中证网讯（记者 徐金忠）8月3日，基石药业宣布旗下新药艾伏尼布（ivosidenib）在中国的相关研究达到预期终点，中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理艾伏尼布的新药上市申请（NDA），用于治疗携带易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的中国复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。
据介绍，艾伏尼布是中国首个在此类患者中疗效明确且安全性良好的IDH1抑制剂，上市后将填补该领域靶向治疗的空白，为患者带来新的希望。据了解，这也是基石药业第四个递交新药上市申请的创新药。
资料显示，急性髓系白血病（AML）是成人中最常见的急性白血病，中国预计每年新发病例超过三万例。AML通常进展迅速，且大多数患者最终会对治疗产生耐药或复发，发展为复发性或难治性急性骨髓性白血病（R/R AML）。R/R AML的预后较差，五年生存率约为27%。其中大约6～10%的AML患者携带IDH1突变，体细胞IDH1突变会导致肿瘤代谢物2-HG的积累，损害造血干细胞向成熟干细胞的分化，促进肿瘤发生。伴随着人口老龄化，中国AML发病率呈逐年上升趋势。
艾伏尼布作为IDH1抑制剂，通过阻断IDH1突变体酶的活性，可促进AML细胞的分化，从而发挥抗肿瘤效应。 2018年，艾伏尼布在美国获FDA批准，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者。艾伏尼布也是目前唯一一款获得美国FDA批准的针对携带IDH1易感突变的AML患者的靶向疗法。
基石药业在2018年获得艾伏尼布中国的商业化授权，并展开了注册研究CS3010-101，旨在评估艾伏尼布口服治疗携带易感IDH1突变的中国成人R/R AML患者的药代动力学特征、药效动力学特征、安全性和临床疗效。该项研究的最新结果显示，艾伏尼布对于中国R/R AML患者疗效明确、安全性可控，与全球研究人群中的疗效和安全性数据基本一致。
2020年，艾伏尼布被中国国家药品审评中心纳入“临床急需境外新药名单（第三批）”，获得快速通道审评审批资格。同时作为全球同类首创的强效、高选择性口服IDH1抑制剂，艾伏尼布以其明确的临床优势，入选了2020版《CSCO恶性血液病诊疗指南》。
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