枣庄市妇幼保健院医师准备注射药物。新华社记者郭绪雷摄
新华社济南1月1日电题：“天价”救命药纳入医保 中国积极推进罕见病救治
新华社记者张志龙、邵鲁文
“以前这个药对我们来说太遥远，现在终于看到了希望。”1日上午7时许，中国东部山东省枣庄市一位4岁的脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿顺利注射靶向治疗药物诺西那生钠后，患者母亲喜极而泣。
脊髓性肌萎缩症是一种遗传性神经肌肉疾病类的罕见病。这一疾病在中国新生儿中发病率约为1/6000到1/10000，目前有患者3万多名。
诺西那生钠注射液是中国首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物，2019年上市，价格较为高昂。第一年需要注射6次，从第二年开始每4个月需注射1针。
2021年12月3日，国家医疗保障局公布了最新版国家医保药品目录调整结果，诺西那生钠注射液进入医保药品目录，费用从近70万元/针降至3.3万元/针，于2022年1月1日起实施。
枣庄市妇幼保健院护士向记者展示诺西那生钠注射液。新华社记者邵鲁文摄
枣庄市市中区医保局局长陈芹告诉记者，目录调整结果公布后，市中区医保局对辖区患者进行排查，与患者家属取得联系。在确定用药需求后，医保部门与相关药企进行沟通，确保患儿能够第一时间得到药物救治。
中国罕见病联盟秘书长张抒扬表示，中国所有罕见病患者人数已达2000多万，每年新增患者超20万。但罕见病由于临床上病例少、经验少，导致高误诊、高漏诊、用药难等问题，往往被称为“医学的孤儿”。
为让罕见病患者“投医有门、治疗有方”，目前中国多个省份已建立罕见病诊治中心。
山东大学齐鲁医院神经内科遗传代谢病与罕见病专业主任赵玉英说，自两周前该院罕见病诊治中心成立后，通过整合医院罕见病诊疗方面的优势资源，确保针对罕见病治疗的多学科、多部门共同参与，目前已收治多位罕见病患者。
患儿顺利完成药物注射。新华社记者邵鲁文摄
近年来，中国积极推进针对罕见病群体的医疗保障力度。2018年，国家卫健委、科技部等五部委联合发布《第一批罕见病名录》，共涉及罕见病121种，为中国医疗机构开展罕见病预防、筛查、诊断、治疗和康复，以及相关科技研发、社会保障、慈善救助政策提供参考和依据。
此外，中国对罕见病治疗药品实施优先审评审批。短短几年时间，60余种罕见病用药获批上市、40余种罕见病用药被纳入国家医保药品目录，涉及25种疾病。
国家医疗保障局副局长李滔在2021年中国罕见病大会上曾表示，通过对罕见病药品谈判准入，使罕见病用药价格大幅降低。2021年共有7个罕见病药品谈判成功，价格平均降幅达65%。
枣庄市妇幼保健院医师在给患儿注射药物。新华社记者郭绪雷摄
作为构建多层次医疗保障体系的重要一环，中国多地还建立健全多层次普惠共享的医疗保障制度。上海市发布城市定制型商业补充医疗保险“沪惠保”，山东省济南市城市定制补充商业险“齐鲁保2021”开放投保……
“患儿办理枣庄城市定制补充商业险‘枣惠保’后，通过医保报销、医疗救助等方式，第一年注射药物的花费个人仅需承担数万元，大幅减轻了家庭负担。”陈芹说。
赵玉英说，解决罕见病不仅仅是医疗问题，也是一个社会问题。当前，中国正积极破解罕见病救治难题，以基本医疗保障为根本，以医疗救助为托底，加之补充医疗、商业健康保险，还有慈善互助等多个制度，共同织起中国对罕见病群体的医疗保障制度建设网。
逐渐完善的医疗保障制度正悄然点亮一个个家庭的希望。枣庄市妇幼保健院儿童重症科主任孙笑茜说，4岁患儿完成注射后，各项生命体征正常。这位小朋友在打针前一天对爸爸妈妈说：“等打完针，我就能飞啦。”
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