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从无法治愈到有望逆转,新型疗法可能改变这些患者的人生

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  ▎药明康德内容团队编辑

  肺动脉高压(PAH)是一种严重的进展性疾病,曾被称为“肺血管中的癌症”。目前PAH最有效的治疗方法是药物治疗,但这些药物没法从根本上改善肺血管,患者需要长期服药。

  2021年5月5日,斯坦福大学和辛辛那提儿童基金会的一组科学家在《科学转化医学》(Science Translational Medicine)上发表了一项研究,以大海捞针的方式找到了一根有望刺破PAH疗法困境的针。研究人员筛选了4500种处于不同临床开发阶段的先导化合物,最终确定酪氨酸激酶(TKI)抑制剂AG1296,用于进一步研究。

  

  AG1296尚未获批用于医学用途。它之所以在整个化合物库中脱颖而出,要得益于研究小组采用的新方法。研究人员使用了源自6名PAH患者的诱导多能干细胞(iPSCs)作为筛选工具,iPSCs的生长能反映实际患者病程进展的遗传特征。同时,通过转录组学数据与细胞功能分析的结合加快了候选药物的鉴定。

  

  图片来源:123RF

  研究人员发现,AG1296在一系列基因表达、细胞信号传导和机制指标上表现优于其他几种TKI抑制剂最重要的是,这种化合物可以在人类细胞中逆转疾病的几种关键生物标志物,并在动物模型中的改善血管功能。论文指出,“AG1296能提高细胞的存活率,它通过激活骨形态发生蛋白受体信号(bone morphogenetic protein),限制了PAH患者来源的平滑肌细胞增殖,其药物特征与抗PAH基因特征相关”。

  

  来自肺动脉高压患者的培养组织染色显示,与对照组相比,使用AG1296治疗后,肺动脉组织功能得到改善 (图片来源: 参考资料 [1])

  本研究主要作者Mingxia Gu博士强调,使用人源性PAH特异性干细胞作为药物筛选平台是前进的重要一步,“这是首次利用iPSCs筛选治疗PAH的化合物,但人们已经在使用类似的策略来筛选其他病症的新疗法。总体而言,利用患者特异性iPSCs开发精准疗法是一个新的、有前景的领域。

  启动AG1296的临床试验可能需要一年或更长时间的准备和安全性评估,我们期待这种抑制剂在后续研究过程中获得积极结果,早日造福患者!

  参考资料:

  [1] From 4500 possibilities, one compound emerges as promising treatment for PAH. Retrieved May 5, 2021, from https://www.eurekalert.org/pub_releases/2021-05/cchm-f4p050421.php

  [2] Gu, M. (2021). iPSC–endothelial cell phenotypic drug screening and in silico analyses identify tyrphostin-AG1296 for pulmonary arterial hypertension. Science Translational Medicine. https://stm.sciencemag.org/content/13/592/eaba6480

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