派真生物联合神济昌华共同开发靶向神经系统新型AAV衣壳

2022年1月14日，广州派真生物技术有限公司（以下简称派真生物）宣布与神济昌华（北京）生物科技有限公司（以下简称神济昌华）达成战略研发合作，共同开发针对中枢神经系统并具有更高靶向性的新型腺相关病毒（AAV）衣壳。此次合作，派真生物将利用基于自有AAV高产体系的高库容量、高精准度的AAV突变库筛选平台，与和神济昌华针对神经系统先进的评价系统，实现中枢神经系统领域基因药物研发及商业化的快速推进。

AAV血清型众多，不同的血清型靶向感染不同的组织器官。目前报道的适用于神经系统的AAV血清型有十几种，不同的血清型在神经系统不同部位的感染效率及扩散能力不同，因此血清型的选择将决定目的基因能否在靶向部位实现高效稳定表达。血脑屏障是保护中枢神经系统的一道重要屏障，但同时它也阻隔了药物的传递和吸收，使神经系统疾病的治疗变得异常困难。因此，迫切需要有效突破血脑屏障的药物递送策略。通过改造天然AAV衣壳并进行筛选，可以获得靶向性更强、转导效率更高、可避免人体内抗体中和以及更有利于包装生产的新型血清型AAV，这类AAV能穿越血脑屏障并精准到达靶向部位，为神经系统疾病基础研究和治疗提供了新的研究方向。

神济昌华致力于开发以神经系统疾病为主的基因疗法，而派真生物聚焦于基因治疗载体AAV衣壳工程化定向改造技术，此次合作双方将以AAV衣壳的研发、筛选、优化技术提升为核心，通过建立快速和有效的AAV外壳研发与筛选平台，开发靶向性高、感染性强、免疫原性低的新型AAV血清型，加快神经系统疾病AAV基因药物的整体开发速度，为广大患者带来更有效、更安全的基因药物，从而惠及广大患者。

清华大学药学院研究员郭炜博士为神济昌华联合创始人及CSO（首席科学官），他表示：“AAV血清型筛选是一项有着重要科研意义和巨大商业价值的工作，也是非常有挑战的工作。神济昌华创始团队在神经退行性疾病领域深耕多年，同时具有长期坚实的神经科学基础研究背景和经验。与派真合作能有效发挥我们双方的优势，尤其是我们将筛选在神经系统具有高靶向性的新型AAV衣壳，进而打造AAV血清型筛选平台，这势必也会为神济昌华在研管线快速推进提供扎实的基础，加速我们更快开发基因治疗相关药物，早日造福广大患者。”

派真生物创始人李华鹏表示：“派真生物凭借创新领先的AAV病毒载体研发工程平台获得神济昌华的高度认可。此次合作派真生物将利用神济昌华提供的非人灵长类平台和技术来开发可满足特定神经系统疾病的新型AAV衣壳，通过对衣壳进行优化，提高对特定神经组织的转导效率，降低对目标疾病无关的组织和细胞类型的转导，从而提高疗效和安全性。双方资源的高效整合和优势互补将协力打造新型AAV衣壳库研发和筛选平台的技术高地，我们期待能够不断完善AAV外壳库种类，开发出更多针对神经系统的高靶向性新型AAV衣壳，并将其应用于神经系统疾病的候选基因药物中，为全球患者带来福音。”

关于神济昌华

2022年1月，神济昌华（北京）生物科技有限公司（简称“神济昌华”，英文名“SineuGene”）最近完成千万级种子轮融资。神济昌华位于北京市昌平区中关村生命科学园，是从事创新药物研发为主的生物科技公司。神济昌华致力于以基因治疗技术为手段，包括AAV介导的基因编辑、表达和以小核酸药物为核心实现对目标基因的干预，主要聚焦神经系统疾病，特别是神经退行性疾病，包括肌萎缩侧索硬化症（ALS）、脑卒中（Stoke）、帕金森病（PD）、阿尔兹海默症（AD）、亨廷顿舞蹈症（HD）、自闭症（ASD）等神经系统疾病，期望最终能够为人类解决这些重大的医疗健康难题。

关于派真生物

派真生物（PackGene）是一家全球领先的AAV病毒载体包装CRO和CDMO公司, 以质粒和AAV载体创新生产体系、方法学检测、以及GMP规模化生产为核心, 依托持续技术创新，为细胞与基因治疗 (CGT) 的早期研发、临床前开发、临床试验以及药物审批提供经济、快速、规模化的质粒生产和AAV病毒载体生产。派真生物以做全球基因药物研发生产的合作伙伴为使命，以加速创新基因药物上市为己任，精通FDA、NMPA和EMA等对基因疗法制品的规范要求，通过降低基因药物大规模生产成本，助力合作伙伴让基因药物更早普惠大众。

派真生物创立于美国马塞诸塞州，核心团队由来自学术界和医药产业界的优秀人才组成。公司总部位于广州， 并在上海、波士顿和瑞士设立分部，成立至今，派真生物已经成功为来自美国、欧洲、中国、韩国的数百家大药企、创新药企和研究机构提供AAV载体生产服务。