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天价药一针1632万,不打难以活过一年,“救命药”为何如此昂贵?

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“吃药难、吃药贵”已经成为世界性的难题,不看不知道,一看有些药的价格真的堪称天价。

前段时间,美国公布了全球十大最贵药物榜单,其中排名前三的分别是Zolgensma、Zokinvy和Danyelza,售价分别为212.5万美元、103.2万美元和97.76万美元。

从榜单可以看出,上榜的主要是罕见病药物:


俗话说,物以稀为贵。罕见病药物之所以价格昂贵,就在于用于治疗罕见病。那么,它们的价值体现在哪些方面呢?

一、全球最贵药物:1针1632万

今年6月份,英国媒体报道,一名5个月大的脊髓性肌肉萎缩症(SMA)患儿打了一针,花了180万(约人民币1632万元)英镑,创下了英国最昂贵药物治疗的纪录。

据悉,这名婴儿接受的是Zolgensma的开创性基因疗法,一个剂量的费用就高达179万英镑。脊髓性肌肉萎缩症的死亡率非常高,全世界每年发病例不到60例,约有50%的婴儿生存期少于一年


研究显示,通过静脉注射Zolgensma,可以弥补患儿体内缺乏的一种蛋白质,使患者重获得坐下、爬行、站立的能力,大大延长生存期。

2017年,一项研究在《新英格兰医学杂志》上发表。研究称,在接受了Zolgensma治疗的一组婴儿中,生存期延续到了20个月。而在没有接受Zolgensma治疗的另一组婴儿中,存活率却仅有8%。

今年10月21日,诺华正式递交了Zolgensma的临床试验申请,主要用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)。


二、为什么罕见病药物的定价这么高呢?

事实上,罕见药的年度治疗费用突破百万早已不是什么新鲜事。有人不理解:罕见药的价格这么贵,对于大部分生罕见病的人来说,完全负担不起,那如何体现罕见药的价值?

一方面,有统计发现,从2011年到2020年,罕见病药物的平均成功率只有17%。也就是说,从1期临床试验到美国FDA批准上市,能突破重围的罕见药并不多。所以,一款罕见药的研发,不但要在时间、人员和资金上大量投入,还要随时面临失败的风险

另一方面,虽然罕见病患者占总人口的比例很小,但是从种类来看,可以说是五花八门的。对于不同的罕见病,可能要研发出不同的罕见药,然而消费群体非常少。对于药企来说,为了保证效益,只能提高药价。


那么,罕见药为什么不纳入医保呢?

资料显示,我国全年基本医疗保险基金仅在人均1500元左右。以脊髓性肌肉萎缩症(SMA)为例,在人均基本医疗保险基金不高的基础之上,如果将罕见药纳入医保,意味着一个人可能就要花掉一千个人的看病钱。那么,就会导致其他人的看病钱无法得到保障。

不过,在医保改革之后,我国已经将越来越多的罕见药纳入了医保药品目录,一定程度上减轻了罕见病患者的经济负担

三、脊髓性肌肉萎缩症,父母要重视

SAM是一种遗传性神经疾病,在人群中携带率高达1/40-1/60。在所有导致婴儿死亡的遗传性疾病中,SAM占比最高。SAM婴儿会出现运动神经元退化的情况,导致肌肉萎缩、浑身乏力,死亡率很高

根据发病的年龄、病情轻重等,SAM可以分为0型、I型、II型、III型和IV型5种类型:


此外,据相关报道,目前中国的SMA患者人数大约有3-5万人。

中国市场首个治疗SMA的药物是2019年2月底获批的Spinraza,通过鞘内注射给药。同时,口服药在中国已进入审查,有望持续改善运动功能和存活率

预防SAM的重要手段,是筛查SMA致病基因。因为SMA属于常染色体隐性遗传病,父亲和母亲分别有一半的几率遗传给下一代。如果父亲和母前都是SAM携带者,那么生育的孩子就有1/4的概率是SAM患儿。

需要注意的是,普通的孕检是无法检查出SAM婴儿的,必须要进行基因检测,而且建议在孕20周之前进行筛查


罕见药的价格十分昂贵,即使纳入医保,也需要自费大部分,对于经济条件一般的家庭来说依然不小的负担。但是,很多罕见病,像SAM一样,是可以采取干预措施,减少发病风险的。我们应该多增加对罕见病的了解,及时做好预防措施,减少发病风险。

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