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高速增长赛道——反义寡核苷酸纪元终将到来,行业现状如何?

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▎药明康德内容团队编辑

编者按:寡核苷酸领域(Oligonucleotides)历经诸多坎坷起伏后,近年来得到迅速发展。本文简要分析了寡核苷酸领域的基础研究、技术合作、融资交易现状。通过数据分析发现,寡核苷酸领域中反义寡核苷酸(ASO)的基础研究热度增长最快。技术布局方面,专利申请集中度高,头部效应明显,主要公司已建立技术壁垒,向外授权活动明显,同时也与机构合作引进新技术。尽管头部效应明显,ASO领域还是有一些新进入者获得了资本看好,出资方不乏知名投资机构或者大型药企,具有技术特色和差异化优势的新锐企业投资价值仍然受到认可。期待未来寡核苷酸领域能够有更多技术进步和疗法问世,造福患者。

1.寡核苷酸三大子领域:反义寡核苷酸、RNA干扰和其他寡核苷酸类型

寡核苷酸按照分子类型主要可以分为反义寡核苷酸、RNA干扰(RNAi)和其他寡核苷酸类型如RNA适配体(Aptamer)等。其中ASO是约 18-30 个核苷酸组成的、有不同化学性质的单链核酸聚合物。而RNA干扰现象在1988年由斯坦福医学院(Stanford University School of Medicine)的Andrew Fire 教授和马萨诸塞大学医学院(University of Massachusetts Medical School)的Craig Mello 教授在真核生物中发现,证明了双链RNA能高效特异性地阻断相关基因的表达,并将此现象称为RNA干扰(RNAi)。RNA适配体是能够以高亲和力和特异性结合特定靶标的RNA寡核苷酸。

2.寡核苷酸近年来基础研究持续火热,其中ASO增长最快

通过对这三个寡核苷酸细分领域的学术文献数量进行分析,我们发现,ASO领域的学术文献数量在2015年至2020年间年复合增长率(CAGR)最高,达10%,显示了学术界对于ASO领域的研究热情日益高涨,其余两个领域,RNAi和其他寡核苷酸CAGR分别为2%、3%,学术文献数量增长较平稳。




3.寡核苷酸主要公司技术布局集中度高,授权活跃

在学术界对于ASO的基础研究热情日益高涨、不断为ASO注入新的技术研究的背景下,ASO领域现有的技术布局集中度如何?为了对ASO领域的技术布局集中度有所了解,我们对寡核苷酸的三个细分领域进行了专利申请量统计,经分析发现,ASO领域的专利申请集中度要远大于其他两个寡核苷酸类别以及两个热门的对标领域(基因药物、新型抗体)。从前十大专利申请实体的专利数占年专利总数的百分比来看,ASO领域显著高于其他四个领域,头部效应明显。


ASO技术领域头部集中效应明显,我们对两家主要公司Ionis和Sarepta Therapeutics进行了简要分析,发现主要公司已建立起一定的技术护城河,向外授权活动明显,也通过合作从研发机构引进技术

Ionis在2010年后加速专利布局,在完成技术专利布局后近年授权活动频繁,2010年至今的向外授权活动数量有19起。例如2019年将IONIS-MAPTRx,一种旨在选择性减少微管相关Tau蛋白(MAPT)产生的反义疗法,授权给其神经疾病合作伙伴安进(Biogen),MAPT已被证实与多种神经退行性疾病的发生有关。两家公司在已经成功上市的治疗脊髓性肌萎缩症的药物Spinraza的商业化过程中也有合作。



Sarepta Therapeutics主要针对罕见病和多家研发机构合作紧密,如澳大利亚莫道克大学(Murdoch University)。Sarepta和莫道克大学针对杜氏肌营养不良症在寡核苷酸领域研发合作成果显著,治疗药物Casimersen已被批准上市。在合作过程中,Sarepta提供磷酰二胺吗啉代寡核苷酸(PMO)平台技术,莫道克大学提供ASO剪切技术。


4.ASO新锐企业获得资本看好,出资方包含大型药企

ASO领域虽然头部机构技术集中度较高,根据公开数据不完全统计,今年以来ASO领域仍有6家公司获得了融资,出资方包含知名投资机构或者大型药企,证明新进入者价值仍然受到认可。其中,Vanqua Bio和Cardior Pharmaceutical的出资方中,有礼来(Eli Lilly and Company)、百时美施贵宝(Bristol-Myers Squibb)等大型药企。


Vanqua Bio成立于2019年,总部位于美国芝加哥,是一家神经退行性疾病创新药研发公司。Vanqua Bio技术平台利用人类遗传学和患者来源的神经元细胞来识别、验证和转化与溶酶体功能障碍或先天免疫系统异常激活相关的、新的神经系统疾病通路。该公司正在推进小分子和反义寡核苷酸项目,重点疾病领域是阿尔茨海默病和肌萎缩侧索硬化(ALS)。


Cardior Pharmaceuticals于2016年成立,总部位于德国汉诺威,是一家临床阶段生物医药公司,研发基于RNA的疗法,旨在预防、修复和逆转心脏疾病。Cardior的治疗方法是使用独特的非编码RNA(ncRNA)作为解决心脏功能障碍根本原因的平台。

Cardior的候选产品CDR132L是一种高度稳定的水溶性寡核苷酸ncRNA抑制剂,旨在阻断异常的微小RNA水平,从而恢复心肌细胞的正常功能,有助于改善心力衰竭(HF)患者的心脏收缩舒张功能。CDR132L目前已完成1b期开发,在28例HF患者中显示了良好的安全性特征和治疗效应。Cardior目前正在启动该药物的2期临床试验。


总结而言,ASO领域的基础研究热度在快速增长,在技术发展专利布局领域,头部效应明显,主要公司在建立技术护城河的基础上,授权活跃。领域新锐企业也获得资本看好。不论是头部企业还是新进入者,我们都期待其未来能有更多技术发展,持续开发出有效疗法,造福患者。

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