百万一针的CAR-T疗法自在中国上市后就备受关注。
据报道，2019年7月陈女士被确诊为淋巴瘤。今年6-8月期间，她在接受上海瑞金医院副院长、血液科教授赵维莅团队的CAR-T细胞治疗后，症状完全得到缓解，实现癌细胞的“清除”，并于8月底出院。
一石激起千层浪，此消息很快引爆了整个医药圈，CAR-T疗法也被看作根治癌症的希望。如今，这个疗法也被快速引进了四川，它的效果到底如何？
西南首例
接受CAR-T细胞治疗患者出院
根据四川省肿瘤医院官微消息，医院已率先将CAR-T细胞治疗应用于临床治疗之中，一位57岁弥漫大B细胞淋巴瘤患者在接受CAR-T细胞治疗后已于近日出院，成为西南地区的第一例接受该疗法的患者。
△ 林桐榆教授向病人交代出院注意事项
据了解，患者彭女士，广州人，于2019年12月出现无明显诱因的全身浮肿，2020年1月在广州被诊断为弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL），6月完成第一轮治疗后，年底便出现了疾病复发，骨髓浸润、肝脾侵犯及继发性脾功能亢进等情况。
随后，彭女士辗转北京等几个城市，最后慕名找到了我国著名肿瘤内科治疗专家林桐榆教授。
林教授认真细致地了解彭女士的病发和治疗过程，详细查看了她的病历和检验报告，召集相关学科进行MDT会诊，随即为她制定了在当地的治疗方案。经过几个月的治疗，彭女士的状况明显好转。
2021年8月，彭女士来到四川省肿瘤医院继续住院治疗。9月，彭女士接受骨髓复查，结果显示骨髓穿刺涂片、骨髓活检和流式均未见确切肿瘤受侵，疗效评价为：完全缓解。
△ 林教授查房并交代注意事项
此时，适逢CAR-T产品上市，林教授在全面评估了患者的状况后，认为彭女士适合接受CAR-T细胞治疗，于是同她和家人进行了全面的介绍和沟通。
通常，经二线治疗后的弥漫大B细胞淋巴瘤患者，其预后不好，但CAR-T细胞治疗可使患者的完全缓解率（CR）提高到50%左右。
面对生的希望，彭女士接受了该疗法。
△ 林教授团队与即将出院的彭女士合影
按照CAR-T细胞治疗的流程，彭女士先后接受了单采、预处理、回输CAR-T细胞等处置，经过两周的院内严密监测护理后，终于在近期顺利出院，且在住院期间没有发生细胞因子释放综合征（CRS）和神经相关毒性（ICANS）。
目前患者处于院外随访阶段，林教授治疗团队随时和彭女士保持密切联系，指导其随诊和不良反应处理。
此次，四川省肿瘤医院作为药明巨诺的CAR-T产品瑞基奥仑赛注射液的第一批开出处方的医院，患者的顺利出院意味着西南地区也步入全国开展CAR-T细胞治疗的行列。
抗癌“神药”：CAR-T疗法
肿瘤，尤其是恶性肿瘤（俗称癌症）的治疗一直是世界性难题，如何精准、有效治疗是医学界长期以来的探索重点。继传统的手术、放疗、化疗之后，免疫治疗被认为是未来最有希望的主攻手段之一，已成为第４种肿瘤治疗方法。
作为一种新型、精准靶向疗法，CAR-T细胞疗法则是免疫治疗中“明星疗法”，尤其在治疗血液恶性肿瘤上有着很好的效果。
CAR-T细胞疗法的全称是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。其中，CAR（即肿瘤嵌合抗原受体）的作用是定位导航，T细胞是人体免疫系统的守卫者，相当于“警察”。
简单来讲，就是先从患者身上提取出T细胞，之后通过基因工程技术激活T细胞，并装上CAR，把普通T细胞变身CAR-T细胞（可专门识别肿瘤细胞），再将改造后的T细胞回输到患者体内，发挥杀伤癌细胞的作用。
2012年，急性淋巴性白血病女孩艾米莉通过CAR-T 细胞治疗后实现“治愈”，至今已经无癌生存9年，她是全球首位被CAR-T细胞免疫疗法治愈的白血病儿童。2013年，《科学》杂志（Science）将CAR-T细胞疗法评为全球十大科技突破之首。
2017年美国FDA批准CAR-T上市，CAR-T陆续用于复发或难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）、复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）、复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）以及复发或难治性多发性骨髓瘤等淋巴造血系统肿瘤。
中国CAR-T疗法商业化元年
