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百万一针的CAR-T疗法:贵在哪?能降价?实体瘤何解?

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2021年是中国CAR-T疗法商业化元年。
区别于传统肿瘤治疗的化疗、放疗以及免疫疗法,CAR-T疗法属于细胞治疗,主要是通过基因工程技术,人工改造肿瘤患者的T淋巴细胞,在体外大量培养后生成肿瘤特异性CAR-T细胞,再将其回输入患者体内用以攻击癌细胞,进而达到治疗疾病的目标,称得上打开了肿瘤治疗的新世界。
监管层面,先后两款CAR-T在国内获批。6月,复星凯特的阿基仑赛注射液(商品名:奕凯达)获批,成为国内首个获批上市的CAR-T细胞治疗产品。9月,药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液(商品名:倍诺达)正式获批。
大众层面, “120万元打一针,2个月癌细胞清零”的帖子让CAR-T疗法成功出圈。在9月底的一场活动上,参与帖子中患者治疗过程的上海瑞金医院血液内科副主任医师许彭鹏透露: “医院领导的电话都被打爆了,医院的总机一个晚上收到了上百个咨询电话。”
除了复星凯特和药明巨诺,国内CAR-T疗法领域入局者并不少。粤开证券的一份研报指出,2020年国内已有335个正在进行的CAR-T临床试验,临床进展居前的包括传奇生物、科济药业等企业。
当CAR-T这种肿瘤治疗手段开始不断取得进展或商业化,如何正确认识CAR-T疗法,以及百万级别的高价是否会下降,如何进一步降价,成为摆在全行业以及医患面前的重要问题。
CAR-T疗法是神药?目前主要针对血液肿瘤
“一针让癌细胞清零”的帖子一度让人认为CAR-T疗法是神药,实际上,目前其获批的适应证仍有限。
从公开的研究成果来说,目前其主要针对的是血液肿瘤。业内常提到的CAR-T受益者是美国女孩Emily,经CAR-T治疗后已实现10年无肿瘤生存,其罹患的就是血液肿瘤中的白血病。目前,国内两款CAR-T产品获批的适应证均是淋巴瘤。
上述大火帖子中的患者是否真的实现了“一针治愈”?许彭鹏强调,患者影像学疗效评估结果为“全缓解”,身体暂时没有肿瘤表现,但还需要进一步看长期的随访情况,患者在治疗后的3个月,会再次回到医院开展疗效评估,如果仍未发现肿瘤征象,那么从大概率上来说,未来实现治愈的可能性就很大。
相对于血液肿瘤,CAR-T疗法对于肺癌、肝癌、胃癌等实体肿瘤的治疗进展有限。
“如果把血液瘤比喻成散兵游勇,实体瘤就是碉堡中的顽敌,前者可以各个击破,后者需要打攻坚战。针对实体瘤,CAR-T细胞不仅需要突破实体瘤的城墙,进入实体瘤组织后,还需要在恶劣的实体瘤微环境中打巷战,其难度可想而知。”科济药业在接受澎湃新闻记者采访时表示,CAR-T疗法用于血液肿瘤和实体瘤上在技术难度上存在较大差别。
传奇生物方面向澎湃新闻记者进一步解释道,实体瘤的靶点表达不仅缺乏特异性,而且异质性高,肿瘤内血管系统紊乱,基质致密,T细胞难以到达浸润。此外,肿瘤微环境多以免疫抑制分子和抑制性免疫细胞组成,即便有T细胞进入,其增殖和肿瘤杀伤能力也会受明显影响。
不过,从目前公布的产品线来看,突破实体瘤是CAR-T赛道各家企业都在努力的方向。在采访中,多家CAR-T企业认为,未来实体肿瘤,包括中国高发的实体肿瘤,有望成为CAR-T为代表的细胞免疫治疗产品的主要治疗领域。
一针120万,CAR-T为什么贵?
除了“一针清除癌细胞”这样的字眼,120万的数字是引发外界关注CAR-T疗法的另一个重要原因。
实际上,早在今年6月初,复星凯特的阿基仑赛注射液刚获批不久,一张销售订单就在业内流传,根据该订单,阿基仑赛注射液的零售价是120万元/约68ml,被指“天价”。
之所以CAR-T产品的定价如此昂贵,与其定制化生产密不可分。复星凯特方面在回复澎湃新闻记者时表示,由于CAR-T细胞治疗产品是一个高度定制化的药品,其价格由多方面因素决定,其中包括运营、生产、研发、物流等各类成本。
“该产品目前在中国的定价为全球最低。”复星凯特在回应中强调,目前该疗法在全球各个国家的定价基本为250万元左右,而国内获批的产品完全技术引进的原研产品Yescarta(全球第二款获批的CAR-T产品),工艺技术遵照其在其他国家相同的流程。
对于CAR-T的定价,国内某肿瘤科医生向澎湃新闻记者表示,在国外,看病本身就比较贵,CAR-T药品本身的费用与医疗费相比,甚至可能觉得算不上贵,而在中国,诊疗费相对便宜,也显得产品费用很贵。
“费用问题最终还是要根据企业生产成本等具体情况来定,也要与整体经济水平挂钩。医生和患者肯定希望越便宜越好,但如果创新得不到回报,企业没动力开发,最终受害的还是患者。”上述肿瘤科医生强调。
技术手段如何降低CAR-T成本?
