“70万一针”天价药医保谈判成功，武田一款原价百万罕见病药将入医保

八点健闻从多方信源了解到，被称为“天价药”的渤健SMA治疗药物（脊髓性肌肉萎缩症）诺西那生钠注射液已经谈判成功。

同时成功的还有武田一款年费用百万的法布雷用药阿加糖酶α注射用浓溶液，以及另外至少3款罕见病用药。

据知情人士透露，这两款原先治疗费用百万元级别的高值药，都降到了“地板价”。

罕见病药，用药范围有限，不少药品价格昂贵，超出了绝大多数人的支付能力。此前，渤健的诺西那生钠注射剂一针价格70万元，自2019年在中国上市以来，几乎每年都会因为价格太高引发舆论风潮；治疗法布雷病的阿加糖酶α，阿加糖酶β，年费用也都普遍在百万元级别。

而很多家庭年收入只有几万块钱。能够把这些药品纳入医保，是罕见病患者家庭一直期盼的事情。医保谈判常态化以来，也将此类药品纳入了是重点关注对象。

但是要把如此高价的药品纳入医保目录，企业不拿出降价的诚意是不行的。去年医保谈判现场，渤健代表没有出现。

在本次国谈前，八点健闻也从多位行业人士处了解到，国家医保局针对“天价药”有一条“50万不谈，30万不进”的不成文规定。这意味着，进入国家医保目录的产品，年治疗费用很可能都在30万元以下。

高值药零的突破

据国家医保局9月份答复全国政协委员提案中所说，此前已有40多种罕见病用药纳入医保。

但还从来没有一款高值罕见病药——年治疗花费皆超过百万元且需要患者终身使用的药物——进入过医保目录，作为高值罕见病药进医保的开先河者，上述药品议价成功，对于临床治疗和产业发展，都有非常重要的意义。

谈判结束后，就有熟悉内情的人士透露称，“这次企业还是蛮有诚意的。”

围绕罕见病药降价，企业与医保部门的博弈由来已久。

2020年，渤健的诺西那生钠就因为在中国一针5ml售价70万元，在澳大利亚患者只需要付41澳元，约合人民币205元/支，引起了广泛讨论。

对此，渤健公司给出的回应称，诺西那生钠在澳大利亚纳入了当地的药品福利计划，政府采购价是11万澳元，患者自付41澳元。而在中国，都要患者自费。

而实际上，国家医保局信访办工作人员早在几个月前回应称，已将其纳入谈判日程，希望可以和企业谈判，将药价降下来。

一个想让医保买单却不想大幅降价，一个坚持降价必须到位。僵持之下，2020年国谈中，渤健的谈判代表根本没有出现。

事实上，僵持背后，双方都有自己的困境。

SMA是最常见的导致婴儿死亡的遗传疾病之一，80%的患儿在一岁内死亡。最新的《中国罕见病高值药物医疗保障研究报告》显示，登记在册的SMA患者共有1507人。而法布雷、戈谢病和三种黏多糖贮积症，患者人数不到500人。

投入大、患者少，似乎只有高定价才能够避免亏本。

然而，高价不仅使患者负担重，医保也面临巨大压力。

国家医保局在此前答复全国人大代表刘庆峰等人建议时，就曾透露2019年城乡居民医保人均筹资仅800元左右，而SMA等罕见病用药费用达到每人每年费用就要数百万。实在负担不起。

罕见病药企的血拼

打破僵局的，是新入局的竞争者。

2020年8月，罗氏的神经创新药物利司扑兰口服溶液在美国获批，作为全球首个SMA口服药品，该药品适应症更广，价格也低于诺西那生钠。

2021年6月16日进入中国市场，利司扑兰60mg/瓶零售价定在6.38万元，加上赠药，年费用65万元。

这也对诺西那生钠形成了有力竞争，其年费用从100多万元降到了55万元。在成都3月份推出的罕见病用药保障政策之下，诺西那生钠的年费用甚至进一步降到了46万元。按照医保支付40万元/年的标准，个人只需要负担6万元。

此次罗氏的口服药通过预审，但是没有进入现场谈判环节。

诺西那生钠如果真的降到30万以下，患者负担也将进一步减轻。

与之类似，药企之间的“血拼”也存在于法布雷病用药领域。

法布雷患者组织负责人黄铮汇告诉八点健闻，在浙江山东江苏广东等将法布雷纳入地方保障的地区，包含慈善赠药在内成人患者使用赛诺菲法布赞（阿加糖酶β）和武田瑞普佳（阿加糖酶α）的年治疗费用，分别为118万元和95万元。

2020年6月，国内首个法布雷特效药赛诺菲的法布赞上市时，成人的年费用要198万元。第二年（2021年）4月，武田制药的瑞普佳上市后，直接将该病的年治疗费用拉到了百万元以内——95万元。

有行业人士指出，武田很懂中国市场，敢定低价，赛诺菲就一直坚持全球定价体系。上市一年不到，武田制药又走到谈判桌前，给出了颇有诚意的降价——“中国的降幅确实令人吃惊。”前述行业人士透露称。

事实上，跨国药企的产品上市已久，部分产品已经基本收回成本，在中国，以罕见病目录发布为开端，罕见病保障探索已经进入新阶段，有医保基金加持，相关市场规模仍然可观。“用做生意的眼光看，中国市场等于是纯赚的，卖一个就赚一个”。

反之，如果迟迟找不到支付方，这些产品的中国市场就是零。

从这个意义上讲，罕见病用药企业放低姿态，给出诚意满满的报价，还是明智之举。