CAR-T细胞疗法在国内被推至万众瞩目的焦点，则是由于陈女士在接受国内首款获批的CAR-T产品阿基仑赛注射液治疗后，实现了癌细胞的“清除”，达到完全缓解的状态。这让人们看到了攻克癌症的希望。
2021年也被称为是中国CAR-T疗法商业化元年。
复星凯特创始人、公司原总裁王立群在接受采访时表示，陈女士的案例之所以如此受关注，在于她是中国第一位使用商业化获批的CAR-T产品的患者，且达到了完全缓解的状态。不过王立群也强调，“不要误解‘完全缓解’这个概念，目前只是出院时检查不到任何肿瘤细胞，但这种状态能维持多久，还会不会复发，现在并无定论，仍需持续关注陈女士后续的随访。”
一名长期从事CAR-T研究工作的医学人士则表示，临床上所说的血液肿瘤的“完全缓解”不等于完全治愈。医学上的“完全缓解”包括两层含义：
一是肿瘤相关临床症状完全消失；二是通过血液学、穿刺等检查项目确认患者体内没有残余癌细胞及代谢生物标志物。
在他看来，并不是每位患者经过CAR-T治疗后，都会达到完全治愈，有的患者即使达到“完全缓解”，几个月后也有可能复发。
值得说明的是，“一针让癌细胞清零”的帖子一度让人认为CAR-T疗法是神药，实际上，目前其获批的适应证仍有限。从公开的研究成果来说，目前其主要针对的是血液肿瘤。
但不可否认，相较于其他免疫疗法，CAR-T治疗仍然具有十分可观的效果。
除了复星凯特的阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达），9月，药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液（商品名：倍诺达）正式获批，这也是我国首个1类生物新药CAR-T产品。
日前，中科技大学医学院附属同济医院周剑峰教授团队完成首例国产CAR-T肿瘤治疗，患者一个月复查显示体内肿瘤完全缓解。11月18日，周剑峰教授接受采访时表示，如果3个月、6个月复查结果仍然良好，那未来他就有80%可能性长期维持完全缓解。
周剑峰表示，在之前进行的CAR-T疗法临床试验中，很多患者的治疗效果都非常不错。白血病、B细胞淋巴瘤这两种疾病的缓解率大幅提高，其中前者的缓解率超过90%，后者则超过80%。对于那些复发难治的淋巴瘤患者而言，在临床试验中接受CAR-T治疗后，接近一半的人群能实现长期生存。
全球范围内，除了中国近期获批的两款外，目前还有5款CAR-T药物已被批准上市，包括：诺华的Kymriah、吉利德子公司Kite制药的Yescarta和Tecartus、百时美施贵宝的Liso-cel以及百时美施贵宝和Bluebird共同研发的Abecma。
而在国内CAR-T疗法领域入局者也不少。粤开证券的一份研报指出，2020年国内已有335个正在进行的CAR-T临床试验，临床进展居前的包括传奇生物、科济药业等企业。
“百万一针”的价格会降吗？
因为价格昂贵，CAR-T药物被很多人冠为“天价药”。
△ 网传阿基仑赛注射液的药品销售订单
据网传药品销售订单显示，阿基仑赛注射液定价为120万元/袋。药明巨诺目前虽尚未公布倍诺的定价，但价格也不会便宜。
周剑峰表示，“贵”的原因主要是这种药无法进行批量生产，制造成本就占到售价的70%-80%以上。作为活细胞药物，在制备过程中对环境洁净度等方面要求非常高，在细胞采集、无菌培养等多个环节消耗大量成本。
此外，研发成本高、消费群体相对有限，也是造成药品价格居高不下的原因之一。王立群表示，目前上市的CAR-T药价确实比人们传统认知中的药价贵很多，但等到充分实现商业生产后（有足够的病人数），希望它的生产可变成本会有所降低。
复星医药曾在公告中提及，截至2021年7月，复星凯特现阶段针对阿基仑赛注射液的累计研发投入约为人民币7.0354亿元，这其中包含了专利及技术许可费用。
多名专家和医学人士预测，CAR-T产品未来会降价是必然趋势，不过具体能降到什么程度，现在不好说。在周剑锋看来，CAR-T产品在国内的发展仍处于早期，未来随着研发成本的降低和医疗成本的覆盖，价格会降下来，应该对这项技术的发展多一些耐心。
目前国内各大医院正在开展多项相关药品的临床实验，开放征集患者，符合条件的患者都有机会免费申请这些临床实验疗法，也可以获得相当的治疗效果。
▐ 素材来源：四川省肿瘤医院、澎湃新闻等
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