CAR-T的制备通常包括质粒、病毒载体和CAR-T细胞等多个复杂环节,不同企业的生产方式和策略存在差异,但是从技术手段进一步控制CAR-T成本,从而达到降价目标,是各家企业都在探索的方向。
“国际上有同行把病毒载体外包生产,这个成本可能会非常高,因为第三方服务公司有可能每个批次产量很低,导致均摊到每个患者的载体费用很高。”科济药业向澎湃新闻记者介绍,其质粒、病毒载体和CAR-T均自主生产,在制备成本上存在优势。
在降低生产成本方面,药明巨诺是建立了一项包括从近期、中期到长期的降低生产成本的Next-generation(Nex-G)发展策略,通过提高原材料使用效率,国产替代以及实施新技术,简化及/或替代/合并单元操作,以实现大规模降低成本。
目前的CAR-T产品主要采取的是自体CAR-T技术,即采集自患者本身的T细胞再进行处理,其相对应的通用CAR-T——T细胞源来自健康供体,经过处理保存,可用于多个患者,该技术也是降低CAR-T成本的重要手段。
传奇生物方面提到:“和自体CAR-T细胞相比,异体通用CAR-T细胞中的T细胞由健康的志愿者捐赠,可以提前制备,保证治疗的时效性,实现规模量产,这样成本会降低很多。”
“如今,各国科研人员都在努力进行着通用型CAR-T平台及产品的创新研发,当然现在还处于比较早期的阶段,但我们相信这个技术瓶颈迟早会被突破。”传奇生物强调。
在今年7月底的一场CAR-T疗法讨论会上,一位长期关注医药行业的分析师公开表示:“要相信中国企业的制造能力,一定能把工艺改进和从原材料开始的生产成本降到全球最低,一定能降到全球最低。”另一位分析师指出,从生产成本来看,经测算,国产的CAR-T产品有机会降到18万左右,未来甚至可以降到10万以下。
商业保险可以解决CAR-T高价吗?
如果说从血液瘤到实体瘤的探索,如何降低生产成本,是CAR-T疗法的科学问题,那么如何让符合条件的患者现在或将来用得起CAR-T则是一个社会问题。
今年7月,国家医保局官网发布了《关于公示2021年国家医保药品目录调整通过初步形式审查药品及信息的公告》,其中就包括复星凯特的CAR-T产品。目前还无法确认该产品是否可以通过医保谈判降价。
业内有观点认为,在广覆盖、保基本的医保政策之下,国家医保短时间内不太可能为CAR-T疗法买单。通过商业保险解决CAR-T疗法可及性成为各家CAR-T企业共同的思路。
今年7月,复星凯特将奕凯达纳入复星联合健康保险的外购特药清单,对应的医疗险产品是超越保2020,支持全额报销。今年8月,药明巨诺与镁信健康签署战略合作协议,根据协议,双方在城市补充医疗保险、健康险领域加强合作,通过商业保险减轻患者的支付压力。此外,平安e生保2022也囊括了目前已经获批的两款CAR-T产品。
对于商业保险是否可以解决CAR-T疗法高价的问题,业内存在不同看法。
“依靠商保解决CAR-T疗法的支付问题,乐观来说,三四年,悲观说,得五六七八年。”中山大学医药经济研究所所长宣建伟在接受澎湃新闻记者采访时表示,商业保险在中国还不是很成熟,现阶段,利用某些创新支付方式、社会基金等可能是更加可行的方法。
宣建伟提到的创新支付方式有多种思路,其中一个是按照疗效付费,例如“花120万买这个药物,癌症治愈了,就收120万;如果药物没效果,是不是可以在保留企业成本费用的同时,返回患者一部分费用”。
类似的方法早在2017年8月就曾提出,当时诺华的CAR-T产品Kymriah最早在美国获批,成为全球首款CAR-T产品,初步定价为47.5万美元。对于价格,诺华曾公开表示,正在与美国医疗保险与医疗补助服务中心(CMS)讨论“按疗效付费”的定价方案。
值得一提的是,CAR-T疗法也存在规模效应,随着使用量的上升,其价格会相应下降。宣建伟向澎湃新闻记者表示,任何一个药随着量的增加,价格都是可以降低的,CAR-T疗法也是如此,但由于CAR-T定制化等特殊之处,“不会像其他药降那么多,这是比较客观的评估。”

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