表达SMN蛋白，实现长期缓解甚至治愈。Zolgensma的目前定价为212.5万美元（折合人民币约1348万元），被称为制药史上单价最贵的药物。
这无疑又是一个好消息，对于许多患者家庭而言，越来越多的“天价药”落地中国，抛开价格不谈，释放出的信息越来越明显：未来，SMA患儿的选择会越来越多。
此外，作为诺西那生钠的竞品，罗氏口服SMA疗法Evrysdi (risdiplam)在国内上市，用于治疗年龄为2个月以上婴幼儿和成人脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。Evrysdi呈液体状态，通过口服或鼻饲管给药，每日1次，是首个也是唯一一个可以在家使用的SMA疗法。
范先生乐观地猜测，作为竞品药物，罗氏口服疗法会不会也可能随之降价？“如果这个口服液可以纳入医保，比鞘内注射会让孩子少受点儿罪。”
范先生的女儿乐乐（化名）在1岁2个月左右的时候，不会爬、不会坐，翻身困难，当时，范先生以为女儿因为早产患上了脑瘫，赶紧带孩子去当地医院检查，之后做了两个月康复训练，却毫无效果，又经过多次医院检查，最终做过基因检测，才确诊为SMA。
“等过了年吧，就带孩子去郑州打针。”范先生说，大女儿听说妹妹能打针治病了，还和自己的小伙伴分享，高兴地说“我的妹妹打一针就可以跑了，可以和我们一起玩”，“是啊，后续的日子肯定会越来越好。”
来源：大河报·豫视频
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